뉴로진 H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

네. 작동하고 있나요? 네.

네, 함께하게 되어 기쁩니다. 정말 감사합니다. 좋습니다.

네. 이런 기회를 주셔서 감사합니다. 뉴로진은 치명적인 신경계 질환 치료제 개발에 주력하는 임상 단계 유전의약품 바이오테크 기업입니다. 당사의 선도 프로그램은 레트 증후군 치료제인 엔지엔-401입니다. 레트 증후군은 유아기에 시작되어 사실상 평생 지속되는 신경발달 장애입니다. 이는 만성적이고 일상생활을 크게 저해하는 질환으로, 의사소통, 손을 사용할 수 있는 능력, 정상적으로 이동하고 걸어 다닐 수 있는 능력처럼 우리가 중요하게 생각하고 당연하게 여기는 여러 핵심 기능이 레트 증후군에서는 모두 심각하게 저하됩니다. 충족되지 않은 의료 수요가 매우 큽니다. 미국과 주요 유럽 시장에는 레트 증후군 환자가 1만 5,000명에서 2만 명 정도 있습니다. 질환의 근본 원인을 실제로 치료할 수 있는 치료제는 아직 없으며, 바로 그런 점에서 엔지엔-401이 중요한 역할을 합니다. 엔지엔-401은 유전의약품입니다.

AAV 유전자 치료제이며, 그 설계와 차별점에 대해서는 잠시 후 더 자세히 말씀드리겠습니다. 이는 레트 증후군에서 중요한 뇌 영역에 실제로 도달할 수 있도록 일회성 치료로 투여됩니다. 이 논의에서 중요한 부분이라고 생각하며, 먼저 개괄적으로 말씀드리자면, 저희는 6월에 1·2상 데이터를 발표했습니다. 따라서 매우 최근에 확보한 데이터이며, 12~30개월의 추적 관찰 결과, 기능이 크게 개선되고 향상된 것을 확인했습니다. 이는 레트 증후군 환자들에게서 이러한 변화를 관찰할 수 있다는 점에서 저희에게도 매우 뜻깊은 일입니다. 이 데이터에 대해서는 더 자세히 말씀드릴 수 있지만, 임상의의 판단에 따른 개선과 발달 단계의 획득이라는 두 가지 기준 모두에서 환자의 100%가 반응을 보였습니다.

또한 올해 2분기 초에 저희의 허가 등록 임상시험인 엠볼든의 투여를 완료했다고 발표했습니다. 이 시험의 1차 평가변수는 12개월 시점이며, 데이터는 2027년 하반기에 확인할 수 있을 예정입니다. 따라서 뉴로진에서는 많은 일이 진행되고 있습니다. 저희는 새로운 치료제가 절실히 필요한 시장에서 상용화를 향해 빠르게 나아가고 있으며, 1·2상에서 확립한 프로파일이 이를 뒷받침할 수 있다는 점에 매우 고무되어 있습니다.

네, 주요 설계 선택 사항에 대해 기꺼이 말씀드리겠습니다. 뉴로진은 생물학을 최우선으로 하는 매우 집중적인 접근 방식을 취하고 있습니다. 저희는 이 구성체를 처음부터 직접 설계했습니다. 저희가 외부에서 라이선스를 도입한 사업개발 계약을 통해 확보한 것이 아닙니다. 저희는 먼저 원칙에 입각해, 개발할 의약품에 어떤 요소를 포함하는 것이 가장 중요한지부터 면밀히 검토해야 했습니다. 무엇보다도 완전한 길이의 엠이씨피투 유전자를 포함하고자 했습니다. 엠이씨피투 결핍이 레트 증후군을 유발합니다. 이 유전자는 자연계 전반에 걸쳐 고도로 보존되어 있어 매우 중요하며, 다행히도 AAV에 충분히 들어갈 수 있는 유전자입니다. 유전자를 AAV에 맞도록 어떤 방식으로든 축소하기 위해 손을 댈 필요가 없었습니다. 그것이 첫 번째 요점이었습니다.

두 번째 요점은, 방금 말씀하신 부분과도 조금 관련이 있는데, 전임상 데이터와 사람을 대상으로 한 데이터 모두를 통해 이 단백질인 엠이씨피투가 과도하게 많으면 독성을 나타낼 수 있다는 점을 알고 있다는 것입니다. 그 결과, 벡터가 생성하는 유전자의 발현 수준을 조절할 수 있는, 이른바 골디락스와 같은 적정한 상태가 필요합니다. 이를 가능하게 하기 위해 앞서 말씀하신 새로운 기술을 개발했습니다. 이 기술은 엑잭트라고 하며, 말 그대로 벡터에 내장된 마이크로리보핵산 기반 피드백 루프입니다.

유전자와 함께 마이크로리보핵산을 탑재하고, 전사체에는 이에 상보적인 일련의 마이크로리보핵산 결합 부위를 삽입합니다. 따라서 유전자가 생성될 때마다 마이크로리보핵산도 함께 생성되고, 이 마이크로리보핵산이 전사체에 결합해 일종의 차단 밸브 역할을 하면서 엠이씨피투가 치료적 수준으로 유지되도록 하고, 발현이 과도해져 독성 범위에 들어가는 것을 막습니다. 이것이 핵심적인 특징이었습니다. 마지막으로, 유전자 치료에서 또 하나의 중요한 특징은 실제로 전달 방식에 관한 것이죠? 저희는 뇌실내 투여를 매우 의도적으로, 목적을 갖고 선택했습니다. 뇌실내 투여란 뇌실 내 투여를 의미합니다. 이는 뇌 안의 뇌척수액에 국소적으로 접근하는 방법으로, 엔지엔-401을 전달할 수 있는 뇌 뉴런의 수를 극대화할 수 있습니다.

레트 증후군은 주로 뇌에 발생하는 질환이기 때문에 이것이 중요하며, 약물이 뇌에 도달하는 정도를 극대화할 수 있다는 점이 매우 중요했습니다. 이는 상당히 다릅니다. 다른 프로그램과 비교하고 대조해 볼 수 있겠지만, 현재 진행 중인 다른 프로그램과 비교해 저희는 이러한 특징에 매우 만족하고 있습니다. 이러한 특징들은 모두 매우 의도적으로 설계된 것이며, 6월에 발표한 매우 경쟁력 있는 데이터 프로파일에 그 효과가 나타나고 있는 것으로 보입니다.

네. 먼저 발달 단계에 대해 기본적인 기준을 말씀드리겠습니다. 레트 증후군이 없는 일반적인 아이는 계속해서 발달 단계를 습득해 나가죠? 처음으로 도움 없이 앉는 법을 배우거나, 첫 단어를 말하는 법을 배우거나, 계단을 올라가거나, 포크를 사용할 수 있게 되는 것 등이 이에 해당합니다. 자녀나 손주가 있는 분이라면 누구나 잘 아시겠지만, 이러한 것들은 기본적인 발달 단계로서 늘 가장 중요한 관심사입니다. 안타깝게도 레트 증후군의 경과에서는 여자아이들이 발달 단계를 습득하기 시작하더라도 그 시기가 지연되고, 더욱 가슴 아픈 점은 질환의 퇴행 단계에 접어들면서 이미 습득한 발달 단계 중 많은 부분을 실제로 잃게 된다는 것입니다. 모든 여자아이들이 결국 언어를 사용하지 못하게 됩니다. 일부는 100단어 정도의 어휘를 구사했거나, 적어도 몇 단어는 말할 수 있었을지도 모릅니다. 그러나 말을 멈춥니다. 일반적으로 어느 정도의 손 기능은 가지고 있었습니다.