퍼스펙티브 테라퓨틱스 Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference

켈리, 저희를 초대해 주신 켈리와 팀, 그리고 모건스탠리에 감사드립니다. 저희의 이야기를 전하게 되어 매우 기대하고 있습니다.

고맙습니다, 켈리. 훌륭한 질문입니다. 암과 암을 치료하는 방법을 생각해 보면, 암세포는 자신이 유래한 인간 세포와 매우 유사하기 때문에 암세포만 표적하고 건강한 조직은 건드리지 않는 것이 정말 어렵습니다. 암세포가 조금 더 빠르게 증식한다는 점을 활용하려는 화학물질을 사용하는 화학요법의 발전을 생각해 볼 수 있습니다. 특정 종류의 세포만 인식하고 다른 세포는 인식하지 않도록 면역체계를 활용하려는 시도도 있습니다. 외부 빔 치료와 외부 방사선 치료를 생각해 보면, 이 과정에서 다른 많은 건강한 조직도 함께 영향을 받습니다. 특히 알파 입자를 활용하면 매우 흥미로운 기회가 있습니다. 우주에서 가장 강력한 메커니즘 중 하나인 원자 입자를 암세포에 충돌시켜 암세포를 파괴하는 것입니다.

이는 우리가 제거하고자 하는 암세포를 치료하는 전혀 다른 방법에 대한 많은 가능성을 열어준다고 생각합니다. 제약 산업의 사업 관점에서 정말 흥미로운 점은 방사선과 같은 치료 방식을 치료제로 만든 것이 이번이 처음이라는 것입니다. 그렇지 않습니까? 기존에는 많은 건강한 조직을 손상시키는 외부 빔 기반의 기기 사업이었던 것을 실제로 약물과 의약품으로 전환해 환자의 체내에 투여할 수 있습니다. 작용 기전과 부작용은 서로 완전히 다르기 때문에 안전성 측면에서 문제가 누적될 것으로 예상하지 않습니다. 동시에 여러 접근법이 각자의 방식으로 암세포를 실제로 공격할 수 있을 것으로 기대합니다. 화학요법과 화학방사선요법에 대해 말씀드리곤 합니다. 항체-약물 접합체를 통해 화학요법은 더욱 표적화되었습니다. 이제 방사성의약품을 통해 방사선도 표적화되고 있습니다.

저희는 표적화된 화학방사선요법이 큰 장점이라고 생각합니다.

좋은 질문입니다. 저희는 회사가 아이오와대학교에서 분사해 설립됐을 당시를 생각해 봅니다. 2015년 당시 회사의 창업자인 슐츠 박사와 존슨 박사는 소아 신경모세포종을 앓는 아이들을 더 안전하게 치료할 방법에 집중하고 있었습니다. 주기율표에는 모두 익숙하시겠지만, 세그레 도표라는 것이 있습니다. 세그레 도표에는 존재할 수 있는 모든 동위원소와 가능한 물질들이 표시되어 있습니다. 두 분은 이를 살펴본 뒤 이렇게 말했습니다. "있잖아요? 납이 정말 흥미로워 보입니다." 납은 반감기가 충분히 짧아서 종양에 강하고 신속한 타격을 가할 수 있습니다. 동시에 일정 시간 동안 존재할 수 있을 만큼 반감기가 충분히 깁니다. 동위원소가 불과 몇 초 동안만 존재한다면 제조할 수 없습니다. 수천 년 동안 존재한다면 안전성 측면에서 매우 까다로워집니다.

납에는 원소 쌍인 납-203도 있기 때문에, 실제로 치료에 사용하는 것과 동일한 화학적 물질로 영상을 촬영할 수 있습니다. 이는 잠재적인 치료를 받을 아이들을 사전에 선별하고, 성인들도 잠재적인 치료 대상인지 사전에 선별할 수 있는 많은 가능성을 열어주었습니다. 특히 납-212의 과제는 당시 납을 구할 수 없었다는 점이었습니다. 당시 납-212는 미국 에너지부를 통해서만 구할 수 있었습니다. 그마저도 매달 셋째 주 화요일에만 가능했기 때문에 어떤 연구든 진행하기가 매우 어려웠습니다. 또 다른 문제는 납에 특정 킬레이터가 없었다는 점이었습니다. 납만을 선택적으로 포획하고, 그 딸핵종인 비스무트를 함께 붙잡은 뒤, 두 물질이 모두 종양에 에너지를 방출하도록 할 수 있는 안전한 방법이 없었습니다. 모든 훌륭한 과학자들이 그렇듯이, 저희 팀은 이 두 가지를 모두 개발했습니다.

저희는 전 세계에 공급해 온 독자적인 발생기를 보유하고 있습니다. 실제로 현재까지 저희 회사에서 400개가 넘는 발생기를 제작했습니다. 미국에서 120명이 넘는 환자를 치료했습니다. 미국 외 지역에서는 30명이 넘는 환자를 치료했습니다. 매우 강력한 효과를 내는 동위원소를 사용할 수 있다는 점은 대단한 일입니다. 더욱 놀라운 점은 지난 1년 동안 납-212의 최초 인체 투여 영상을 확인했다는 것입니다. 환자 체내에서 치료가 진행되는 모습을 실제로 직접 확인하고 선량을 산출한 것은 이번이 처음입니다.

노바티스와 어드밴스드 액셀러레이터 애플리케이션스의 팀에 큰 박수를 보내고 싶습니다. LUTATHERA를 현재 매출이 약 10억 달러에 이르고 있다고 생각되는 의약품으로 개발하는 데 기여했기 때문입니다. LUTATHERA는 베타 방출체입니다. 아무것도 없는 것보다는 훨씬 나았던 셈이죠? 환자들에게는 소마토스타틴 유사체 치료에 실패한 뒤 선택지가 사실상 없었고, 화학요법으로 증상을 치료하는 데에도 한계가 매우 컸습니다. LUTATHERA는 베타 방출체를 사용하는 매우 흥미로운 의약품입니다. 저희는 알파 방출체가 실제로 훨씬 더 강력한 효과를 낼 것으로 생각합니다. 그리고 무엇보다 이를 안전하게 시행할 수 있다면, 그때 환자들에게 매우 매력적인 치료 선택지를 제공할 수 있다고 생각합니다. 많은 의사들이 관심을 보이고 참여해 주셨습니다. LUTATHERA의 전반적인 객관적 반응률은 흥미롭다고 생각합니다. 질병 통제율도 흥미롭습니다. 더 강력한 페이로드를 사용하면 더 나은 결과를 낼 수 있는지가 핵심 질문입니다.

저희는 충분히 가능하다고 생각합니다.