60 디그리스 파마슈티컬스 H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

제프, 발표 부탁드립니다.

감사합니다, 매트. 그리고 전화로 참여해 주신 모든 분들께 인사드립니다. 오늘 60 디그리스 파마슈티컬스를 여러분께 소개하게 되어 기쁩니다. 60 디그리스 파마슈티컬스는 독특한 회사입니다. 저희는 이미 상업적으로 승인되고 판매 중인 말라리아 예방제인 ARAKODA를 기반으로 시작하고 있습니다. 오늘 제가 공유할 내용은 호환 가능하고 흥미로운 생물학적 특성을 활용해 새로운 질병인 바베시오시스를 대상으로 임상 프로그램을 진행하고, 이를 통해 ARAKODA의 적응증 확대를 위한 새로운 근거를 마련하는 계획입니다. 세부사항에 들어가기 전에 최근 재무 상황과 재무 상태에 대한 몇 가지 주요 사항을 말씀드리겠습니다. 저희는 시가총액이 작은 회사입니다. 기업 가치는 약 400만 달러로, 상업적으로 승인되고 판매 중인 의약품을 보유한 회사로서는 이례적입니다.

우선주도 일부 보유하고 있습니다. 이 우선주의 전환은 회사 재량에 따릅니다. 상업용 제품인 ARAKODA의 매출도 있습니다. 왼쪽에 강조되어 있습니다. 이 매출은 현재까지 상대적으로 제한된 상업적 판촉비용으로 성장하고 있습니다. 최근 7월에 100만 달러 규모의 자금 조달을 완료했으며, 이 자금으로 10월까지 운영 자금을 확보했습니다. 10월에는 중요한 위험 완화 이벤트가 예정되어 있으며, 이에 대한 세부사항도 공유하겠습니다. 특히 미국 북동부 지역뿐만 아니라 전국적으로 진드기 매개 질병에 관한 보도가 많으셨을 겁니다. 특히 진드기 물림으로 인한 응급실 방문이 기록적인 수준에 이르고 있습니다.

진드기가 많은 위험한 질병을 전파하는데, 이들 질병의 치료 상황이 매우 열악하기 때문에 응급실 방문이 많아지고 있습니다. 첫 번째는 바베시아증으로, 이에 대해 자세히 설명드리겠습니다. 두 번째는 치료 후 라임병으로, 이는 라임병 초기 단계에서 라임 박테리아를 충분히 제거하지 못해 발생하는 만성 후유증입니다. 세 번째는 알파-갈 증후군으로, 진드기 물림을 통해 전파되는 붉은 고기에 대한 알레르기입니다. 이 모든 질병들은 특정 FDA 승인 치료제가 없고, 현재까지 새로운 치료법 개발에 있어 제약사의 참여가 매우 적다는 공통점이 있습니다. 우리는 이 분야에 집중함으로써 높은 미충족 의료 수요를 겨냥하고, 경쟁력 있는 매력적인 시장에 회사의 입지를 다지고 있다고 생각합니다. 이것이 8월 기준 우리의 포트폴리오입니다.

앞서 말씀드린 바와 같이, 말라리아 치료제인 아라코다가 상용화되어 있습니다. 아라코다의 유효 성분은 타페노퀸이며, 이 성분으로 두 가지 분야에서 라벨 확장을 추진 중입니다. 첫 번째는 수의학 적응증이고, 두 번째는 인간 바베시아증 치료로, 현재 여러 2상 및 잠재적 중추 임상시험이 진행 중이며 곧 자세히 공유하겠습니다. 다른 분야에서는 2027년에 비임상 브리징 연구를 계획 중이며, 이를 통해 향후 임상시험 진입을 기대하고 있습니다. 바베시아증은 말라리아와 유사한 적혈구 기생충입니다. 진드기 물림을 통해 인간에게 전파됩니다. 체내에 들어오면 적혈구 내에서 증식하여 기생충 부담을 증가시키고 빈혈 및 기타 문제를 일으킵니다.

오른쪽에서 바베시아증의 일부 증상을 확인할 수 있습니다. 급성기에는 고열, 오한 등 심한 독감과 유사한 증상을 보입니다. 적혈구 내 순환 과정에서 용혈 및 기타 문제가 발생할 수 있으며, 나이가 많거나 비장이 없거나 면역 저하된 환자는 중증 질환과 관련 합병증 위험이 높습니다. 또한 감염기 및 감염 후기 모두에서 심한 만성 피로를 유발하며, 이는 인지도가 낮고 미충족 환자군입니다. 현재 바베시아증 치료의 1차 약제는 아토바쿠온과 아지스로마이신이며, 치료 저항성 질환에서는 아지스로마이신을 대체하는 다양한 약물로 확장됩니다.

이 1차 치료의 문제점은 면역 억제 환자에서 재발 시, 아토바쿠온과 다른 약물을 병용해도 완치율이 30% 미만이며, 질환 관리에 더 적합한 특정 FDA 승인 치료법이 없다는 점입니다. 면역 억제 환자에게는 장기간 다중 약물 치료가 필요하다는 점에서 큰 문제입니다. 이들을 돕기 위한 근거 자료는 제한적이며, 재배치된 소분자는 치료 경로를 체계화하고 FDA 승인을 이끌어내는 데 정말로 도움이 될 수 있습니다. 이것이 바로 이번 발표의 나머지 부분에서 다룰 내용입니다. 바베시아증 자체에 관해서는 기존에 승인되지 않은 치료법이 있지만, 세 가지 뚜렷한 질환 구간에서 지속적인 미충족 의료 수요가 존재합니다.

첫 번째는 중증 질환으로 입원한 환자들로, 특히 고위험 환자에서 사망률이 상당히 높고 회복 기간이 길다는 점입니다. 두 번째는 면역 억제 환자에서의 지속성 질환으로, 치료 기간이 수개월에서 수년에 걸칠 수 있으며, 앞서 말씀드린 대로 기존 치료법의 완치율이 낮습니다. 세 번째는 피로감과 기타 만성 증상이 특징인 만성 질환으로, 바베시아 감염이 감염 후 질환 회복을 지연시키는 것으로 추정됩니다. 이 질환은 상대적으로 연구가 부족하며, 저밀도 기생충 감염에 대한 FDA 승인 진단법이 전혀 없어 연구가 특히 어렵습니다. 이 세 가지 환자 구간을 강조하는 이유는 저희가 임상시험을 진행 중인 세 구간이기 때문이며, 곧 자세히 설명드리겠습니다. 저희는 아라코다(ARAKODA)가 여러 이유로 바베시아증 적응증 확대에 잠재적으로 흥미로운 분자라고 생각합니다.

첫째, 이미 상업적으로 이용 가능하며 말라리아 예방에 승인되어 있습니다. 광범위한 작용 스펙트럼을 가지고 있고, 주 1회 투여가 가능해 장기간 환자에게 투여하는 치료법에 중요합니다. 안전성 프로필도 우수합니다. 1,100명 이상의 환자를 대상으로 8건의 위약 대조 임상시험에서 잘 특성화되었으며, 최대 52주간 주 1회 투여 시 위약과 비교해 유사한 이상반응 프로필을 보였습니다. 이러한 안전성 프로필, 상업적 이용 가능성, 광범위한 작용 스펙트럼이 아라코다가 바베시아증의 새로운 적응증으로 나아갈 수 있는 독특한 위치를 제공합니다. 회사와 독립적으로 생성된 매우 고무적인 비임상 데이터는 타페노퀸이 바베시아증 치료에 사용되는 다른 약물과는 다른 독특한 작용 기전을 가지고 있으며, 이는 세포 내 산화 스트레스 유도를 통해 이루어진다는 점을 보여줍니다.

쥐 실험에서는 아토바쿠온과 타페노퀸을 병용했을 때 두 약물 단독 사용보다, 특히 아토바쿠온 단독보다 더 효과적임을 보여주었습니다. 이 연구들 이후로 타페노퀸이 아토바쿠온 요법과 병용되어 치료 저항성 바베시아증을 가진 면역 억제 환자에서 사용된 일련의 사례 연구들이 문헌에 보고되었습니다. 2024년에 발표된 이 논문은 최소 8주간 해당 병용 요법으로 치료받은 4명의 환자 모두에서 완치가 이루어졌음을 보여주었습니다. 왼쪽 그래프에서 이 치료가 실제로 어떻게 작동하는지 확인할 수 있으며, 타페노퀸(빨간색 막대) 이전에 투여된 다양한 치료법을 나타내는 색깔 막대 행에 주목해 주시기 바랍니다. 그 위에는 PCR 결과를 나타내는 몇 개의 박스가 있습니다. PCR은 바베시아에 특이적인 분자 검사입니다.

닫힌 박스는 이 환자가 9개월간의 치료 기간 내내 PCR 검사에서 양성 판정을 받았음을 보여주며, 타페노퀸 투여 후 처음으로 연속적인 PCR 음성 판정을 받고 완치되었음을 나타냅니다. 이 데이터가 시사하는 바는 인체에서의 효능 신호입니다. 이는 타페노퀸이 유용할 수 있는 병용 치료 상황을 보여주며, 규제 승인 과정에서 잠재적으로 지원이 될 수 있고, 바베시아증에 대한 타페노퀸 개발 계획에 회사의 논리와 동기를 뒷받침했습니다. 또한 중요한 점은 바베시아증이 아라코다(ARAKODA)의 적응증 목록에 추가되면 자산 가치가 거의 세 배로 증가한다는 것입니다. 이는 치료 병용과 치료 기간이 말라리아보다 더 길기 때문입니다. 환자 수는 적지만, 순수 상업적 관점에서 적응증의 가치는 더 높습니다.

이전의 지원 데이터, 잠재적 가치 창출, 과학적 근거가 모두 합쳐져 바베시아증 임상 개발 캠페인을 시작하게 되었습니다. 현재 3개의 연구가 환자 등록 중이며, 각각은 명확한 미충족 의료 수요가 있는 치료 영역 또는 환자 집단을 대상으로 하고 있습니다. 왼쪽부터 오른쪽으로, 입원 환자를 대상으로 한 무작위 위약 대조 연구가 있습니다. 이들은 중증 질환 환자들입니다. 이 연구는 표준 치료를 받고 있는 환자들을 대상으로 타페노퀸과 위약을 비교하는 연구입니다. 주요 평가 변수는 임상 회복 시간이며, 2차 평가 변수는 기생충 제거입니다. 이 연구에서 시험하는 타페노퀸 용량은 초기 부하 용량으로 4일간 200밀리그램, 이후 4주간 100밀리그램입니다.

재발 환자군인 가운데 패널에서는 이전 치료에 실패한 환자들이 타페노퀸과 아토바퀸 함유 요법으로 치료받고 있습니다. 연구에서 완치를 정의하는 기준은 임상 회복과 NAT 검사에서 기생충 증거가 없는 것입니다. 이 NAT 검사는 미국 적십자사와 혈액 은행에서 혈액 기증 시 바베시아증 감염 여부를 확인하는 데 사용하는 동일한 검사입니다. 여기서는 병원 연구와 동일한 요법을 사용하지만, 임상 증상 해소에 필요한 기간 동안 투여 후 NAT 검사를 시행합니다. 올해 초 이 연구의 첫 세 환자가 완치되었다고 보고했습니다. 추가로 두 명이 등록되었으며, 이 환자들도 올해 말에 결과가 나올 예정입니다.