버텍스 파마슈티컬 American Society of Nephrology (ASN) Kidney Week 2026

시작하겠습니다. 문이 잠겨 있고 에스컬레이터와 행사장이 찾기 어려운 위치에 있었는데도 이곳까지 찾아와 주신 모든 분께 진심으로 감사드립니다. 정말 감사드립니다. 전반적으로 이번 미국신장학회(ASN) 학술대회는 매우 뜻깊고 흥미로운 행사이며, 특히 버텍스 파마슈티컬스에 더욱 그렇다고 생각합니다. 미국신장학회 신장 주간 2026에서 저희 신장 프로그램의 최신 소식을 전해 드릴 오늘 저녁 자리에 여러분과 함께하게 되어 매우 기쁩니다. 먼저 간단히 오늘의 순서를 말씀드리겠습니다. 레스마가 먼저 연구개발 전략과 프로그램에 대해 말씀드리고, 파이프라인을 간략히 소개하겠습니다. 그다음에는 많은 분께 처음 소개해 드리는 자리일 것 같은데요. 캔자스대학교의 아킨롤루 오조 박사님을 모시고, 최근 발표된 앰플리파이드 데이터와 이낙사플린을 이용한 상염색체 우성 다낭성 신장병 프로그램에 대해 말씀을 듣겠습니다.

이어서 여러분께서 잘 아시는 리처드 라파예트 박사님께서 오늘 아침 뉴잉글랜드 의학 저널에 발표된 면역글로불린A 신병증 환자 대상 포베타시셉트 데이터에 대해 설명해 주시겠습니다. 그런 다음 질문을 받겠습니다. 최대한 간결하게 진행하겠습니다. 오후 7시 정각에 반드시 마쳐야 합니다. 다시 한번 참석해 주셔서 감사합니다. 저희는 미래예측진술을 할 예정이므로, 위험 요인에 관한 내용은 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출한 모든 공시 자료를 참고해 주시기 바랍니다. 그럼 레스마에게 넘기겠습니다. 정말 감사합니다.

수지, 감사합니다. 이번 미국신장학회 학술대회에 이렇게 많은 분이 참석하신 것을 보니 정말 놀랍습니다. 버텍스 행사에 여러분을 모시게 되어 정말 기쁩니다. 믿기 어려우시겠지만, 제가 실제로 신장내과 전문의로 진료하며 의사로서 미국신장학회 학술대회에 참석하던 시절에는 애널리스트 미팅이 사실상 없었습니다. 투자자도 없었습니다. 참석자도 거의 없었습니다. 이 분야는 그동안 크게 발전해 왔습니다. 흥미롭게도 버텍스는 낭포성 섬유증 회사로 출발했지만, 이제는 신장 질환 분야의 회사라고 할 수 있습니다. 이 슬라이드의 왼쪽에는 변함없는 저희 전략이 나와 있습니다. 저희는 질환을 우선하는 전략을 추구합니다. 플랫폼을 중심으로 사업을 전개하지는 않습니다. 특정 치료 영역을 중심으로 사업을 전개하는 것도 아닙니다.

미충족 수요, 인과관계가 있는 인간 생물학, 검증된 표적을 확보할 수 있는 능력(대개 유전적 표적이지만 약리학적 표적도 충분히 가능합니다), 임상 결과를 예측하는 바이오마커, 그리고 낮은 판매관리비 지출로 개발을 진행할 수 있는 효율적인 규제 및 개발 경로를 고려하면, 자연스럽게 이런 결과에 이르게 됩니다. 이 모든 조건을 충족하는 신장 질환은 많지 않습니다. 여기 보시는 것은 저희가 중·후기 개발 단계에서 다루고 있는 네 가지 신장 질환입니다. APOL1 매개 신장 질환에 대해서는 오조 박사님이 말씀해 주실 것입니다. IgAN에 대해서는 라파예트 박사님이 말씀해 주실 것입니다. 막성 신염은 포베타시셉트의 또 다른 적응증입니다. 알파인 인수 당시 포베타시셉트를 파이프라인이자 제품으로 말씀드렸던 것을 기억하실 것입니다. 오늘은 다루지 않겠지만, 상염색체 우성 다낭성 신장 질환에도 주목해 주십시오. 저희는 한 분자에 큰 기대를 걸고 있습니다.

이 저분자는 잘못 접힌 단백질이 올바르게 접히도록 합니다. 이것이 버텍스에서 전에 들으신 내용 같다면, 맞습니다. 저희 낭포성 섬유증 치료제가 바로 그런 방식으로 작용합니다. 이 분야에 낙관적인 이유가 몇 가지 있습니다. 이 질환들은 실제로 희귀 질환입니다. 미국이나 유럽에서 희귀 질환에 속하는 경우가 많지만, 규모가 큰 희귀 질환입니다. 환자 수가 10만 명에서 30만 명에 이릅니다. IgAN의 경우 특히 아시아에서 유병률이 높은 질환이기 때문에 환자 수가 100만 명을 훨씬 넘습니다. 아시아와 관련해서는 자이랩과 파트너십을 맺고 있다는 점을 기억하실 겁니다. 자이랩은 중국을 비롯한 여러 지역에서 저희를 대신해 이 약을 판매할 예정입니다. 오노와도 파트너십을 맺고 있으며, 오노는 이 약을 일본을 비롯한 여러 지역에 출시할 예정입니다. 희귀하지만 규모가 큰 질환이라는 점에서 흥미로운 분야입니다. 또 한 가지 주목할 만한 점은 130억 달러라는 규모입니다.

간단히 반올림해 낭성섬유증 프랜차이즈의 규모를 100억 달러로 생각해 보겠습니다. 많은 분이 낭성섬유증과 같은 또 다른 프랜차이즈가 나올 수 있다고 보느냐고 물으시는데, 몇 가지가 있으며 신장 질환 분야도 그중 하나입니다. 제가 언급한 네 가지 질환을 함께 고려할 때, 제가 말씀드리는 상염색체 우성 다낭성 신장 질환은 전체 환자의 10%에 불과하다는 점을 기억해 주시기 바랍니다. 상염색체 우성 다낭성 신장 질환 환자는 전 세계적으로 약 35만 명입니다. 저희의 첫 번째 접근법은 약 3만 5,000명에게 적합할 것입니다. 이 네 가지 질환만으로도 약 100억 달러 규모의 프랜차이즈가 가능하다고 봅니다. 이 자료는 신장 질환 분야를 한눈에 보여주는 자료입니다. 빠르게 참고할 안내 자료가 필요하시다면 바로 이 자료를 보시면 됩니다. B세포가 매개하는 질환도 있습니다. 포베타시셉트는 IgAN과 막성 신병증에서 이러한 역할을 합니다.

신장 질환 분야에는 포함되지 않지만, 포베타시셉트의 중증근무력증 임상시험도 진행 중입니다. 중증근무력증 역시 B세포가 크게 관여하는 질환이기 때문입니다. 가운데에는 APOL1 매개 신장 질환이 있습니다. 3상 프로그램의 명칭은 앰플리튜드입니다. 하지만 사람들의 관심이 앰플리파이드에 쏠려 있어 이 점을 잘 모르실 텐데요. 오늘 오조 박사님께서 두 프로그램을 모두 설명해 주실 예정입니다. 상염색체 우성 다낭성 신장 질환 프로그램은 개념 입증을 위한 2상 단계에 있습니다. 오늘 발표의 주역인 오조 박사님과 라파예트 박사님께 진행을 넘기기 전에 슬라이드 한 장만 더 보여드리겠습니다. 이는 다양한 APRIL/BAFF 관련 연구에서 현재까지 확인할 수 있는 최신 결과입니다. 이 결과들은 서로 비교하기 위한 것이 아닙니다. 직접 비교 임상시험이 아니었기 때문입니다. 정보를 한데 모아 한눈에 볼 수 있도록 정리한 것입니다.

제가 집중해서 말씀드리고 싶은 것은 슬라이드 가운데 있는 포베타시셉트이며, 이에 대해 많이 듣게 되실 겁니다. 11월 30일로 예정된 허가신청자 심사기한이 얼마 남지 않아 기대가 큽니다. 회사와 FDA 사이에 진행될 것으로 예상되는 절차들이 모두 진행 중이며, 첫 신장 질환 치료제로 포베타시셉트를 선보일 수 있게 되어 매우 기쁩니다. 또 한 가지 짚고 싶은 점은 슬라이드의 위쪽과 아래쪽에 나와 있습니다. 전임상 단계에서 포베타시셉트는 특정한 특성을 갖도록 설계됐습니다. 조직 전반에 폭넓게 침투하고, 결합 친화도와 효능이 매우 뛰어나도록 이러한 특성을 갖추고자 했으며, 그 결과가 슬라이드 아래쪽에 나타나 있습니다. 이는 자동주사기를 사용해 소량으로 한 달에 한 번 투여할 수 있다는 의미입니다.

이러한 특성들은 서로 별개가 아니며, 그저 운 좋게 함께 갖춰진 것도 아닙니다. 이것이 바로 이 약물이 작용하도록 설계한 방식입니다. 그럼 오조 박사님께 진행을 넘기겠습니다. 오조 박사님을 소개하게 되어 정말 기쁩니다. 오조 박사님은 의학박사이자 이학박사 학위를 보유한 과학자입니다. 여러 질환 분야에서 연구해 오셨는데, AMKD에 열정을 갖게 된 이유를 직접 말씀해 주실 겁니다. 오조 박사님은 운영위원회에 참여하고 계셔서 저희와 인연이 있습니다. 3상 임상시험인 앰플리튜드의 좋은 소식은 등록이 모두 완료됐다는 것입니다. 예상했던 대로 등록에 오랜 시간이 걸렸지만, 이제 모두 완료됐습니다. 또 다른 좋은 소식은 내년 초 중간 분석 결과를 발표할 수 있도록 모든 일정이 계획대로 진행되고 있다는 점입니다.