아크투루스 테라퓨틱스 홀딩스 Citigroup’s Biopharma Back to School Summit 2026

감사합니다. 함께하게 되어 반갑습니다.

물론입니다. 아크투러스는 메신저 RNA 의약품 회사로, 차별화된 차세대 기술을 보유해 mRNA 분야 내에서 독보적인 위치에 있습니다. 자체 증폭형 mRNA 기술을 보유해 백신 부문을 지원하고 있습니다. 이 자체 증폭형 mRNA 플랫폼은 감염병 백신과 잠재적인 암 치료 응용 분야에 활용됩니다. 이 부문을 통해 조직 내 가치 창출 부문인 치료제 파이프라인을 비희석 방식으로 자금을 조달하고 있습니다. 우리는 두 가지 메신저 RNA 치료제가 2상 임상 중이며, 올해 의미 있는 이정표와 결과 발표가 예정되어 있습니다. 간 플랫폼에는 OTC 결핍증으로 알려진 오르니틴 트랜스카바밀레이스 결핍증 적응증을 위한 대표 자산이 있습니다. 이 질환은 가장 흔한 요소 회로 장애입니다. 이달 말에 2상 임상 결과 발표가 예정되어 있습니다.

이는 우리에게 매우 가까운 시기의 중요한 이정표이며, 간 플랫폼의 대표 프로그램과 관련된 규제 명확성도 함께 기대하고 있습니다. 또한, 흡입형 메신저 RNA 플랫폼이 있으며, 이는 낭포성 섬유증 적응증인 CF 제품이 주도하고 있습니다. 이 프로그램은 4분기에 3상 진입 여부를 결정하는 중요한 판단이 예정되어 있습니다. 현재 우리는 이 단계에 있습니다. 다시 한 번 말씀드리자면, 저희는 32개국에서 승인받은 고도화된 백신 플랫폼인 자기 증폭 mRNA를 보유하고 있습니다. 이 플랫폼을 통해 현금 창출이나 가치 창출 치료제 파이프라인에 자금을 지원할 계획입니다.

이번 달입니다. 이번 달에요.

네, 올해 두 번의 Type C 미팅을 가졌습니다. 규제 기관과 이 프로그램의 향후 진행 경로에 대해 논의했습니다. 맞습니다. OTC 결핍 커뮤니티를 두 개의 일반 인구 집단으로 나누어 구분했습니다. 안정적인 성인 그룹과, 상업적 기회가 더 크고 미충족 수요가 높은 소아 그룹이 있습니다. 이미 말씀드렸듯이, 두 번의 Type C 미팅 모두 긍정적이고 생산적이었으며, 그 미팅에 관한 세부 내용은 이번 달 말에 더 자세히 전달할 예정입니다. 저희가 제공할 것은 단순한 데이터뿐만 아니라, 규제 진행 경로와 두 번의 Type C 미팅에서 받은 더 구체적인 피드백도 포함됩니다.

기대할 데이터에 관해 말씀드리자면, 유럽과 미국을 포함한 2상 데이터 세트입니다. 모든 투여와 등록을 완료했습니다. 이 점은 이미 공지한 바 있습니다. 이제 데이터 정리와 발표만 남았습니다. 하지만 이 데이터 세트가 독특한 이유는 중간 발표에서 추가된 데이터이기 때문만이 아니라, 규제 기관과의 Type C 미팅에서 권고받은 형식과 추가 데이터라는 점 때문입니다. 우리는 바이오마커 데이터뿐만 아니라, 소급해서 찾아야 했던 추가 데이터도 월가에 제공할 수 있을 것입니다.

네, 이 부분에 대해 조금 논의할 수 있습니다.