다이안서스 테라퓨틱스 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

무슨 일이 있었나요? 좋은 시작 질문입니다.

감사합니다. 먼저 오늘 아침 이 세미나, 웨비나를 주최해 주신 피트에게 감사 인사를 드립니다. 지난 12개월은 정말 대단했습니다. 먼저 저희 주력 프로그램인 클래스프루바트에 대해 간단히 설명드리겠습니다. 클래스프루바트는 매우 강력한 활성 C1s 억제제로 YTE 반감기 연장 기능을 갖추고 있습니다. 12개월 전, 바로 이 주에 저희는 중증근무력증 2상 시험의 탑라인 결과를 발표했는데, 솔직히 기대 이상이었습니다. MG-ADL과 QMG 두 지표 모두에서 첫 주 내에 통계적으로 유의미한 개선이 나타났고, 이 통계적 유의성은 13주간의 연구 종료 시점까지 유지되었습니다. 이것이 저희에게는 첫 번째 중요한 전환점이었습니다.

올해 초에는 CIDP 3상 시험의 중간 반응자 분석 결과도 발표했습니다. 이 결과 역시 저희 자체 기대뿐 아니라 투자자들의 기대도 뛰어넘었습니다. 저희 관점에서 클래스프루바트는 이제 위험이 줄어든, 매우 강력하고 효과적인 신경근육 치료제로 보고 있습니다. 클래스프루바트의 다음 단계는 무엇인가요? 저희는 세 번째 적응증인 MMN에 대해 소규모 탐색적 2상 시험을 진행 중이며, 올해 12월에 결과를 발표할 예정입니다. 초기 계획은 각 군당 12명의 환자를 모집하는 것이었습니다. 두 가지 용량과 위약을 테스트하고 있습니다. 처음에는 각 군당 약 12명의 환자를 목표로 했습니다. 하지만 저희는 모집 인원을 초과했다고 발표했습니다. 클라세프루바트와 MMN에 대해 정말 좋은 열기가 있었습니다. 그래서 각 군당 약 15명의 환자가 있습니다. 이 연구는 주로 안전성 평가를 위한 것입니다.

그것이 바로 이 연구가 설계된 목적입니다. 블라인드 상태에서 말씀드리면, 데이터는 MG와 CIDP와 정확히 동일하게 보입니다. 매우 깔끔합니다. 놀랄 만한 점은 없습니다. 악력 강도를 포함한 모든 효능 지표가 있는데, 이는 현재 3상 연구의 주요 평가변수가 될 가능성이 있습니다. argenx의 MMN 3상 연구에서 C2 억제제인 엠파시프루바트의 경우, 악력 강도가 현재 주요 평가변수입니다. 그래서 악력 강도와 다른 근력 측정치는 모두 2차 평가변수이며 실험적 성격이 강합니다. 투자자분들은 무엇을 기대해야 할까요? 저희는 추세를 보고 있습니다. 숫자가 올바른 방향으로 움직이는지를 확인하는 중입니다. 위약 대비 통계적 유의성은 없어야 합니다. 매우 작은 연구이기 때문에, argenx가 엠파시프루바트와 MMN에 대해 진행한 2상 연구와 매우 유사합니다.

클라세프루바트의 또 다른 중요한 이정표는 CIDP 프로그램에 대한 추가 업데이트를 제공할 예정이라는 점입니다. 투자자분들께 업데이트해 드릴 내용은, Part B인 블라인드 무작위 철회 구간의 전체 시험에 대한 톱라인 결과를 언제 기대할 수 있는지입니다. 이 3상 시험이 정확히 언제 완료될지도 알려드리겠습니다. 또한 이 3상 연구 Part A에서 실제로 필요한 환자 수(N)에 대해 약간의 방향성을 제시할 예정입니다. 다시 말씀드리면, 클라세프루바트에 대해 기준선, 예를 들어 표준 치료인 IVIG 대비 반응이 개선된 환자만이 300mg, 2ml를 2주마다 투여받고, 그 환자만 Part B에 무작위 배정됩니다. 현재 Part A에는 최대 256명의 환자가 필요하다고 보고 있습니다.

하지만 솔직히 현재 추세가 계속된다면, 즉 올해 초 발표한 효능이나 반응자 비율과 매우 일치하는 추세라면, 현재 추세가 앞으로도 계속된다면, 256명에 가까운 환자가 필요하지 않을 것입니다. 연구를 더 빠르게 완료할 수도 있을 것입니다. 최근에 중증근무력증에 대해 2주마다 한 번, 그리고 4주마다 한 번 위약과 비교하는 3상 프로그램을 시작했다고 발표했습니다. 이 프로그램은 순조롭게 진행 중이며, 2028년 하반기에 3상 결과를 발표할 예정입니다. 클라세프루바트가 귀하의 질문에 기반해 우리 시가총액 성장의 주된 동력입니다. 그 뒤에는 매우 흥미로운 파이프라인이 있습니다. 아직 충분히 인식되지 않은 것 같지만, 그들이 비교적 초기 단계임을 이해합니다.

네, DNTH212는 나중에 더 자세히 다룰 수 있겠지만, 현재 중국에서 단회 투여 건강한 지원자를 대상으로 1상 연구가 진행 중입니다.

최근에 DNTH312를 발표했는데, 이는 클라세프루바트에 BAFF/APRIL 또는 TACI를 결합하는 것으로 내년 말까지 1상 준비가 완료될 예정입니다. 하지만 팀의 실행력과 클라세프루바트로부터 나온 데이터가 우리 시가총액이 크게 상승한 주된 이유라고 생각합니다.

네, 저 역시 지켜보는 입장에서 매우 좋습니다.

좋은 질문입니다. CAPTIVATE는 3상 시험으로 두 부분으로 나뉘며, 아르겐엑스의 ADHERE 시험을 모델로 했습니다. 그들은 CIDP에서 이 시험을 진행해 에프가르티기모드에 대해 매우 좋은 허가를 받았습니다. 두 부분으로 구성된 시험입니다. 첫 번째 부분에서는 환자가 CIDP임을 여러 단계로 확인합니다. 임상 연구자들이 환자가 CIDP이며 질환이 활성 상태임을 확인해야 합니다. 독립적인 심사위원회, 즉 세 명의 서로 다른 KOL 패널이 있습니다. 각 위원은 서로 독립적이고 블라인드 방식으로 모든 환자를 검토해 "네, 이 환자는 CIDP이며 활성 상태입니다."라고 판단해야 하며, 물론 우리도 동의해야 합니다. 그 환자들이 저희 임상시험에 참여하게 됩니다. 이들은 표준 치료를 처음 받는 환자일 수 있습니다. 표준 치료, 즉 IVIG를 받고 있거나, 치료에 반응하지 않는 환자일 수도 있습니다.

올해 초에 공개한 첫 40명의 환자 데이터를 보면 약 10%는 치료 경험이 없고, 약 4분의 1은 치료에 반응하지 않으며, 3분의 2는 표준 치료로 안정된 상태였습니다. 저희가 하는 일은, 표준 치료를 받고 있는 환자라면 IVIG를 포함해 표준 치료를 중단시키고, 바로 오픈라벨로 2주마다 300mg의 클라세프루바트로 전환하는 것입니다. 그리고 상태가 더 좋아져야만 합니다. 단순히 안정된 상태를 유지하는 것이 아니라, 5주차 이후 두 번의 방문에서 명확하고 견고하며 일관되게 개선되어야 합니다. 그렇게 개선된 환자만이 무작위 배정으로 진행되는 블라인드 무작위 철회 시험인 파트 B에 진입합니다.