누벡티스 파마 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

먼저, 진심으로 감사드립니다. 컨퍼런스에 초대해 주셔서 감사합니다. 이 자리에 함께하게 되어 기쁩니다. 제 이름은 론 벤처입니다. 저는 누벡티스의 CEO이자 공동 창립자입니다. 누벡티스 이전에 저희 경영진은 케릭스 바이오파마슈티컬스, 스템라인 테라퓨틱스, 유로젠 파마 등 세 개 회사에 참여했습니다. 저는 케릭스와 유로젠의 CEO를 역임했고, 스템라인에서는 오랜 기간 이사회 멤버로 활동했습니다. 각 회사에서 저희는 운 좋게도 약물 승인을 받았습니다. 케릭스에서는 Auryxia라는 약물이 승인되었는데, 실제로 두 가지 승인을 받았습니다. 첫 번째는 투석 환자를 위한 고인산혈증 치료제로, 두 번째는 하이스코와의 거래에서 매우 중요했던 투석 전 빈혈 치료제로 승인되었습니다.

이 점이 중요한데, 이번 거래에서 저희가 가져온 자산 중 하나가 빈혈 관련 자산이기 때문입니다. 유로젠과 스템라인에서는 종양학 약물을 승인받았습니다. 유로젠을 팔로우하신 분도 계시고, 2020년에 메나리니에 인수된 스템라인을 기억하시는 분도 계실 것입니다. 이것이 저희 배경이며, 누벡티스는 2021년 말에 설립되었습니다. 하이스코와의 거래는 약 2개월, 정확히는 2개월 반 전에 완료했습니다. 캔터의 도움으로 그 직후에 후속 공모를 진행했습니다. 1억 5천만 달러를 조달했고, 지금 이 자리에 있습니다.

하이스코와의 거래는 기본적으로 2년간의 관계를 바탕으로 이루어졌으며, 그 관계는 저희가 거래의 일환으로 도입한 종양학 화합물에서 시작되었습니다. 사실 그 화합물은 아직 후기 비임상 단계에 있었습니다. 누벡티스의 한 직원이 그 화합물에 관심을 갖고 하이스코와 대화를 시작했으며, 현재 저희가 NXP200이라고 부르는 화합물입니다. 이 화합물은 임상시험에 들어갔고 매우 좋은 데이터와 반응을 보여주었으며, 저희는 사업 개발 관점에서 큰 관심을 갖게 되었습니다. 그 과정에서 하이스코가 두 번째 화합물인 NXP100, 즉 보체 인자 B 억제제를 소개해 주었습니다. 약 1년 전쯤, 조금 더 전일 수도 있지만, 그 화합물을 소개받았습니다. 두 화합물 모두에 대해 대화를 시작했습니다.

시간이 걸렸고, 당연히 양 팀 간의 케미스트리가 필요했으며, 저희가 이 사업을 추진할 능력이 있다는 확신을 가져야 했습니다. 다시 한번 말씀드리지만, 저희는 이 두 화합물을 도입할 수 있었던 것을 매우 행운으로 생각합니다. 거래에 매우 만족하며, 그들은 훌륭하고, 사실 믿을 수 없을 만큼 뛰어난 파트너이자 매우 똑똑하고 진정으로 탁월한 개발팀입니다.

물론 예상하시는 모든 측면에 대해 매우 광범위한 실사를 진행했습니다. 비임상, CMC, 지적 재산권(IP), 그리고 물론 모든 임상 데이터에 대해서도 말입니다. 또한 올해 6월, 즉 약 2개월 전에 거래를 마무리했다는 점을 덧붙이는 것도 중요하다고 생각합니다. 사실 저희 바로 전에, 2026년 2분기에 하이스코가 2건의 대형 제약 거래를 성사시켰습니다. 첫 번째는 애브비와의 거래였고, 약 한 달에서 한 달 반 후에 일라이 릴리와의 거래를 체결했습니다. 상상하실 수 있듯이, 그들은 실사 과정을 철저히 거쳤고, 매우 우수한 평가를 받았습니다. 저희는 매우 좋은 위치에 있다고 생각합니다. 하이스코를 파트너로서 매우 신뢰하고 있습니다.

네, FABHALTA는 시장에 나온 최초이자 유일한 팩터 B 억제제입니다. 경구제이며, 두 가지 이유로 PNH 시장을 천천히 그러나 확실히 점유하고 있습니다. 첫째, SOLIRIS와 ULTOMIRIS가 주사제인 반면 FABHALTA는 경구제입니다. 또한 팩터 B의 데이터가 우수하며, 사실 비교가 되지 않을 정도입니다. 팩터 B와 SOLIRIS 및 C5 억제제의 데이터를 비교하면 두 건의 연구가 진행되었습니다. 첫 번째는 노바티스가 FABHALTA로 SOLIRIS와 직접 비교한 연구입니다. 두 번째는 에자이가 저희 약물 NXP100으로 SOLIRIS와 직접 비교한 연구이며, 결과는 비교할 수 없을 정도로 차이가 납니다. 팩터 B 억제제가 C5 억제제보다 명백히 우수합니다.

이 두 가지 요소, 즉 훨씬 편리한 경구제이면서 훨씬 우수한 약물이라는 점을 결합하면, 팩터 B 억제제가 이 수십억 달러 규모의 시장을 얼마나 빠르게 점유할지가 관건이지, 점유 여부가 문제라고 생각하지 않습니다. 현재 PNH 시장은 약 50억 달러, 어쩌면 55억 달러 정도이며, 곧 70억 달러 또는 80억 달러가 될 것으로 예상됩니다. 이는 이번 10년 말까지의 전망입니다. 수십억 달러 규모의 이 시장은 팩터 B, 처음에는 FABHALTA가, 그리고 이후에는 저희가 점유할 것입니다. 차별화에 대해 말씀드리자면, 저희는 하루에 한 번 복용이고, 그들은 하루에 두 번 복용합니다. 분명히 여기에는 큰 편의성의 이점이 있습니다. 평생 치료를 생각해 보십시오. 이 치료들은 모두 평생 지속되는 치료이며, 저희가 말하는 것은 환자들이 첫 주 동안만 복약 순응도를 유지하는 것이 아닙니다.

분명히 모든 환자는 일주일 또는 몇 달 동안은 복약 순응도를 유지할 것입니다. 문제는 수년간의 치료 후에 어떤 일이 일어나는가입니다. 특히 PNH와 같은 질환에서는 복약 순응도를 잃지 않는 것이 중요합니다. 왜냐하면 이는 매우 심각한 부작용으로 이어질 수 있기 때문입니다. PNH 시장에 어떤 약물이 도입되기 전에는 진단 후 환자의 기대 수명이 15년 미만이었음을 기억해 주십시오. 불행히도 많은 환자가 혈전증으로 사망했습니다. SOLIRIS와 ULTOMIRIS가 등장한 것은 환자들에게 큰 축복이었습니다. 이제 환자들은 거의 정상적인 수명을 살고 있지만, 반드시 관리가 필요합니다. 복약 순응도를 잃기 시작하면 이러한 부작용이 발생할 수 있으며, 이는 치명적일 수 있습니다. 복약 순응도를 철저히 유지해야 합니다.

하루 한 번 복용과 하루 두 번 복용을 비교할 때, 다시 말해 수년간의 치료를 고려할 때, 저희는 이것이 상당한 이점이 될 수 있다고 생각합니다.