MBX 바이오사이언시스 Stifel 2026 Virtual Cardiometabolic Forum

안녕하세요. 여러분, 좋은 아침입니다. 오늘 MBX 바이오사이언스 경영진을 모시게 되어 기쁩니다. 지연된 점 사과드립니다. 연결에 문제가 있었습니다. 새로 선임된 최고경영자 스티브 허터와 최고 의학 책임자 살로몬 아줄레이가 함께하고 있습니다. 아시다시피 MBX는 펩타이드의 효능과 지속성을 맞춤화할 수 있는 정밀 내분비 펩타이드 기술을 보유하고 있습니다. 먼저 희귀 내분비 질환 분야를 간략히 살펴본 다음, 오늘 또는 지금 많은 기대를 불러일으키고 있는 비만 분야로 빠르게 넘어가면 좋겠습니다. 스티브, 경영진 교체를 결정하게 된 배경과 현재 회사를 어떤 방향으로 이끌고자 하시는지 말씀해 주시겠습니까?

네, 물론입니다, 애너벨. 다시 뵙게 되어 반갑고, 오늘 가상 심포지엄에 초대해 주셔서 감사합니다. 샘과 저는 이 자리에 함께하게 되어 기쁩니다. 괜찮으시다면 애너벨, 먼저 간략하게 개요를 말씀드린 뒤 경영진 교체에 관한 구체적인 질문으로 넘어가겠습니다. 기꺼이 말씀드리겠습니다. 회사의 이야기에 익숙하지 않은 분들을 위해 설명드리면, 저희는 임상 단계 기업으로, 현재 임상 개발 중인 새로운 펩타이드 치료제의 발굴과 개발, 그리고 궁극적인 상업화에 주력하고 있습니다. 물론 현재 임상시험계획 승인 준비 단계의 초기 파이프라인도 탄탄하게 갖추고 있습니다. 회사의 과학 공동창업자인 리처드 디마치 박사는 펩타이드 화학 분야의 선구자이며, 정밀 내분비 펩타이드 플랫폼이라고 부르는 이 플랫폼의 설계자입니다.

말씀하신 대로 애너벨, 이 플랫폼은 펩타이드 치료제의 주요 한계를 극복하고 임상 결과를 개선하도록 설계됐습니다. 이를 위해 펩타이드를 설계해 약제학적 특성을 최적화하고 약효 지속 시간을 늘리며, 무엇보다 사람에게서 최고 농도와 최저 농도의 비율이 낮은 약동학적 특성을 구현합니다. 저희가 개발한 펩타이드에서는 주입에 가까운 약동학적 특성이 나타납니다. 앞서 말씀드린 것처럼 이를 통해 매우 차별화된 약동학적 프로파일을 구현할 수 있으며, 이는 프로그램의 차별화된 약력학적 프로파일로 이어집니다. 주요 후보물질은 칸부파라타이드로, 만성 부갑상선기능저하증 치료제로 개발하고 있습니다. 이 내용은 나중에 자세히 말씀드릴 기회가 있을 것 같습니다. 이 질환을 대상으로 칸부파라타이드의 임상 3상 시험을 막 시작했습니다. 그리고 비만 분야에서도 매우 탄탄한 포트폴리오를 보유하고 있습니다.

주요 후보물질인 엠비엑스 4291은 진정한 월 1회 투여형 지엘피-1/지아이피 공동 작용제입니다. 현재 임상 1상 시험을 진행 중이며, 4분기에는 해당 시험의 C1 코호트에서 눈가림 해제 데이터를 발표할 계획입니다. 이 주요 일정을 기대하고 있습니다. 이와 함께 임상시험계획 승인 준비 단계의 비만 치료제 후보물질 두 가지가 더 있습니다. 아미크레틴인 엠비엑스 5765와, 레타트루타이드의 자사 버전인 트리플 지, 즉 엠비엑스 6180입니다. 엠비엑스 6180도 임상시험계획 승인 준비 단계에 있습니다. 따라서 내년에 임상 단계로 진입할 것으로 예상하는 후보물질이 두 가지 있습니다.

좋습니다. 이처럼 탄탄한 포트폴리오를 보유하고 있으며, 모두 전액 자체 소유하고 있습니다.

자금 여력도 매우 충분합니다. 2분기 말 기준 현금은 약 4억 2,000만 달러였습니다. 이를 바탕으로 2029년까지 사업을 운영할 수 있으며, 회사와 주주에게 가치를 창출할 것으로 기대하는 여러 주요 일정을 달성할 수 있습니다.

좋습니다. 먼저 칸부파라타이드와 부갑상선기능저하증에 대해 말씀 나누고 싶습니다. 아시다시피 2상 어베일 시험은 매우 성공적이었습니다. 주 1회 투여하는 부갑상선호르몬을 통해 임상적으로 의미 있는 효과와 양호한 안전성을 확인했습니다. 그 시험에서 얻은 핵심 결과 중 어떤 점을 강조하고 싶으신지, 또 3상 시험에 어떤 내용을 반영하셨는지 궁금합니다.

답변드리겠습니다. 애너벨, 감사합니다. 이 자리에 함께하게 되어 매우 기쁩니다. 네. 어베일 2상 시험 결과에 매우 고무됐습니다. 초기 12주 동안 위약군과 비교했을 때, 칼슘과 비타민 D 보충제에 의존하지 않고 혈청 칼슘 수치가 정상화된 환자의 반응률이 더 높다는 점을 확인했습니다. 12주 시점의 결과를 6개월 시점에도 확인해 효과가 지속된다는 점을 입증했습니다. 하지만 매우 중요한 점은 표적 장기에서도 효과가 확인됐다는 것입니다. 특히 기저치에서 요중 칼슘 수치가 높았던 환자에서 요중 칼슘 배설이 개선되는 것을 확인했습니다. 이들은 만성 신장 질환에 걸릴 가능성이 가장 높은 집단이므로 중요한 표적 환자군입니다. 따라서 매우 고무적인 결과입니다.

마지막으로 뼈와 관련해서는, 예상대로 바이오마커가 증가하면서 골 회전이 다시 활성화됐고, 골밀도도 정상화되거나 정상 수준을 유지하는 것으로 확인됐습니다. 모든 결과가 예상했던 부갑상선호르몬 대체요법의 효과와 일치했습니다. 따라서 칸부파라타이드는 주 1회 투여하는 동급 최고 수준의 부갑상선호르몬 대체요법이 될 잠재력이 매우 큽니다. 이번에 배운 점은 600마이크로그램이 실제로 주 1회 투여의 시작 용량이라는 것입니다. 따라서 3상 임상시험도 600마이크로그램으로 시작할 예정입니다. 일반적인 용량 조절을 전제로, 투여 용량 범위는 400~1,600마이크로그램으로 확인됐습니다. 이것이 2상 임상시험에서 얻은 교훈입니다.

좋습니다. 그리고 투여가 상당히 일정하게 이루어졌고, 부갑상선호르몬 농도도 매우 좁은 범위 안에 유지됐습니다. 이 점의 중요성에 대해 말씀해 주시겠습니까?

아, 중요한 점을 짚어 주셨습니다. 스티브가 플랫폼을 통해 언급했듯이, 주입과 유사한 약물 농도 양상을 보이는 것이 중요합니다. 1상 임상시험에서 이미 확인했듯이, 최고 농도와 최저 농도 간 차이가 1주일 후에도 요르비패스를 매일 투여했을 때와 매우 유사했습니다. 매우 좋습니다. 집단 약동학 분석에서도 이 결과를 확인했습니다. 부갑상선기능저하증 환자로 구성된 목표 환자군에서 최고 농도 대비 최저 농도 비율이 1.3으로 확인됐는데, 1주일 동안 이 정도 수준을 유지한다는 점은 매우 훌륭합니다. 어떤 의미가 있을까요? 시간이 지나도 혈청 칼슘을 정상 범위 내에 유지할 수 있다는 의미입니다. 시간이 지나도 약물 농도가 안정적으로 유지될수록 조절이 더 잘되고, 저칼슘혈증과 고칼슘혈증이 발생하는 정도도 줄어듭니다. 따라서 약동학적 양상이 매우 우수합니다. 좋습니다.

한 가지를 명확히 하자면, 600마이크로그램으로 시작하지만 용량 범위는 400~1,600마이크로그램이라는 말씀이시죠? 따라서 환자는 필요에 따라 200마이크로그램씩 용량을 늘리거나 줄일 수 있습니다.

맞습니다. 용량을 늘려 가는 방식으로 진행하기로 확인했으며, 예외적인 경우에는 용량을 줄이는 것도 언제든 가능합니다. 다만 600마이크로그램은 유효성과 안전성을 모두 고려했을 때 좋은 시작 용량입니다. 따라서 실제로 이 용량으로 투여를 시작할 계획입니다. 이후에는 혈청 칼슘 반응에 따라 용량을 조절합니다. 보충제 용량을 줄이면서 혈청 칼슘은 정상 범위로 유지하는 것이 목표입니다. 보충제 용량과 약물 용량을 함께 조절하는 방식입니다. 저희가 제시하는 넓은 용량 범위로 부갑상선기능저하증 환자 전체를 아우를 수 있을 것으로 봅니다.

좋습니다. 주 1회 투여의 편리함 외에, 의사들의 의견은 어떻습니까? 의사들이 가장 중요하게 보고 있는 특성은 무엇이며, 3상 임상시험에서는 이를 어떻게 평가하고 있습니까?