프락시스 프리시전 메디신 26년 2분기 어닝콜

프락시스 프리시전 메디신스 2026년 2분기 실적 및 사업 업데이트 컨퍼런스 콜에 오신 것을 환영합니다. 이 콜은 실시간 웹캐스트로 진행되며 프락시스 웹사이트(www.praxismedicines.com) 투자자 섹션에서 접속하실 수 있습니다. 이번 콜에서의 발언에는 1995년 사모 증권 소송 개혁법에 따른 미래 예측 진술이 포함될 수 있음을 알려드립니다. 이는 회사의 향후 기대와 계획, 임상 개발 일정, 재무 전망 등에 관한 내용을 포함할 수 있습니다. 이러한 미래 예측 진술은 오늘 기준 프락시스의 견해를 반영하지만, 향후 회사의 견해를 나타낸다고 보아서는 안 됩니다. 프락시스는 향후 이러한 진술을 업데이트할 수 있으나, 그 의무를 지지는 않습니다. 회사의 사업과 관련된 특정 위험과 불확실성에 대해서는 프락시스가 최근 증권거래위원회에 제출한 서류를 참고해 주시기 바랍니다.

오늘 콜에는 프락시스의 사장 겸 최고경영자 마르시오 수자와 최고재무책임자 팀 켈리가 함께합니다. 주요 프로그램 업데이트 후에는 짧은 질의응답 시간이 있을 예정이며, 이때 연구개발 담당 사장 스티븐 페트루와 최고운영책임자 메간 스니친스키도 함께 참여할 것입니다. 그럼, 마르시오에게 마이크를 넘기겠습니다.

마르시오? 감사합니다, 댄. 여러분, 안녕하세요.

프락시스 2026년 2분기 컨퍼런스 콜에 참석해 주셔서 감사합니다. 3개월 전, 저는 올해가 프락시스가 상업 회사로 거듭나는 해가 될 것이라고 말씀드렸습니다. 이번 분기는 그 계획이 더 이상 계획에 머무르지 않고 조직 내에서 구체화되기 시작한 시기입니다. 우리는 FDA와 후기 검토 단계에 있는 두 건의 NDA를 보유하고 있으며, 두 건 모두 약 6개월 내 승인이 예상됩니다. 울릭사칼타마이드를 본태성 진전 환자에게, 그리고 렐루트리진을 SCN2A 및 SCN8A 환자에게 제공하게 되어 매우 기쁩니다. 상업 리더십이 구축되었고, 첫 출시를 위한 현장 인력도 채용 및 교육이 완료되었으며, 유통망이 마련되고 재고도 쌓이고 있습니다. 오늘은 주요 규제 개발 사항과 우리가 구축해온 것들에 대해 대부분의 시간을 할애하고자 합니다. 울릭사칼타마이드부터 시작하겠습니다.

본태성 진전은 700만 명이 넘는 미국인에게 영향을 미치고 있지만, 이 질환을 특별히 치료하기 위해 개발된 FDA 승인 치료제는 아직 없습니다. 내년 1월 승인 가능성이 있는 울릭사칼타마이드는 이를 바꿀 준비가 되어 있습니다. NDA 검토와 관련해 FDA는 중간 점검 소통을 완료했으며, 진행 상황과 기관과의 논의에 매우 만족하고 있습니다. 그 회의에서 기관은 효능과 관련된 중대한 문제를 발견하지 못했으며 자문위원회 회의를 요청할 계획이 없다고 밝혔습니다. 저는 이 논의를 예상대로이며 매우 미래지향적이라고 평가합니다. 상업 구축 자체에 대해서는 리더십이 자리 잡았고, 모든 핵심 역량이 이 단계에서 기대한 수준에 있습니다. 우리는 PDUFA 이전에 본태성 진전 환자를 위한 울릭사칼타마이드 출시 준비를 마칠 것입니다.

매우 성공적인 출시를 위해 준비되어 있으며, 앞으로도 본태성 진전 및 기타 신경학적 질환 환자들을 계속 지원할 계획으로 장기적인 관점에서 생각하고 있습니다. 이와 관련해, T형 칼슘 채널 억제제의 수명 주기 기회에 대해 가까운 시일 내에 업데이트를 제공할 예정입니다. 그 단계 중 하나가 바로 우리가 최근 발표한 리매진 랩스와의 협력으로, 이는 울릭사의 범위를 더욱 확장할 것입니다. 이 작업은 초기 출시 연도를 훨씬 넘어 환자와 프락시스에 대한 가치를 확장하는 데 목적이 있습니다. 렐루트리진으로 넘어가겠습니다. SCN2A와 SCN8A는 우리가 알고 있는 가장 심각한 간질 중 하나입니다. 영아기 발작 시작, 심각한 발달 지연, 그리고 승인된 치료법이 없습니다. 대상 환자 수는 미국 내 약 10,000명 정도입니다.

지난 분기에 공개한 바와 같이, 기존 임상 데이터에 대한 추가 민감도 분석을 제출했고, FDA는 이를 주요 수정으로 간주하여 검토 기간이 연장되었으며, 새로운 PDUFA 목표일은 올해 12월 27일입니다. 렐루트리진의 중간 점검 회의에서, 제가 방금 언급한 울릭사칼타마이드와 매우 유사하게, FDA는 자문위원회 회의를 개최할 의사가 없음을 확인했습니다. 승인될 경우, 렐루트리진은 SCN2A 및 SCN8A DEE에 대한 최초 치료제가 되며, 소아 검토 바우처 대상이 될 것입니다. 울릭사와 마찬가지로, 이곳의 출시 준비도 달력상 일정보다 훨씬 앞서 진행되고 있습니다. 상업 및 의료 팀은 완전히 채용되었고, 공급망도 구축되었으며, 포괄적인 환자 지원 프로그램도 마련되어 있어 매우 체계적이고 성공적인 출시를 기대할 수 있습니다. 더 넓은 기회가 점점 더 명확해지고 있습니다.

광범위한 DEE를 대상으로 한 EMERALD 연구의 등록 인원은 목표를 초과했으며, 약 200명의 환자가 50개 이상의 유전적으로 정의된 다양한 병인과 많은 유전적으로 정의되지 않은 병인을 포함해 등록되었습니다. 이러한 임상 시험 대상군은 5년 전만 해도 존재하지 않았던 코호트입니다. 연구 결과가 긍정적이고, SCN2A/SCN8A에 대한 렐루트리진의 초기 검토도 긍정적일 경우, EMERALD 연구는 2027년 보충 NDA 승인 기반이 될 것입니다. 두 프로그램 모두에 걸친 간단한 규제 업데이트도 언급할 가치가 있습니다. 분기 중 FDA는 울릭사칼타마이드와 렐루트리진 신청서의 스폰서인 프락시스를 대상으로 BIMO 검사를 실시했습니다. 검사 범위는 매우 포괄적이었으며, 기업 및 임상 운영, 안전성, 보고, 데이터 무결성, 통계 분석, 두 프로그램의 중간 분석 등 BIMO 프로그램의 여러 영역을 포함했습니다.

검사 결과 어떠한 문제도 발견되지 않아 Form 483이 발행되지 않은 점에 대해 매우 기쁘게 생각합니다. 여러 연구와 최초의 중앙 집중식 ET 연구, 그리고 중간 분석 등 두 프로그램이 매우 복잡한 점을 고려할 때, 검사 결과에 대해 매우 만족합니다. 앞으로 소통 방식에 대해 한 가지 말씀드리겠습니다. 두 신청서에 대한 논의 단계가 진행 중인 만큼, 예상 조치일 전까지는 추가 규제 업데이트를 제공할 계획이 없습니다. 지금부터 내년 1월까지의 침묵은 어떤 신호가 아니라 절제된 태도로 이해해 주시길 부탁드립니다. 이제 보르마트리진에 대해 말씀드리겠습니다. 6월에 우리는 매우 난치성 국소 발작 환자군을 대상으로 한 POWER1의 주요 결과를 보고했습니다. 알다시피, 이 연구는 월별 국소 발작 빈도의 기준선 대비 12주차 감소라는 1차 평가변수를 충족하지 못했습니다.

그러나 보르마트리진 투여 환자 중 발작 빈도가 최소 50% 감소한 비율이 유의하게 높아지는 중요한 2차 평가변수는 충족했습니다. 이 결과는 특정한 의미를 담고 있으며, 우리는 지난 몇 주간 이 결과에서 편안한 해석보다는 올바른 교훈을 얻기 위해 노력해왔습니다. 반응자 결과는 이 약물이 거의 효과가 없는 환자군에서 실제로 효과를 보이고 있음을 말해줍니다. 1차 평가변수 미충족은 우리의 용량 설정과 연구 설계 일부가 우리가 묻고자 하는 질문에 맞지 않았다는 것을 의미합니다. 이는 설계상의 문제이며, 따라서 수정이 가능합니다. 우리는 POWER1이 용량과 진입 기준에 대해 가르쳐준 내용을 바탕으로 POWER2와 POWER3를 수정 및 재구성하는 계획을 마무리하고 있으며, 올해 4분기까지 두 연구를 모두 시작할 예정입니다.

수정 사항과 설계에 미치는 영향은 조만간 최종 확정되는 대로 자세히 설명드리겠습니다. 이제 엘수네르센으로 주제를 전환하겠습니다. 6월에 FDA는 EMBRAVE Part A 연구 결과를 근거로 기능 획득 변이로 인한 SCN2A DE 관련 발작 치료제로 엘수네르센에 대해 BTD 지정을 승인했습니다. 이는 작년 7월 이후로 받은 세 번째 혁신 치료제 지정입니다. 세 가지 다른 자산과 두 가지 플랫폼에서 세 번의 지정은 매우 이례적인 일입니다. 프락시스 같은 회사에서는 거의 전례가 없는 일입니다. 우리는 이 지정이 제공하는 FDA 접근성을 최대한 활용하여 조만간 기관과 포괄적인 계획을 논의할 예정입니다. 병행하여 EMBRAVE3 연구는 순조롭게 환자를 모집 중이며, 주요 결과는 내년에 발표될 예정입니다. 이번 분기 모든 분야에서 이룬 진전에 매우 만족하며, 남은 기간에도 성공적인 성과를 기대합니다.

이제 통화를 CFO 팀 켈리에게 넘기겠습니다.

팀, 부탁드립니다.