탈페라 H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

네, 탈페라와 저희가 누구인지 간단히 말씀드리자면, 저희는 급성기 신장학, 특히 급성기 신장 치료에 집중하는 회사입니다. 내년 한 해 동안 세 가지 주요 촉매제가 있습니다. 첫 번째는 저희 주력 프로그램에 대한 중대한 임상시험 결과 발표입니다. 매우 집중된 프로그램입니다. 그것은 체외 순환 시 항응고제로 사용하는 나파모스타트 메실레이트 NIAD입니다. 저희는 올해 말쯤 데이터를 확보하는 것을 목표로 하고 있으며, 그 후 3개월 이내에 PMA(사전 시장 승인) 신청을 계획하고 있습니다. 이 제품은 혁신 치료제로 지정되어 있으며, 6개월 심사 기간이 적용됩니다. 목표는 내년 하반기에 이 제품이 승인되어 시장에 출시되는 것입니다. 따라서 현재와는 매우 다른 모습일 수 있습니다.

네, 그 부분은 아슬람 박사님께서 답변해 주시겠습니다.

물론입니다. 감사합니다. 현재 등록률이 75%를 넘었으니 아주 좋은 상황입니다. 가장 어렵고 도전적인 부분은 이미 지나갔다고 생각합니다. 초기 사이트에서 얻은 경험을 바탕으로 저희 기준에 맞는 사이트를 찾는 일이었습니다. 저희는 신장 전문의가 연구 책임자로 있고, 의료 중환자실에 접근할 수 있는 사이트를 목표 프로필로 설정했습니다. 왜냐하면 환자 대부분이 중환자실에서 오기 때문입니다. 이러한 변경 사항을 도입했고, 목표 프로필에 맞는 모든 사이트가 가동 중이며, 지난 몇 달간 등록률 면에서 엄청난 개선과 진전을 보았습니다. 현재 모든 것이 계획대로 진행되고 있다고 생각합니다. 올해 말 전에 이 과정을 마무리할 수 있을 것이라는 확신이 매우 큽니다.

추가로, 저희는 연구팀과 매월 원탁회의를 진행하는데, 이제 연구가 거의 마무리 단계에 접어들면서 팀원들이 더욱 적극적이고 열정적으로 참여하고 있습니다. 또한, 나파모스타트가 승인되면 어떻게 미충족 수요를 해결할지 이해하고 있습니다. 등록을 마무리하고 승인 절차에 들어가는 것에 대해 매우 큰 기대감을 가지고 있습니다.

기억하셔야 할 점은, 아슬람 박사님이 합류하면서 FDA와 완전히 일치하는 방향으로 프로토콜에 중요한 수정을 했다는 것입니다. FDA와의 관계는 매우 우수했습니다. 아슬람 박사님의 권고로 저희는 혁신 치료제 지정(breakthrough designation)을 받았습니다. 환자 수를 166명에서 70명으로 크게 줄였습니다. 또한 다른 몇 가지 프로토콜 변경 사항도 고려되었습니다. 이로 인해 점차 참여한 신규 기관들과 기존 기관들이 환자 등록을 훨씬 수월하게 할 수 있는 원활한 경로가 마련되었습니다.

네. 주요 평가변수와 관련해서는, 연구에 본질적으로 위험이 없다고 자신 있게 말씀드릴 수 있습니다. 이것은 매우 대담한 발언이라고 할 수 있는데, 그 이유를 설명드리겠습니다. 이것은 임상적 평가변수 그 자체는 아닙니다. 우리는 혈액 응고에 걸리는 시간을 측정하는 활성 응고 시간을 보고 있습니다. 모든 항응고제는 응고 과정을 늦추는 방식으로 작용하여 혈액이 응고되는 데 시간이 더 걸리게 만듭니다. 이는 매우 객관적인 지표입니다. 응고 시간이 150초 미만인 환자에게 혈액 희석제를 투여하면, 그 응고 시간이 연장되어야 합니다. 우리는 환자를 치료 범위 내로 조절하고, 첫 24시간 동안 여섯 차례 측정합니다.

주요 평가변수는 이 여섯 번의 측정 중 네 번을 선택해 평균을 내고, 활성 응고 시간에 영향을 미치지 않는 위약과 비교합니다. 매우 객관적인 평가변수입니다. 게다가 고정 용량만 사용하는 평가변수가 아닙니다. 많은 임상시험에서는 한두 가지 용량을 선택해 개입을 진행한 뒤 일정 시간이 지난 후 효과를 평가합니다. 하지만 모든 환자가 같은 용량에 동일하게 반응하지는 않습니다. 여기서는 15분 이내에 용량을 올려서 활성 응고 시간이 목표 범위에 도달하는지 확인합니다. 이로 인해 매우 확실하고 실패 가능성이 적은 평가변수가 됩니다.