베라 테라퓨틱스 Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference

좋습니다. 여러분, 안녕하십니까. 오늘 마지막 대담까지 함께해 주셔서 감사합니다. 오늘 베라를 모시게 되어 매우 기쁘게 생각합니다. 먼저 마셜이 간단히 모두발언을 하고, 이어서 질의응답을 진행하겠습니다. 마셜, 부탁드립니다. 감사합니다.

매튜, 저희와 제가 귀하의 콘퍼런스에 참석할 수 있도록 초대해 주셔서 감사합니다. 오늘 이렇게 인터뷰를 진행하게 되어 기쁩니다. 저는 베라 테라퓨틱스의 창업자이자 최고경영자인 마셜 포다이스입니다. 오늘은 저희 회사와 환자들에게 매우 뜻깊은 날입니다. 오늘 저희는 중추적인 3상 임상시험의 최종 유효성 분석 결과를 공유했으며, 사구체여과율과 신장 복합 평가변수 모두에서 뛰어난 유효성을 확인했습니다. 이는 해당 분야와 베라에 중요한 업데이트였으며, 출시가 어떻게 진행되고 있는지를 보여주는 지표이기도 합니다. 저희는 첫 상업 출시 후 약 10주가 지난 현재까지 환자 치료 시작 양식, 즉 대략적인 처방 건수가 350건을 넘었다고 공유했습니다. 이는 초기 수요를 보여주는 지표입니다. 회사와 관련해 두 가지 중요한 업데이트가 있습니다. 현재와 앞으로도 매우 활발한 활동이 이어지고 있습니다. 어느덧 9월입니다. 오늘 저희가 주요 결과로 발표한 데이터는 발표와 출판을 위해 제출 중이거나 이미 제출된 상태입니다.

다음 달 ASN이라는 주요 신장학회에서 이 절차를 마무리할 수 있다면 매우 좋을 것 같습니다. 그곳에서 이 데이터를 학계에 보다 충실하게 발표할 기회를 얻기를 기대하고 있습니다. 이와 함께 저희는 물론 4분기에 보충 생물의약품 허가 신청을 진행해, 이번 주요 결과와 추가 데이터를 바탕으로 2027년 중반까지 정식 허가를 받는 것을 목표로 하고 있습니다. 회사로서 정말 멋진 순간입니다. 오늘 공유한 임상 결과와 함께, 트루탁나를 통한 IgA 신병증 치료제의 첫 출시 초기에 나타난 상업적 진전에 대해서도 자세히 말씀드릴 수 있어 기쁩니다.

훌륭합니다. 네, 오늘 정말 매우 고무적인 업데이트들이었습니다. 먼저 임상 데이터를 맥락 속에서 설명해 주실 수 있을까요? 공유해 주신 내용이 환자들에게 어떤 의미인지 말씀해 주시겠습니까? 이번 연구에 참여한 환자군의 질환 진행과 그 진행을 어떻게 변화시켰는지에 대해 어떻게 이해하면 될까요?

물론입니다. 저희는 질환이 진행될 위험이 높은 전형적인 환자들을 대상으로 글로벌 무작위 배정, 이중눈가림, 위약 대조 임상시험을 진행했습니다. 맥락을 설명드리자면, 이 환자들이 어떤 사람들인지, 현재 표준 치료를 받으면서 어떤 일을 겪는지 생각해 보시면 됩니다. 이들의 연령은 40세입니다. 이들의 GFR은 평균 60으로, 이는 40세가 되기 전에 이미 신장 기능의 약 40%를 잃었다는 의미입니다. 위약군을 추적해 보면, 이번 임상시험에서 이들은 매년 최대 5~10mL씩 GFR이 감소하고 있습니다. 이 환자들은 40세이며, 50세가 되면 투석을 받아야 하는 경로에 있는 환자들입니다. 이를 통해 저희가 어떤 질환 상태를 바꾸려 하는지 그 맥락을 이해할 수 있습니다. 저희가 공유한 데이터는 최종 유효성 분석 결과입니다. 무작위 배정 단계는 종료했습니다.

저희가 공유한 내용은 트루탁나와 위약 간 GFR, 즉 신장 기능의 차이가 연간 분당 5mL라는 것입니다. 이는 상당한 차이입니다. 저희가 살펴본 데이터의 범위인 2년, 즉 104주 동안 위약을 투여받으면 신장 기능의 10%를 잃게 된다는 의미입니다. 이는 좋지 않은 상황입니다. 트루탁나를 투여받은 환자들의 GFR은 사실상 정상화되었습니다. 해당 환자들의 104주 동안의 GFR 기울기는 -0.6으로, 1보다 조금 낮았습니다. 질환이 없는 사람은 매년 분당 약 1mL씩 신장 기능을 잃습니다. 이는 질환이 없는 사람이 평균적으로 경험하는 수준입니다. 또한 국제 가이드라인이 환자들의 이러한 나쁜 결과를 되돌리기 위해 목표로 삼고 있는 수준이기도 합니다.

저희는 주요 평가변수와 에프디에이와 합의한 확증적 평가변수인 1년, 즉 52주 시점의 평가변수를 공유했으며, 많은 환자에서 최대 2년까지의 데이터를 포함한 전체 데이터를 종합적으로 살펴보았습니다. 이것이 바로 2년간의 사구체여과율(GFR) 기울기 비교입니다. 따라서 치료군과 대조군 간 차이인 5.0은 이 분야에서 저희가 본 수치 중 가장 큰 수치입니다. 또한 임상 결과 데이터도 공유했습니다. 위약을 투여받은 환자들에게는 어떤 일이 일어났을까요? 저희 임상시험에서는 위약을 투여받은 환자 중 8명이 중대하고 비극적인 임상 결과를 겪었습니다. 이 환자들은 투석이나 이식을 받아야 했거나 사망했습니다. 위약군에서 8명이었습니다. 트루탁나를 투여받은 환자 중에는 이러한 결과를 보인 사람이 한 명도 없었습니다. 여기에 또 다른 기준인 GFR 30% 초과의 유의한 감소를 추가해, 중대한 임상 결과와 함께 평가하면 이를 복합 신장 평가변수라고 부르는데, 저희는 위험비 0.24를 확인했습니다.

그 역수에 해당하는 수치를 위험 감소율이라고도 하는데, 76%였습니다. 이는 엄청난 위험 감소입니다. 이는 IgA 신병증 임상시험에서 저희가 확인한 결과 중 가장 우수한 수준이며, 다른 신장질환 임상시험까지 더 폭넓게 살펴보더라도 마찬가지입니다. 이는 신약으로서는 매우 큰 효과 크기입니다. 이러한 데이터를 바탕으로 저희는 계속해서 이 분야를 선도하고 환자 치료의 새로운 표준을 정립해 나갈 계획입니다. 현재 트루탁나는 가속 승인을 통해 미국 환자들에게 제공되고 있습니다. 치료 표준을 바꾸려는 저희의 노력을 진전시키는 데 있어, 이러한 데이터는 환자와 의료진, 그리고 보험자에게 매우 중요한 의미를 가질 것이라고 생각합니다.

물론 상업적 측면에 대해서도 몇 가지를 보여주셨고, 이에 대해서도 말씀드리고 싶지만, 먼저 제품 프로파일과 관련해 몇 가지 질문만 더 드리겠습니다. 물론 유사한 기전을 가진 또 다른 치료제도 제출된 상태입니다. 오쓰카의 약물은 이미 시장에 출시되어 있습니다. 경쟁사들의 데이터가 얼마나 폭넓은지, 그리고 귀사의 데이터가 경쟁사와 비교해 어떻다고 생각하시는지 조금 설명해 주시겠습니까?

물론입니다. 먼저, 치료 표준이 존재하고 이를 한 단계 높일 수 있다는 기대가 큰 질환 영역을 살펴볼 때, 이 점이 정말 중요하다고 생각합니다. 그 분야에 여러 업체가 있다는 점은 매우 긍정적입니다. 이는 치료 표준을 변화시키기 위한 목소리를 더욱 키워 줍니다. 저희는 이것이 실제로 환자들에게 큰 도움이 되며, 베라가 해당 시장에 본격적으로 침투할 수 있는 잠재력에도 매우 유익하다고 생각합니다. 해당 기전은 이중 BAFF/APRIL 기전과 달리 APRIL만을 표적으로 하는 기전입니다. 유효성 측면에서 보면, 2년 동안의 기울기를 기준으로 활성약과 위약 간 델타는 5.0입니다. 경쟁사의 수치는 4.5입니다. 또한 저희가 말씀드리고 있는 복합 신장 평가변수에 대해서는 아직 데이터가 공개되지 않았습니다. 그 데이터가 공개되기를 기대하고 있습니다. 저희는 이러한 데이터를 공유한 최초의 B세포 조절제 개발사입니다.

트루탁나의 안전성은 우수한 것으로 보이며, 시장에 출시된 최초의 자동주사기도 보유하고 있습니다. 이는 매주 간단하게 사용할 수 있는 매우 단순한 기기입니다. 제가 지금 손에 들고 있습니다. 버튼을 누를 필요가 없습니다. 매주 한 번 주사하면 되고, 몇 초밖에 걸리지 않습니다. 저희가 현장에서 환자들을 만나면서 확인한 바로는, 이것이 오늘날 환자들에게 요구되는 방식이며 환자와 의사 모두에게서 상당한 수용도를 얻고 있다고 생각합니다.

그다음으로 마지막으로 한 가지 말씀드리자면, 귀사는 APRIL과 BAFF를 함께 표적하는 이중 기전을 보유하고 있습니다. 이 계열의 다른 B세포 조절제 중에는 두 기전 중 하나를 선택한 제품들도 있습니다. 지금까지의 임상 데이터에서 이러한 차이로 인해 나타나는 차이를 확인하고 계신 부분이 있습니까?

임상 데이터는 앞으로 더 성숙해져야 한다고 생각합니다. 다만 저희는 현재 시장에 출시된 최초의 BAFF/APRIL 표적 치료제입니다. 오늘 저희가 제시한 장기 신장 결과와 GFR 델타가 환자, 의료진, 보험자에게 가장 중요한 요소라고 생각합니다. 이러한 차이가 전체 분야에서 어떻게 나타날지는 아직 지켜봐야 한다고 생각합니다. 하지만 이번 치료제는 환자와 전체 분야에 매우 중요한 새로운 진전이며, 새로운 치료 표준을 수립하는 데 중요한 단계입니다.

좋습니다. 그럼 상업화에 대해 이야기해 보시죠. 물론 몇 가지 업데이트를 말씀해 주셨지만, 그 전에 시장 규모와 시장 규모를 어떻게 보고 계신지, 현재 환자들에게 적용되는 치료 표준이 무엇인지, 그리고 이를 통해 현재 치료받고 있는 환자와 향후 시장을 어떻게 확대할 수 있을지에 대해 조금 이야기해 주실 수 있을까요?