레인 테라퓨틱스 3rd Annual Guggenheim Healthcare Innovation Conference

물론입니다. 린 테라퓨틱스는 폐 희귀질환에 집중하고 있습니다. 저희는 호흡기 질환 분야에서 임상 2상 진입 준비가 된 후보물질 두 개를 보유하고 있습니다. 저희의 핵심 집중 분야는 특발성 폐섬유증입니다. 저는 린 테라퓨틱스에서 13년이 조금 넘는 기간 동안 일해 왔습니다. 저희는 텍사스주 오스틴에서 런그 테라퓨틱스라는 비상장 회사로 출발했습니다. 2023년 10월 에일러론 테라퓨틱스와 역합병을 진행했습니다. 에일러론은 항암 분야에 집중하던 회사였지만, 결국 성공하지 못했습니다. 저희는 특발성 폐섬유증 프로그램을 매우 높이 평가했고, 섬유화를 억제한다는 저희의 집중 분야를 강조하기 위해 2025년 초 사명을 린 테라퓨틱스로 바꿨습니다. 저희가 즐겨 쓰는 표현이기도 합니다.

네. 정말 놀라운 작용 기전입니다. 섬유화 상태에서는 이 물질이 결핍되기 때문에 그 중요성이 충분히 인식되지 않았을 수도 있다고 생각합니다. 저희는 어떤 의미에서 카베올린-1을 표적으로 삼고 있습니다. 카베올린-1은 세포에서 구조적 역할을 할 뿐 아니라 조절 기능도 합니다. 이 조절 기능은 카베올린 스캐폴딩 도메인이라는 20개 아미노산 길이의 짧은 영역을 통해 작동하며, 이 도메인은 여러 섬유화 경로에 걸쳐 있는 다수의 단백질과 상호작용해 세포 항상성을 유지하는 데 기여합니다. CAV1은 섬유화 상태에서 결핍되며, 이는 폐에만 국한되지 않습니다. 간, 피부, 눈, 신장 등 어떤 섬유화 질환에서도 CAV1은 결핍돼 있습니다. 저희는 카베올린 스캐폴딩 도메인 영역의 일부를 다시 공급하고 있습니다. 기본적으로 이 세포들이 원래 갖고 있어야 할 조절 기능을 다시 제공하는 것입니다.

섬유화된 폐의 거의 모든 세포 유형에 영향을 미쳐 조절 능력을 되살립니다.

물론입니다. 저희는 시판되는 건조분말 흡입기를 사용하며, 전신 흡수는 그에 비례해 늘어나지 않으면서 폐에 약물을 효과적으로 전달합니다. 흡입 방식으로 접근하고자 했던 이유는 프로그램 초기 단계에 자문위원회를 열었을 때, 이 분야의 주요 전문가들이 모두 이렇게 말했기 때문입니다. "COPD, 천식 및 다른 폐 질환을 위한 흡입 치료 프로그램은 있습니다. 그런데 왜 IPF 치료제는 개발할 수 없나요?" 이 환자들은 흡입에 필요한 폐활량이 충분하며, 저희도 실제로 환자들의 폐활량이 충분하다는 것을 확인했습니다. 1상 B상 시험에서 이를 확인했습니다. 다시 말씀드리면, 전신 흡수 없이 폐에 약물을 매우 효과적으로 전달할 수 있습니다.

물론입니다. 리뉴 시험은 전 세계에서 진행되는 임상시험으로, IPF 환자에게 24주간 약물을 투여합니다. 시험 시작 전에 컴퓨터단층촬영으로 진단을 확인하고, 시험 종료 후에도 다시 촬영합니다. 고해상도 컴퓨터단층촬영과 노력성 폐활량을 평가하고 있습니다. 올해 초 환자 모집이 순조롭게 진행되고 있다고 발표했습니다. 예상보다 25% 빠르게 목표에 도달했습니다. 시험이 진행되는 모든 국가에서 환자 모집이 순조롭습니다. 현재 미국, 영국, 호주, 독일, 폴란드에서 환자를 모집하고 있으며, 불가리아와 루마니아에서도 최근 모집을 시작했습니다. 다른 국가에서도 진행 중이며, 지금까지는 임상시험이 매우 순조롭게 진행되고 있다고 생각합니다.

물론입니다. 기준은 기본적으로 특발성 폐섬유증(IPF) 진단을 받은 환자여야 하고, 임상시험에 참여할 때 진단을 다시 확인합니다. 또한 질환이 진행되고 있음을 확인할 수 있을 만큼 폐활량이 충분해야 합니다. 즉, 질환이 진행되는 것을 확인할 수 있을 만큼의 폐활량이면 됩니다. 기존 표준 치료는 어떤 것이든 병용할 수 있습니다. 따라서 닌테다닙, 피르페니돈, 네란도밀라스트 등 승인된 약물은 무엇이든 복용할 수 있습니다. LTI-03이 다른 약물에 더해 투여됐을 때도 효과가 있는 것으로 확인됐기 때문입니다. 이것이 핵심적인 참여 기준이자 이번 임상시험의 차별점일 수 있습니다. 기존 표준 치료의 종류에 제한을 두지 않기 때문입니다.