스칼러 록 홀딩 26년 2분기 어닝콜

저는 Scholar Rock의 투자자 관계 부사장 로라 에커스입니다. 오늘 함께한 분들은 이사회 의장이자 최고경영자인 데이비드 할랄, 연구개발 담당 사장 악샤이 바이슈나우, 최고운영책임자 키스 우즈, 최고재무책임자 비카스 신하입니다. 오늘 통화에서 데이비드가 개회사와 사업 현황을 말씀드릴 것입니다. 악샤이가 연구개발 진행 상황을 검토할 예정입니다. 키스가 상업 준비 활동에 대한 업데이트를 제공할 것입니다. 비카스가 재무 현황을 보고할 것입니다. 그 후 질문을 받겠습니다. 시작하기 전에, 이번 통화 중에 Scholar Rock의 기대, 계획, 전망에 관한 여러 진술이 있을 것이며, 이는 1995년 사적 증권 소송 개혁법의 안전 항구 조항에 따른 미래 예측 진술임을 알려드립니다.

모든 미래 예측 진술은 오늘 현재의 당사 견해를 반영하며, 미래 어느 시점의 견해를 나타내는 것으로 의존해서는 안 됩니다. 가장 최신의 SEC 진술서와 제출 서류는 당사 웹사이트의 투자자 및 미디어 섹션을 방문하시기 바랍니다. 이제 통화를 데이비드에게 넘기겠습니다.

데이비드? 감사합니다, 로라. 좋은 아침입니다.

2분기 실적 발표 컨퍼런스콜에 참석해 주신 모든 분들께 감사드립니다. 오늘 Scholar Rock은 회사와 SMA 커뮤니티에 중요한 시기를 맞아 강한 위치에서 운영되고 있습니다. 사업 전반에 걸쳐 집중력과 규율, 긴박감을 가지고 이번 분기 미국에서의 apitegromab 출시를 추진하고, 유럽에서 apitegromab MAA 승인을 진행하며 독일 출시 준비를 하고, 세계 최고 수준의 항근육위축 플랫폼 전반에 걸쳐 모멘텀을 구축하고 있습니다. 우리의 목표를 지원할 수 있는 재무적 강점을 유지하고 있습니다. 무엇보다도, 우리는 FDA 규제 절차의 마지막 단계를 진행하며 SMA 환자들, 즉 어린이와 성인에게 세계 최초의 근육 표적 치료제를 제공할 문턱에 서 있습니다. 이제 미국에서 진행 중인 apitegromab BLA 심사에 대해 추가로 자세히 설명드리겠습니다.

참고로, 지난해 9월 우선심사 PDUFA일에 받은 완전응답서한에서 apitegromab 승인과 관련된 유일한 문제는 Novo Nordisk가 소유·운영하는 인디애나주 Catalent 충진·마감 시설에 대한 정기 일반 현장 검사에서 발견된 사항이었습니다. 지난 11월 건설적이고 협력적인 Type A 미팅 이후 활동의 속도는 SMA 커뮤니티의 높은 미충족 수요에 대한 당사와 FDA 간의 공감대와 apitegromab을 가능한 한 신속히 SMA 환자에게 제공하려는 공동의 긴박감에 부합하고 있습니다.

FDA의 지속적인 참여와 3월 3일 Type C 미팅에서 두 번째 충진·마감 시설에서의 가속화된 진전과 FDA 심사를 위한 데이터 패키지 합의에 대해 논의한 지속적인 대화에 감사드립니다. 이 논의에서 FDA 지침에 따라 3월 30일에 인디애나주 Catalent 시설과 두 번째 충진·마감 시설 두 곳을 포함한 apitegromab BLA를 제출했습니다. 당사의 BLA는 4월에 접수되었으며 PDUFA 날짜는 9월 30일입니다. FDA의 심사가 순조롭게 진행되고 있습니다. 중요한 점은, 인디애나주 Catalent 시설 또는 두 번째 충진·마감 시설, 또는 두 곳 모두를 통한 두 개의 독립적인 승인 경로를 보유하고 있어 가장 신속한 경로를 선택할 수 있는 상당한 선택권이 있다는 것입니다.

인디애나주 Catalent 시설과 관련해서는 2026년 4월 일반 현장 검사 후 FDA의 검사 등급 결정이 아직 진행 중입니다. 두 번째 충진·마감 시설에서 이루어진 진전에 대해 매우 만족하고 있습니다. 중요하게도, 두 번째 시설에 대한 FDA 심사용 데이터 패키지가 제출되었으며 심사가 진행 중입니다. 두 번째 시설의 운영 우수성을 강조하자면, 현재 이 시설에서 나온 바이알 수가 인디애나주 Catalent 시설보다 더 많습니다. 특히, 인디애나주 Catalent 시설과 두 번째 시설에서 나온 바이알이 모두 제3자 제공업체에 현장에 있으며 승인 후 포장 및 라벨링을 기다리고 있습니다. 미국 규제 절차의 마지막 단계에 가까워지면서, 우리는 이 치명적인 질환에 대한 세계 최초의 근육 표적 치료제를 환자들이 기다리고 있음을 잘 알고 있습니다.

이제 미국 내 상업 준비 상황으로 넘어가면, 저희 팀은 모든 주요 기능에서 출시 준비를 계속 진행하며 첫날부터 환자, 보호자, 처방의를 지원할 준비를 철저히 하고 있습니다. 저희 팀은 9월 30일 PDUFA 날짜 이전과 당일에도 언제든지 아피테그로맙을 출시할 준비가 되어 있습니다. 키스가 곧 저희 상업 준비 상황에 대해 더 자세히 설명드릴 예정입니다. 미국뿐만 아니라, 저희는 유럽에서 SMA를 앓고 있는 어린이와 성인들에게도 서비스를 제공할 날을 계속 기대하고 있습니다. 이제 유럽 규제 절차 진행 상황에 대해 업데이트해 드리겠습니다. 아피테그로맙 MAA에는 인디애나주 Catalent 충진-마감 시설만 포함되어 있으며, EMA는 해당 시설에 대한 FDA 검사 등급을 기다리고 있습니다. 동시에, 저희는 아피테그로맙 신청서에 두 번째 충진-마감 시설을 포함할 가능성에 대해 유럽 규제 당국과 협의 중입니다.

중요하게도, 이 시설은 최근 FDA와 EMA의 현장 검사에서 성공적인 결과를 받았습니다. 저희는 EMA의 지속적인 관심과 참여에 감사드립니다. 유럽 규제 당국과의 협의가 완료되는 대로 CHMP 의견의 잠재적 시기에 대한 업데이트된 지침을 제공할 수 있기를 기대합니다. 유럽 내 출시 준비로 돌아가면, 저희는 상업 전략을 실행하며 출시 준비 활동에 박차를 가하고 SMA 커뮤니티와 활발히 소통하고 있습니다. 저희는 독일에서 초기 출시를 계획하고 있으며, 이후 계획된 50개국 운영 플랫폼 구축에 따라 추가 국가 및 지역으로 확장할 예정입니다. 아피테그로맙이 미국과 유럽에서 어린이와 성인의 SMA 치료제로 승인받는 것은 시기의 문제일 뿐, 여부의 문제가 아님을 저희는 잘 알고 있습니다. 저희는 전 세계 35,000명의 SMA 환자 중 SMN 표적 치료를 받은 분들에게 신속히 다가가기 위해 계속 긴박하게 노력하고 있습니다.

이제 세계 최고 수준의 항근육성장억제제 파이프라인으로 넘어가겠습니다. 저희는 주요 임상 프로그램에서 의미 있는 진전을 계속 이루고 있습니다. SMA 영유아를 대상으로 아피테그로맙을 평가하는 2상 OPAL 연구에 강력한 등록률을 보이고 있습니다. FSHD 환자를 대상으로 한 무작위 2상 FORGE 연구를 시작했습니다. 저희는 규제 승인을 받는 대로 아피테그로맙 고농도 피하 제형의 개발 경로에 대해 미국 및 유럽 규제 당국과 협의할 준비가 되어 있습니다. SRK-439, 저희의 새로운 고효능 항마이오스타틴 항체에 대한 1상 건강한 지원자 연구에서 등록과 투여가 매우 원활하게 진행되고 있습니다. 아크샤이가 곧 이 프로그램들에 대해 더 자세히 설명드릴 예정입니다. 이제 대차대조표로 넘어가겠습니다. 2026년 2분기를 현금성 자산과 시장성 증권 4억 9,200만 달러로 매우 만족스럽게 마감했습니다.

이 현금 잔액에는 2분기 동안 ATM 프로그램을 통해 순수익 6,300만 달러가 포함되어 있습니다. 비카스가 통화 후반에 더 자세한 내용을 제공할 것입니다. 6월에는 올랜도에서 열린 Cure SMA 연례 회의에서 SMA 의사 및 환자 커뮤니티와 함께할 기회를 가졌습니다. 여러 SMA 치료 의사들과 여러 환자 및 그 가족들과 직접 만나 대화할 수 있었습니다. 그들과 함께하는 동안, ONYX 및 EAP 프로그램에 참여 중인 어린이와 성인들에게 아피테그로맙이 미친 영향에 관한 매우 감동적인 이야기들을 들을 수 있었습니다. 스콜라 록 팀은 이 환자들과 그 가족들에게 큰 영감을 받고 있습니다. 이 커뮤니티를 위한 다음 혁신 단계를 맞이할 수 있기를 기대합니다. 이제 아크샤이에게 R&D 이니셔티브에 대해 자세히 설명드리도록 넘기겠습니다.

아크샤이? 감사합니다, 데이비드, 그리고 여러분 안녕하세요.

데이비드가 말씀드린 것처럼, 아피테그로맙 BLA가 FDA 심사를 통해 두 가지 독립적인 승인 경로로 계속 진행되고 있어 매우 기쁩니다. 9월 30일 PDUFA 기한 내에 결정이 내려질 것으로 계획대로 진행 중입니다. 인디애나주 카탈렌트 시설에 대한 FDA 검사 분류가 아직 진행 중입니다. 검사 완료 후 90일 이내인 7월 말에 분류가 이루어질 것으로 예상했으나, 아직 확정되지 않았습니다. 저희는 FDA와 계속 협력 중이며 적절한 시기에 업데이트를 제공할 것입니다. 두 번째 충진-마감 시설과 관련하여, 필요한 모든 데이터를 FDA에 제출했음을 기쁘게 보고합니다. FDA의 해당 데이터 검토가 순조롭게 진행되고 있습니다. 저희는 지난해 9월 CRL 이후로 진행된 FDA의 지속적인 지원에 감사드리며, 11월의 건설적이고 협력적인 대면 Type A 미팅부터 3월 초 Type C 미팅까지 모두 긍정적으로 평가하고 있습니다.