어퀴스티브 테라퓨틱스 H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

댄? 감사합니다, 제인. 올해도 저희를 초대해 주신 램과 웨인라이트 팀에 감사드립니다.

이번이 아마도 8년 연속 발표하는 것 같은데, 이렇게 다시 뵙게 되어 정말 기쁩니다. 화면에 프레젠테이션이 사라진 것 같습니다. 문제없습니다. 지금은 월요일 오전 9시입니다. 좋습니다, 완벽합니다. 시작하기 전에, 화면에 보이는 것은 저희의 안전항구 조항입니다. 원하시면 저희 웹사이트에서 확인하실 수 있습니다. 다운로드하여 전체 내용을 읽으실 수 있습니다. 이번이 웨인라이트에서 발표하는 8번째인 만큼, 대부분의 분들이 Aquestive Therapeutics를 이미 알고 계실 것이라 생각하여 회사 배경에 대해서는 많은 시간을 할애하지 않겠습니다. 저희는 확립된 회사이며, FDA 승인을 6건 보유하고 있습니다.

다양한 제품을 통해 여러 환자군과 적응증에 제품을 제공해 왔습니다. 이 슬라이드에서 중요한 점은 오른쪽 하단에 있는 연간 최고 매출 잠재력이 15억 달러라는 부분입니다. 이는 현재 저희 스토리가 성장 중인 상업적 스토리이기 때문이며, 오늘 대부분의 시간을 이 부분에 할애할 예정입니다. 저는 운이 좋고, 여기 계신 분들께 말씀드리자면, 저 사진은 AI가 만든 것입니다. 제 실제 모습과 화면 속 사진은 거의 닮지 않았다는 것을 보실 수 있습니다. 저는 회사 내 모든 부서에서 정말 재능 있는 분들과 함께 일할 수 있어 행운이라고 생각합니다. 오늘은 저와 함께 CFO 어니 토스와 최고상업책임자 셰리 코르친스키가 함께합니다. 또한 최고의료책임자인 맷 그린호트도 소개하고 싶습니다.

상업적 스토리와 관련해서는 맷과 셰리가 가장 많이 말씀드릴 예정입니다. 맷은 알레르기 전문의 출신으로, 미국에서 가장 많이 논문을 발표한 알레르기 전문의 중 한 명이며, 저희 제품이 해당 환자군에 어떻게 도움이 될지 고민하는 데 중요한 역할을 해왔습니다. 셰리는 에피네프린 분야에서 깊은 경험을 가지고 있으며, 실제로 EPIPEN을 관리했던 마일란 경영진 출신입니다. 이처럼 재능 있는 인재들이 우리 회사에 있다는 것은 매우 행운입니다. 저희 파이프라인은 세 가지 뚜렷한 부문으로 나뉩니다. 첫 번째는 아나필름 디부테피네프린 설하 필름으로, 오늘 저희가 시간을 90% 할애할 부분입니다. FDA 승인을 받으면, 이는 중증 알레르기 반응 치료를 위한 최초이자 유일한 경구용 약물이 될 것입니다. 이 제품은 에피네프린의 프로드럭 기술을 기반으로 합니다.

이 기술은 또한 아토피 피부염뿐만 아니라 다양한 피부 질환에 사용할 AQST-108 국소 젤 제품에도 적용됩니다. 아나필름은 전 세계적으로 연간 매출 10억 달러의 잠재력을 가진 제품으로 보고 있으며, AQST-108과 합치면 약 15억 달러에 도달합니다. 또한 2027년 미국 및 기타 국가에서 출시될 예정인 간질 치료용 또 다른 구급 제품인 리버밴트도 보유하고 있습니다. 따라서 저희는 두 가지 자체 기술을 보유하고 있습니다. 이 두 기술 모두 아나필름 제품에 적용되어 있습니다. 팜필름은 필름 기술입니다. 이는 분자나 활성 성분(API)을 구강 점막 또는 설하 투여를 위해 캡슐화할 수 있는 고분자 매트릭스입니다. 또한 저희는 아드레나버스 기술을 보유하고 있는데, 이는 에피네프린을 다양한 프로드럭으로 전환하는 기술입니다. 에피네프린은 혈관 수축제이기 때문에 흡수가 어려운 분자입니다.

또한 반감기가 약 5분에 불과합니다. 기능성 기를 추가함으로써 제품의 흡수를 가능하게 할 뿐만 아니라 방출 프로파일도 변경할 수 있습니다. 이제 아나필름 디부테피네프린 설하 필름에 대해 말씀드리겠습니다. 중증 알레르기 반응에 익숙하시든 아니든, 솔직히 말씀드리면, 현재 이 분야에서 문제가 되는 세 가지가 있습니다. 첫째, 사람들이 필요할 때 구급약을 가지고 있지 않은 경우가 많습니다. 둘째, 사람들은 몸에 이상이 생겼을 때 구급약을 복용하기를 미루는 경향이 있습니다. 셋째, 그 제품을 복용한 후에는, 시간이 이미 지나갔기 때문에, 가능한 한 빨리 효과가 나타나길 원합니다. 그래서 저희 제품인 아나필름은 이 세 가지 문제를 모두 해결하도록 설계되었습니다.

첫 번째는 휴대성 측면인데, 저를 전에 보신 분들은 아시겠지만, 저는 발표할 때마다 이 점을 강조합니다. 저희 제품은 휴대폰 뒷면에 부착할 수 있습니다. 제 휴대폰 뒷면을 보시면, 아퀘스티브 로고가 보이실 겁니다. 이것이 필름이 들어있는 포일 크기이며, 제품은 문제없이 휴대폰 뒷면에 부착할 수 있습니다. 둘째, 저희 제품은 사용이 간편하다고 믿고 있으며, 곧 인간공학 데이터로 그 점을 시연해 드리겠습니다. 셋째, 그리고 저에게 가장 중요하고 핵심적인 점은, 시장에 출시될 때 저희 제품은 빠르게 작용하도록 설계되었다는 것입니다. 그게 무슨 뜻이냐면, 저희가 보유하고 FDA에 제출한 임상 데이터에 따르면, 자가 주사기 및 공개된 다른 제품들과 비교했을 때 혈압과 심박수 변화가 가장 빠르고 업계 최고 수준이라고 믿는다는 의미입니다.

매우 중요한 포인트입니다. 저희는 2025년 3월에 FDA에 신청서를 제출했습니다. 올해 1월에 CRL(거절 통지서)를 받았습니다. 1월부터 그 CRL의 결함을 보완하기 위해 작업해 왔으며, 이번 달에 FDA에 재신청할 예정입니다. 이번 달 FDA에 신청서를 제출한 후, 다음 분기에는 캐나다, 그 다음 분기에는 유럽, 그리고 그 다음 분기에는 영국에 신청서를 제출할 예정입니다. 즉, 곧 일련의 신청서 제출이 시작될 것입니다.

앞서 CRL을 받았다고 말씀드렸습니다. 또한 저희 제품이 사용하기 쉽다고도 말씀드렸습니다. 저희가 받은 CRL은 포장과 사용 설명서 문제에 집중되어 있었습니다. FDA는 저희 포장이 응급 상황에서 열기 너무 어렵다고 느꼈고, 환자들을 위한 명확한 사용 설명이 부족하다고 판단했습니다. 수정 과정에서 제품을 더 쉽게 열 수 있도록 했지만, 저희는 원래도 열기 쉬웠다고 생각합니다. 접고 찢는 방식 대신 이제는 직선으로 찢도록 변경했습니다. 왼쪽에서 오른쪽으로 보시면, 제품이 어디에 사용되는지 보여주는 그림과 추가 지침도 넣었습니다. 이를 통해 이 슬라이드에서 보시는 것은 첫 번째 인간공학 연구 결과와 두 번째 연구 결과의 비교입니다.

다시 말씀드리지만, 첫 번째 연구만으로도 제품 승인에 충분하다고 생각하지만, 포장 개선이 제품 성능 향상으로 이어졌다고 봅니다. 파우치를 여는 시간이 17초에서 3초로 단축되었습니다. 혀 위에 필름을 잘못 투여한 사람 수가 20명에서 2명으로 크게 줄어들었습니다. 상업적 출시와 시장 진입 계획에 대해 셰리 코르친스키에게 넘기기 전에 마지막으로 다룰 부분은 FDA에 재제출하는 임상 데이터입니다. 이 슬라이드에서 보시는 것은 최근 PK 연구에서 나온 약력학 데이터입니다.

임상의가 투여하든 자가 투여하든, 수축기 및 이완기 혈압과 심박수에서 매우 빠른 기준선 변화가 나타납니다. 빠른 변화뿐 아니라 유의미한 변화이며, 그 변화가 시간에 걸쳐 광범위하게 지속됩니다. 환자, 의료 제공자, 보호자가 위기 상황에서 가장 신경 쓰는 것은 알레르기 반응을 멈추는 것임을 다시 한번 알고 있습니다. 이 원칙으로 돌아가 보면, 혈압과 심박수 변화가 업계 최고 수준임을 다시 확인할 수 있습니다. 또한 FDA는 제품을 혀 밑이 아닌 혀 위에 잘못 투여했을 때의 결과를 보여달라고 요청했습니다.

이 슬라이드에서 보시는 것은 혀 위에 제품을 투여했을 때의 약력학 결과와 자동 주입기 결과의 비교입니다. 혀 위에 투여해도 수축기 및 이완기 혈압과 심박수의 기준선 변화가 자동 주입기와 같거나 더 크고, 더 오래 지속됩니다. 시장에 진입하면서 이 제품의 임상적 중요성을 생각할 때, 단순한 휴대성만이 아닙니다. 휴대성도 꽤 훌륭합니다. 휴대성은 큰 도움이 됩니다. 휴대성은 환자와 제품 상호작용에 있어 중요합니다. 하지만 이 제품의 진짜 가치는 임상적 스토리에 있습니다. 이제 셰리 코르친스키에게 넘겨 상업적 출시 과정을 설명하도록 하겠습니다.

감사합니다, 댄. 오늘은 출시를 지원하기 위한 상업적 준비 상태에 대해 말씀드리겠습니다. 죄송합니다. 아나필름 출시를 지원하기 위해서입니다. 우리의 출시 전략은 세 가지 영역에 기반을 두고 있습니다. 첫째, 시장에서의 상당한 미충족 수요입니다. 둘째, 지난 몇 년간 축적한 매우 광범위한 시장 학습입니다. 셋째, 매우 엄격한 실행 전략입니다. 기본 요소는 출시 시 인지도, 접근성, 그리고 의사 및 환자 보호자의 채택을 촉진하는 것입니다. 이 모든 작업이 현재 진행 중입니다. 우리의 목표는 아나필름의 FDA 승인 후 효과적으로 실행할 준비가 되어 있는 것입니다. 먼저 시장 기회와 미충족 수요가 어떤 모습인지 살펴보겠습니다. 앞서 말씀드린 바와 같이, 아나필락시스는 3,200만에서 4,000만 명에 이르는 심각한 알레르기 반응 위험이 있는 큰 인구 집단을 대표합니다.