테나야 테라퓨틱스 H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

조지프, 그리고 저희를 초대해 주신 HCW 팀에도 감사드립니다.

네. 저희는 정말 기대가 큽니다. 최근에 저희가 진행한 업데이트는 사실 작년 AHA에서 발표했던 내용 대비 의미 있는 업데이트였고, 작년 AHA 때의 결과에도 이미 상당히 만족하고 있었습니다. 이제 시간이 더 지난 덕분에 환자 6명의 데이터를 확보했고, 안전성은 7명, 유효성은 6명에 대한 데이터를 보유하고 있습니다. 좋은 소식은, 현재 저희가 보고 있는 모든 영역에서 모든 환자들이 한 가지 이상 지표에서 의미 있는 개선을 보이고 있다는 점입니다. 그래서 순환 바이오마커를 보고 있고요. 심근비대도 보고 있는데, 이게 말씀하신 그 리모델링입니다. 체감 및 기능은 두 가지 방식으로 평가하고 있는데, 뉴욕심장협회 기능분류(NYHA), KCCQ가 있고, 또 체감 및 기능으로는 6분 보행검사와 최대 VO2를 봅니다.

현재 1년 또는 2년 시점에서 모든 환자에 대해 이 모든 정보를 다 확보한 것은 아니지만, 상당 부분은 확보했습니다. 전반적으로 데이터 전체를 보면 환자들이 여러 지표에서 좋은 경과를 보이고 있습니다. 내부적으로도 상당히 일관성이 있습니다. 어떤 단일 지표는 여기서는 강하고 저기서는 약할 수 있지만, 전반적으로 임상적 효과가 나타나고 있다는 점은 명확하며, 이는 TN-201 때문입니다. 저희가 보고 있는 심근비대 수준, 즉 감소 폭을 보면, 벽 두께와 LVMI 등 여러 지표에서 변화가 확인됩니다. 6명 중 4명은 심근비대가 두 자릿수로 감소했는데, 이들은 매우 중증 환자들이며 이러한 결과가 표준치료 위에 추가로 달성되고 있습니다. 또한 6명 중 4명에서 KCCQ도 개선되었습니다. 그 내용은 저희가 처음으로 보고한 것이었습니다. 6명 중 5명은 뉴욕심장협회(NYHA) 기능분류가 개선되었습니다.

고용량 코호트의 3명 중 2명은 6분 보행검사에서 임상적으로 의미 있다고 간주되는 수준을 상회하는 개선을 보였습니다. 고용량에서 평가 가능한 첫 번째 환자의 경우, 저희가 피크 VO2 데이터를 확보했는데, 이 환자 역시 임상적으로 의미 있다고 간주되는 수준을 상회하는 피크 VO2 개선을 보였습니다. 표본 수가 적고 아직 초기 단계이지만, 전반적으로 대부분의 환자에서 순환 바이오마커, 심근비대, 증상(느낌), 기능이 모두 올바른 방향으로 움직이고 있습니다.

네. 좋은 질문입니다. 다시 한 번 상기 차원에서 한 걸음 물러서서 말씀드리면요. 저희가 이야기하는 것은 MYBPC3 변이입니다. 이는 비후성 심근병증의 가장 흔한 유전적 원인입니다. 전체 변이의 20%를 차지합니다. 미국에서만 약 12만 명의 환자에 해당합니다. 이는 큰 적응증이며, 제 생각에 투자자뿐 아니라 바이오파마 분야의 잠재적 파트너들에게도 흥미로운 이유입니다. 또 한 가지 흥미로운 점은 표현형의 이질성이 매우 크다는 것입니다. 즉 성인, 청소년, 심지어 신생아까지 포함된다는 뜻입니다. 이형접합도 있고, 동형접합도 있습니다. 질환의 폐쇄형과 비폐쇄형 환자도 있습니다. 그로 인해 환자들이 어떤 양상으로 나타나는지, 그리고 표준치료가 어떤지 측면에서 변동성이 매우 커집니다. 어떤 분들은 심근절제술을 받으셨고, 어떤 분들은 약물치료든 다른 어떤 치료든 받고 계십니다.

당연히 어느 정도의 변동성은 있을 것으로 예상하는데요, 그 모든 변동성에도 불구하고 현재까지는 저희 데이터의 대부분이, 사실상 전부가 비폐쇄형 성인에서 생성됐다는 점이 저는 반갑습니다. 저희는 TN-201이 이 질환의 모든 형태에 중요해질 것이라고 보고 있습니다. 이번 연구는 데이터가 매우 풍부한 연구로, TN-201이 어디에서 가장 잘 작동하는지 파악하기 위해 시그널을 찾고 있습니다. 현재 저희 데이터는 모두 비폐쇄형 성인에서 나온 것이고, 그 세그먼트 안에서도 이질성이 매우 크지만 환자들이 전반적으로 잘 지내는 것으로 보여서 기쁘게 생각합니다.

규제기관과의 정렬과 향후 승인 측면에서 생각해보면, 저희가 유의해야 할 한 가지는 특정 하위집단에 따라, 그리고 시점에 따라 달성할 수 있는 정렬 수준이 달라질 수 있다는 점입니다. 그게 무슨 의미냐면요? 폐쇄형 성인과 비폐쇄형 성인을 어떻게 측정하느냐는 서로 다를 것입니다. 환자의 대다수는 비폐쇄형이지만, 측정 방식은 달라질 수 있습니다. 마찬가지로, 생후 첫 며칠, 몇 주 또는 몇 달 내에 질환으로 사망하는 아이를 어떻게 측정할지도 다른데요, 이들은 동형접합 신생아 영아로, 매우 드물고 매우 중증입니다. 그 경우에는 엔드포인트가 달라질 것입니다. 그런 것들은 모두 달라질 것입니다. 저희가 생성하고 있는 데이터를 보면, 이 모든 것이 TN-201의 활성에 대한 확신을 높여주고 있고요, 다만 질환의 이질성을 감안할 때 TN-201이 실제로 어디에서, 어떤 환자군에서 가장 잘 작동하는지, 그리고 확증 임상에 어떤 환자군부터 1차, 2차, 3차로 들어갈지 파악하는 여정은 아직 초기 단계입니다.