스칼러 락 홀딩 FDA announcement

저는 Scholar Rock의 투자자 관계 부사장 로라 에카스입니다. 오늘 함께한 분들은 데이비드 할랄 회장 겸 최고경영자, 아크샤이 바이슈나우 연구개발 총괄 사장, R. 키스 우즈 최고운영책임자, 그리고 비카스 신하 최고재무책임자입니다. 시작에 앞서, 이번 통화 중에 Scholar Rock의 기대, 계획 및 전망에 관한 여러 진술이 있을 것이며, 이는 1995년 사적 증권 소송 개혁법의 안전항 규정에 따른 미래예측진술임을 알려드립니다. 미래예측진술은 오늘 기준 당사의 견해를 반영하며, 미래의 특정 시점에 대한 당사의 견해를 나타내는 것으로 의존해서는 안 됩니다. 가장 최신의 SEC 보고서와 공시는 당사 웹사이트의 투자자 및 미디어 섹션을 방문해 주시기 바랍니다. 이제 데이비드에게 마이크를 넘기겠습니다.

데이비드, 부탁드립니다. 감사합니다, 로라. 좋은 아침입니다.

SMA 커뮤니티에 있어 특별한 날에 함께해 주셔서 감사합니다. 지난 금요일, 우리는 ISEMBYLD의 FDA 승인을 통해 중요한 이정표를 달성했습니다. 이 신약은 혁신적인 마이오스타틴 억제제로서, SMA 환자 어린이와 성인을 위한 세계 최초이자 유일한 근육 표적 치료제입니다. 지난 10년간 SMN 표적 치료제는 운동 신경 건강을 개선하며 SMA 커뮤니티에 필요한 혁신을 가져왔습니다. 그러나 SMA의 주요 임상적 영향을 받는 기관인 근육에 대한 치료는 여전히 해결되지 않은 중대한 미충족 수요로 남아 있었습니다. ISEMBYLD의 FDA 승인으로 우리는 SMA 치료의 다음 혁신 단계를 열었으며, 근육을 직접 표적으로 하는 최초이자 유일한 치료법을 SMA 커뮤니티에 제공하여 환자와 가족에게 새로운 가능성을 창출하고 있습니다. 이 중요한 FDA 승인과 관련하여 세 가지 중요한 점을 말씀드리고자 합니다.

첫째, ISEMBYLD는 현재 SMN2 표적 치료를 받고 있는 2세 이상의 모든 SMA 환자에게 적응증이 부여되었습니다. 이 광범위한 적응증은 SMA 커뮤니티 내 상당한 인구를 대상으로 서비스를 제공할 수 있게 하며, ISEMBYLD의 혜택을 받을 수 있는 모든 환자가 접근할 수 있어야 한다는 우리의 목표를 진전시킵니다. 둘째, 이 적응증은 ISEMBYLD가 SMA 어린이와 성인에게 제공할 수 있는 강력한 임상적 이점을 반영합니다. 전 세계 무작위 이중맹검 위약대조 3상 SAPPHIRE 연구에서 만성 SMN2 표적 치료를 받고 있는 환자들을 대상으로, ISEMBYLD는 SMA의 진행을 운동 기능 상실에서 운동 기능 향상으로 전환시켰습니다. 구체적으로, 권장 용량인 체중 킬로그램당 10밀리그램에서 ISEMBYLD는 SMN2 표적 치료만 받는 환자 대비, 금본위인 해머스미스 기능 운동 척도(Hammersmith Functional Motor Scale)로 측정한 운동 기능에서 임상적으로 의미 있는 2.2점의 강력한 개선을 보여주었습니다.

아크샤이가 곧 ISEMBYLD 적응증과 임상 데이터에 대해 더 자세히 설명드릴 예정입니다. 마지막으로, 미국에서의 ISEMBYLD 출시가 이제 본격적으로 시작된 것을 매우 기쁘게 생각합니다. 경험이 풍부한 미국 팀은 SMA가 운동 신경과 근육 모두의 질환임을 이해하는 데 기여하는 광범위한 질병 교육 및 인식 제고 활동을 긴급히 추진해왔습니다. 광범위한 적응증, 강력한 효능, 그리고 잘 확립된 안전성 프로필을 바탕으로 우리는 미국 출시의 성공을 위한 매우 유리한 위치에 있습니다. 출시 초기 단계부터 꾸준하고 지속적인 신규 환자들을 지원하며 SMA 환자들의 치료 표준을 재정의할 준비가 되어 있습니다. 스칼라 록은 상업 조직으로서 새로운 장에 접어들면서 강력한 기반 위에 서 있습니다.

재무적으로는 2분기 말 현금성 자산과 시장성 증권을 합쳐 4억 9,200만 달러를 보유하고 있습니다. 또한 1억 5,000만 달러의 부채 시설 접근 권한, 현금화할 계획인 우선 심사 바우처, 그리고 이제 시작되어 성장할 매출을 통해 성장 이니셔티브에 충분한 자금을 확보하고 있습니다. 이 이니셔티브에는 미국 내 ISEMBYLD 출시, 유럽, 일본 및 전 세계 최대 50개국으로의 글로벌 확장, 그리고 탄탄한 임상 파이프라인과 혁신적 플랫폼의 발전이 포함됩니다. 이처럼 견고한 재무 상태를 바탕으로 현재로서는 주식 발행을 통한 자금 조달 계획이 없습니다.

앞으로 미국 출시가 시작됨에 따라 ISEMBYLD와 SMA 시장만으로도 전 세계 약 3만 5,000명의 SMN 표적 치료를 받고 있는 환자들을 지원하며 수년간 지속 가능한 성장이 기대됩니다. 우리는 대담한 과학, 혁신적 치료법, 완전 통합된 글로벌 역량, 그리고 뛰어난 인재를 바탕으로 차세대 글로벌 바이오텍 강자로 도약하고 있습니다. 이제 아크샤이에게 ISEMBYLD 승인에 대해 더 자세히 설명하도록 넘기기 전에, 이 중요한 순간을 맞이할 수 있도록 검토 과정 내내 건설적이고 협력적인 자세로 임해준 FDA에 깊은 감사를 표합니다. 이제 아크샤이에게 마이크를 넘기겠습니다.

아크샤이? 감사합니다, 데이비드. 오늘 여러분과 ISEMBYLD의 FDA 승인 소식을 공유하게 되어 매우 기쁩니다.

이것은 스콜라 록에게 매우 중요한 이정표입니다. 산업 전반에서 거의 30년간 마이오스타틴을 표적으로 한 실패가 이어진 후, 오늘 우리는 마이오스타틴 억제제를 성공적으로 개발하고 FDA 승인을 받은 최초의 회사가 되었습니다. 그럼 ISEMBYLD 승인을 뒷받침한 포괄적인 임상 프로그램과 FDA가 발행한 라벨의 세부 내용을 공유하겠습니다. SMA는 운동 신경 세포의 비가역적 손실과 진행성 근육 위축을 초래하는 희귀하고 중증의 신경근육 질환으로, 운동 기능 저하를 일으킵니다. 환자들은 호흡, 식사, 옷 입기, 자기 관리, 걷기와 같은 기본 기능을 포함해 이동성과 일상생활 전반에 영향을 미치는 근육 위축을 경험합니다. 영향을 받는 아이들은 종종 상당한 지원이 필요하며, 많은 경우 성인이 되어 독립적인 생활이 매우 어려울 수 있습니다.

지난 10년간 SMN 표적 치료의 진전에도 불구하고, SMA는 여전히 너무 많은 어린이와 성인, 그리고 그 가족들에게 파괴적인 질병으로 남아 있습니다. 운동 단위는 운동 신경과 근육이라는 두 가지 주요 구성 요소로 이루어져 있습니다. 운동 기능은 신경 신호뿐만 아니라 근육 반응성에도 의존하기 때문에, 처음부터 근육을 표적으로 하는 접근법이 시급히 필요했습니다. 그럼 ISEMBYLD 승인을 뒷받침한 포괄적인 임상 프로그램과 FDA가 발행한 라벨의 세부 내용을 공유하겠습니다. 우리는 SMA를 앓고 있는 어린이와 성인을 대상으로 apitegromab, 현재의 ISEMBYLD를 연구하기 위한 엄격한 프로그램을 개발했습니다. 이 프로그램에는 글로벌 무작위 이중맹검 위약 대조 3상 SAPPHIRE 연구가 포함되어 있습니다. 긍정적인 결과를 보인 SAPPHIRE 연구에서, 만성적으로 SMN2 표적 치료를 받고 있는 SMA 환자들에게서 ISEMBYLD는 운동 기능 향상을 보인 반면, 위약군은 운동 기능 저하가 관찰되었습니다.

SAPPHIRE 연구는 또한 ISEMBYLD가 잘 특성화된 안전성 프로파일을 가지고 있음을 입증했습니다. 라벨을 살펴보면, ISEMBYLD는 현재 SMN2 표적 치료를 받고 있는 2세 이상 성인 및 소아의 SMA 치료에 적응증이 있습니다. 권장 용량은 체중 1kg당 10mg을 4주마다 정맥 주사하는 것입니다. 이 용량에서 ISEMBYLD는 운동 기능에 있어 강력하고 임상적으로 의미 있는 개선을 이끌어냈습니다. 구체적으로, SMN2 표적 치료만 받는 환자와 비교했을 때, ISEMBYLD는 1년 후 골드 스탠다드인 해머스미스 기능 운동 척도(Hammersmith Functional Motor Scale)로 측정한 결과 2.2점의 개선을 보였으며, 명목상 P 값은 0.0121이었습니다. 중요하게도, ISEMBYLD를 투여받은 환자의 34.2%가 1년 후 해머스미스 척도에서 3점 이상 향상을 보였으며, 이는 위약군 환자의 13.5%와 비교됩니다. ISEMBYLD 치료 환자는 위약군 환자에 비해 임상적으로 의미 있는 개선을 보일 가능성이 두 배 이상 높았으며, 각각 34.2%와 13.5%였습니다.

실제로 이들은 위약군 환자에 비해 거의 세 배에 달하는 확률로 이 수준의 운동 기능 개선에 도달했습니다. ISEMBYLD의 장기 안전성, 내약성 및 임상적 이점을 뒷받침하기 위해 총 246명의 SMA 환자가 임상 프로그램에 참여했으며, 900명년 이상의 환자 데이터를 확보했습니다. 이 표는 SMA 아동 및 성인에서 ISEMBYLD의 안전성과 내약성을 강조합니다. 이 안전성 프로파일을 뒷받침하듯, 2상 TOPAZ 연구와 3상 SAPPHIRE 연구에 참여한 환자의 99%가 ONYX 장기 연장 연구에 참여했으며, 그 중 93%가 현재도 연구에 남아 있으며 일부는 7년 이상 참여하고 있습니다. 이 모든 데이터를 종합해 보면, SMA에 대한 최초이자 유일한 근육 표적 치료제인 ISEMBYLD가 이 질환을 앓고 있는 아동과 성인에게 강력한 혜택을 제공할 수 있음을 보여줍니다.

ISEMBYLD의 FDA 승인은 SMA 커뮤니티와 스콜라 록에게 엄청난 이정표입니다. 이제 전화를 키스에게 넘기기 전에, ISEMBYLD 개발을 가능하게 한 전 세계 환자분들과 가족분들, 임상 동료들에게 감사의 말씀을 전하고 싶습니다. 또한 스콜라 록 팀, 특히 대담한 과학적 비전을 흔들림 없이 추구하며 수십 년간 이 분야에서 이루지 못했던 성과를 이룬 연구개발 및 제조 동료들에게도 감사를 표합니다. 우리 팀에게 진심으로 축하의 말씀을 전합니다. 이제 미국 출시와 관련해 키스에게 전화를 넘기겠습니다.