스칼러 락 홀딩 Canaccord Genuity's 46th Annual Growth Conference

여기 와 주셔서 감사합니다. 게리 씨, 감사합니다. 이 컨퍼런스에서 여러분 모두와 함께할 수 있어 정말 기쁩니다.

제가 말씀드렸듯이, 캠브리지에서 보스턴까지 바로 옆 동네라 우리에게는 홈 경기 같은 느낌입니다. 게리 씨가 언급했듯이, 올해 저희 회사는 창립 15주년을 맞이합니다. 저는 이사회 의장으로 10년째, CEO로는 2년째이며, 9월 30일 PDUFA 날짜를 앞두고 FDA와 함께 다시 한 번 혁신의 시대를 열 준비가 되어 있어 매우 기대가 큽니다. 이는 SMA를 앓고 있는 어린이와 성인을 치료하는 세계 최초의 근육 표적 치료제가 FDA 승인을 받을 가능성이 있다는 의미입니다. 누가 세고 있지는 않지만, 현재 49일이 남았습니다. 지금부터 9월 30일 사이 언제든 준비가 되어 있습니다.

게리 씨, 정말 중요한 점을 짚어 주셨습니다. 마이오스타틴은 새로운 표적이 아닙니다. 마이오스타틴은 약 30년 전인 1997년 존스 홉킨스에서 발견된 성장 인자로, 근육에서 분비되며 근육 성장을 자연스럽게 억제하는 신체의 음성 조절자입니다. 이 매우 흥미로운 발견 이후 거의 모든 제약 회사들이 마이오스타틴을 억제하기 위한 전략이나 후보 물질을 개발해 왔습니다. 실제로 와이엇(Wyeth)이 마이오스타틴 억제제를 임상에 처음 도입한 회사였습니다. 그것은 2004년, 화이자에 인수되기 전의 일이었습니다. 그 이후로, 제가 말씀드린 것처럼 제약 업계의 여러 유명 기업들이 10가지에서 15가지 정도의 접근법을 시도했지만 모두 실패했습니다.

스콜라 록을 시작할 때 우리는 그들이 실패한 이유를 알고 있었습니다. 그것은 마이오스타틴의 성숙한 성장 인자 형태와 수용체가 다른 TGF-β 슈퍼패밀리 성장 인자들과 유사하기 때문입니다. 마이오스타틴이나 그 수용체를 표적으로 하는 트랩이나 항체를 개발하면 안전성이나 효능에 영향을 줄 수 있는 원치 않는 비표적 효과가 발생할 가능성이 큽니다. 저희 회사는 근육에서 마이오스타틴이 분비될 때 그것이 매우 강력하여 사실 보호용 화학적 케이지를 가지고 있다는 것을 확인했습니다. 그것이 바로 잠복형 마이오스타틴입니다. 흥미로운 점은, 몸이 필요로 할 때 그 케이지가 열리면서 성숙한 마이오스타틴이 방출된다는 것입니다.

우리는 "몸 안에는 질병의 프로펩타이드나 잠복형과 화학적으로 유사한 것이 없으니, 잠복형 마이오스타틴에 대한 항체를 개발하자"고 했습니다. 우리는 매우 뛰어난 선택성을 가지고 있어 환자에서 마이오스타틴을 완전히 억제할 수 있습니다. 이 제품은 2018년에 건강한 지원자를 대상으로 임상 개발에 들어갔고, 2019년에는 척수성 근위축증(SMA)에서 임상 개발을 시작했습니다. 엄격하고 긴 개발 과정을 거쳤으며, 지금으로부터 7~8년 후인 지금, 아피테그로맙은 어떤 질병에서든 3상 등록 임상시험에서 성공이 입증된 최초이자 유일한 마이오스타틴 억제제임을 자랑스럽게 말씀드립니다.

이번 경우에는 척수성 근위축증(SMA)을 특별히 선택했습니다.