오큘라 테라퓨틱스 H.C. Wainwright 6th Annual Ophthalmology Virtual Conference

이 자리에 있게 되어 매우 기쁘고 영광이며, 오큘러 테라퓨틱스에 대해 이야기할 수 있는 기회를 주셔서 감사합니다. 좋은 질문입니다. 먼저 말씀드리자면, 이번 일은 갑작스럽게 일어난 일이 아닙니다. 이는 어떤 깨달음이나 돌발적인 사건이 아닙니다. 우리는 2년 넘게 매우 신중하고 체계적으로, 계획적으로 이 작업을 해왔으며, 이번 합의는 그 많은 노력의 결실일 뿐입니다. FDA의 지침은 전 과정 동안 한 번도 바뀌거나 달라진 적이 없습니다. 요약하자면, 지침은 매우 명확하고 간단합니다. 아시다시피, 단일 임상시험 결과로 제출하는 것은 새로운 일이 아닙니다. 승인된 모든 약물의 거의 절반에서 이미 시행된 바 있습니다. 증거 기준과 가이드라인은 수십 년간 전혀 변하지 않았습니다.

이는 위원장이나 정치적 상황과는 전혀 무관합니다. 단지 증거 기준에 관한 것이며, 제가 그 내용을 설명드리겠습니다. CART 전에는 두 가지 증거 기준이 있고, CART 이후에는 두 가지 증거 기준이 있습니다. CART 전의 두 가지 기준 중 첫 번째는 연구가 적절하게 눈가림(masking) 되어야 한다는 것입니다. 이 점에서 사실상 망막 분야의 거의 모든 다른 연구들은 눈가림이 적절하지 않다고 간주되기 때문에 해당되지 않습니다. 물론, 눈가림이 없는 연구가 승인받을 수 없다는 뜻은 아닙니다. 물론 가능합니다만, 단일 임상시험으로는 승인받을 수 없습니다. 단일 임상시험 승인에 필요한 증거 기준을 충족하지 못하기 때문입니다. 분명히 저희는 그 기준을 충족합니다.

두 번째 기준은 연구가 적절한 통계적 검정력을 가져야 한다는 것입니다. 이 두 가지 조건은 저희 SPA에 따라 이미 충족되었습니다. 아시다시피, 저희는 SOL-1에 대해 SPA를 가지고 있으며, CART 이전의 두 기준은 이미 공식적으로 확인되고 검증되었습니다. CART 이후에는 또 다른 두 가지 증거 기준이 있습니다. 첫 번째는 P값이 0.001 미만이어야 한다는 것입니다. 저희는 0.0006 미만입니다. 두 번째는 안전성 평가를 위해 최소 300명의 환자가 약물에 노출되어야 한다는 것입니다. 대상은 다를 수 있지만, 약물 용량은 제안된 용량과 같거나 더 높아야 합니다. 저희는 SOLAR 연구의 일부 환자를 활용하여 이 조건을 명확히 충족할 수 있습니다.