울트라제닉스 파마슈티컬 Barclays 28th Annual Global Healthcare Conference
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- Ultragenyx는 희귀질환 바이오텍으로 2010년에 설립되어 2014년에 상장되었으며, 희귀질환에 대한 높은 미충족 의료 수요를 해결하는 데 집중하고 있다.
- 회사는 다양한 치료 플랫폼(효소 대체 요법, 소분자, 유전자 치료 등)을 보유하고 있으며, 북미, 유럽, 일본, 남미 등 글로벌 상업 거점을 직접 운영하고 있다.
- 2027년까지 수익성 달성을 목표로 하고 있으며, 기존 사업과 Dojolvi, Mepsevii, Kisa 제품의 성장, 후기 단계 프로그램의 승인 및 상업화가 주요 동력이다.
- 파이프라인은 GSD1, Sanfilippo, Angelman 증후군, OTC, Wilson 등 여러 유전자 치료 프로그램을 포함하고 있다.
- Angelman 증후군 치료제는 올해 하반기 3상 데이터 발표를 앞두고 있으며, 1/2상에서 74명의 환자를 대상으로 용량 및 평가 지표를 확립했다.
- Angelman 3상 Aspire 연구는 4~17세 전절제 환자 129명을 대상으로 위약 대조군을 포함하며, 주요 평가 지표는 Bayley-4 인지 점수이다.
- Aurora 연구는 개방형 바스켓 연구로 다양한 유전자형과 연령대 환자를 포함하여 약물의 안전성과 효능을 평가한다.
- 기존 1/2상에서 Bayley-4 인지 점수의 Raw score 기준으로 약 10.9점 개선이 관찰되었으며, 이는 자연사 대비 3배 이상의 개선을 목표로 통계적 유의성을 설계하였다.
- Angelman 치료제의 안전성 프로파일은 경미한 하지 근력 약화 사례가 있었으나 완전히 회복되었고, 주사 부위 약물 농축을 방지하는 완화 계획이 시행 중이다.
- 골형성부전증(Osteogenesis Imperfecta) 3상 데이터는 추가 분석과 환자 인터뷰를 통해 효과를 면밀히 평가 중이며, 결과에 따라 FDA와 협의할 예정이다.
- GSD1과 Sanfilippo 유전자 치료제는 올해 승인 일정이 예정되어 있으며, OTC와 Wilson 프로그램도 진행 중이다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
안녕하세요, 여러분. 좋은 오후입니다. 마이애미에 오신 것을 환영합니다. 저는 바클레이즈의 바이오텍 애널리스트 중 한 명인 엘리 멀입니다. 오늘 울트라제닉스와 함께하는 파이어사이드 채팅 자리를 마련하게 되어 매우 기쁩니다. 울트라제닉스에서 함께해 주신 분은 최고 의료 책임자이자 부사장인 에릭 크롬베즈 박사입니다. 에릭, 함께해 주셔서 진심으로 감사드립니다. 엔젤맨 증후군 3상 진입을 앞둔 올해가 회사에 매우 중요한 해입니다. 본격적으로 이야기하기 전에, 상업 단계의 희귀질환 바이오텍으로서 회사 개요를 간단히 소개해 주실 수 있을까요?
네, 초대해 주셔서 감사합니다. 이 자리에 함께하게 되어 매우 기쁩니다. 간단히 말씀드리면, 2010년에 설립되었고 2014년에 상장되었습니다. 현재 CEO인 에밀 카키스가 설립했으며, 희귀질환에 집중하고 여전히 충족되지 않은 의료 수요가 높은 환자와 질환에 초점을 맞추고 있습니다. 희귀질환에 집중하면서 효소 대체 치료, 소분자 유전자 치료 등 다양한 플랫폼을 도입해 이러한 미충족 의료 수요를 해결할 최적의 방법을 모색하고 있습니다.
파이프라인에 들어가기 전에, 귀사 규모의 바이오텍에서는 드문 글로벌 상업적 기반에 대해 간단히 말씀해 주시겠습니까? 왜 미국 외 지역에서는 파트너십 대신 이 전략을 추구하게 되었나요?
네, 저희는 수년간 광범위한 상업적 기반을 구축해 왔습니다. 이는 크라이스비타를 중심으로 한 상업화 제품의 강점을 보여주며, 파트너십을 통해 운영되지만 도졸비, 멥세비, 에브키자를 함께 운영하고 있습니다. 저희는 북미, 유럽, 일본 사무소를 시작으로 아시아 진출의 발판을 마련했고, 남미에도 규모가 큰 팀을 두어 다양한 지역에서 직접적인 통제를 유지하고 있습니다. 이 전략은 통제를 유지하는 것 외에도 저희가 보유한 전문성을 최대한 활용할 수 있게 해줍니다.
다소 이례적일 수 있지만, 저희가 하는 일도 이례적이며, 전통적인 대규모 상업 기반에만 의존하지 않고 의료 업무 전문성과 팀을 중심으로 모든 업무를 주도하고 있습니다.
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