미럼 파마슈티컬스 Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference

네, 초대해 주셔서 감사합니다. 함께하게 되어 기쁩니다. 저도 간단한 면책사항을 먼저 말씀드리겠습니다. 저희는 미래예측 진술을 말씀드릴 예정이므로, 보다 자세한 위험요인 공시는 미럼의 SEC 제출자료를 참고해 주시기 바랍니다. 미럼에 대해 간단히 말씀드리겠습니다. 저희는 설립된 지 8년이 채 되지 않은 회사로, 대형 제약사들이 간과하거나 놓치는 경우가 많은 희귀질환 분야에서 환자에게 큰 영향을 줄 수 있는 의약품을 발굴하고 확보하는 데 주력하고 있습니다. 이러한 의약품은 환자에게 미치는 영향뿐 아니라 사업 모델 측면에서도 매우 매력적인 기회이며, 저희는 이를 효율적인 방식으로 한데 모으고 있습니다. 올해 저희는 승인된 3개 의약품을 통해 6억 8,000만 달러에서 7억 달러의 매출을 달성할 계획입니다.

특히 적응증 중 하나인 PFIC에서 성장세가 나타나고 있으며, 이 부분에 대해서는 분명 시간을 내어 말씀드리게 될 것 같습니다. 현재 저희의 파이프라인도 매우 활발하게 진행되고 있습니다. 실제로 이달 말에는 델타 간염 치료제 브레로비투그의 AZURE-1 3상 연구에 대한 주요 결과를 발표할 예정입니다. 최근 추가한 프로그램 중 하나인 FOP와 관련해서는 PDUFA 심사일도 정해져 있습니다. 추가적인 데이터 발표도 예정되어 있습니다. 다음 분기에는 2건의 3상 연구 결과가 더 발표되고, 내년 1분기에는 PBC 관련 연구 결과가 발표될 예정입니다. 이 모든 일정은 볼릭시밧의 PSC 적응증과 관련해 규제당국과의 논의에 들어간 것을 바탕으로 진행되고 있습니다. 미럼은 매우 바쁜 시기를 보내고 있습니다. 그리고 이 일련의 데이터 발표와 향후 단기간 내 예상되는 출시를 통해 사업 실적이 실제로 크게 전환점을 맞이할 것으로 보고 있습니다.

모든 측면에서 매우 기대되는 시기입니다.

리브말리는 두 가지 적응증에 대해 승인받았습니다. 하나는 알라질 증후군에 따른 담즙정체성 소양증이고, 다른 하나는 PFIC에 따른 담즙정체성 소양증입니다. 첫 번째 적응증인 알라질 증후군은 계속해서 성장 동력이 되고 있습니다. 전반적으로 계속해서 신규 환자의 치료 시작을 확인하고 있습니다. 대부분의 환자에서 치료 반응이 상당히 의미 있게 나타나고 있으며, 높은 복약 순응도와 치료 지속성도 확인되고 있습니다. 이는 미국과 국제 시장 모두에서 시간이 지날수록 브랜드에 긍정적으로 작용합니다. PFIC 적응증은 알라질 증후군 출시 이후 추가되었으며, 시간이 지나면서 흥미로운 경과를 보여 왔습니다. 처음에는 이를 소아 환자 대상의 기회로 보았습니다. 현장 영업팀은 주로 이 환자군을 대상으로 활동하며 PFIC 환자의 소아 특성을 파악하고 있었습니다.

PFIC에 따른 소양증 치료제로 리브말리를 시장에 출시한 이후, 실제로 PFIC를 앓고 있지만 지금까지 특발성 담즙정체로 분류되어 온 성인 환자 중에도 상당수가 진단되지 않은 상태라는 점을 확인했습니다. 소양증이 있는 성인 담즙정체 환자 상당수에서 사실상 진단이 불완전했던 것입니다. 이러한 환자들이 지난 1년 동안 매출 성장에 기여하기 시작한 것을 확인했습니다. 현재까지 확인되는 모든 지표에서 매우 지속적인 추세가 나타나고 있습니다. 실제로 현재 환자 발굴과 진단을 지원하고, 성인 환자를 위한 유전자 검사의 필요성과 이용 가능성을 알리는 데 도움을 주기 위해 현장 상업팀을 확대하는 과정에 있습니다. 미국 내 잠재 시장에 약 2,000명의 성인 PFIC 환자가 있을 것으로 추정하고 있습니다. 이는 상업 부문이 앞으로도 지속적으로 성장할 수 있는 단기적인 동력 중 하나입니다.

네. 저희는 LIVMARLI 전체를 놓고 볼 때, 이러한 다양한 요소들에 힘입어 10억 달러 이상의 브랜드 기회가 있다고 보고 있습니다. 익스팬드도 여기에 상당 부분 기여할 것으로 보고 있습니다. 이는 바스켓 연구로, FDA와 논의한 바에 따르면 각각 단독 연구를 진행하기에는 환자 수가 너무 적은 담즙정체성 소양증의 초희귀 원인들을 모은 연구입니다. 연구 대상 중 상당수는 담도 폐쇄증 환자입니다. 담도 폐쇄증이 아마 이 구성에서 조금 더 흔한 질환일 것이고, 그 외에는 소양증으로 나타나는 매우 적은 수의 다른 유전성 및 비유전성 담즙정체 원인들이 포함되어 있습니다. 이 연구는 소아 환자와 성인 환자를 모두 대상으로 합니다. 다음 분기에 확인할 것으로 예상되는 1차 평가변수는 소아 환자 코호트에 대한 것입니다. 이 연구는 주로 이를 기준으로 통계적 검정력을 확보하고 설계되었습니다.

다음 분기에 소아 환자에 대한 주요 결과로 이를 확인할 수 있을 것으로 예상하며, 이 중 약 절반이 담도 폐쇄증 환자이기 때문에 담도 폐쇄증을 살펴보는 별도의 하위 분석 결과도 2차적으로 확인할 수 있을 것입니다. 저희가 파악하고 규모를 산정한 잠재 시장을 구성하는 미국 내 소아 환자는 아마 500명 정도일 것입니다. 이는 초기 추정치이며, 성인 환자에서 이 적응증의 규모가 얼마나 클지는 아직 파악하기 어렵습니다. 성인 환자도 분명 존재하지만, 정확히 몇 명인지는 아직 알지 못합니다. 이는 현재 알라질 증후군과 PFIC에서 확인하고 있는 기회에 더해질 수 있는 좋은 추가 기회입니다.

네. 실제로 이 연구 설계의 시작점은 의사들의 관심과 동정적 사용 사례 연구였습니다. 임상시험 형식은 아니지만, 이러한 유형의 여러 상황에서 반응이 나타난다는 일화적 사례 연구 근거를 확보하고 있습니다. 특히 담도 폐쇄증의 경우, 담즙정체성 소양증을 치료받은 담도 폐쇄증 환자군의 일부 사례 연구를 발표한 바 있으며, 이는 IBAT 치료에서 예상할 수 있는 결과입니다. 담즙정체와 담즙산 수치 상승, 소양증이 있는 환자라면 이러한 연구에서 나오는 임상 데이터에서 양호한 반응을 확인할 수 있을 것으로 예상합니다.

네. 담즙산 제품인 CTEXLI와 CHOLBAM은 전담팀을 기반으로 견조하게 성장해 왔습니다. 이 제품들을 도입했을 때 주목할 점 중 하나는, 처방의 전체가 전적으로 간장학 및 소화기내과에 속해 있는 것은 아니라는 사실을 깨달았다는 것입니다. 특히 CTEXLI와 일부 CHOLBAM 적응증의 환자 중 상당수는 의학유전학이나 신경학 분야에 속해 있으며, 환자를 발굴하고 진단하는 과정도 간장학 분야에서만 이루어지는 것은 아닙니다. 따라서 저희는 이러한 다른 진료 환경과 환자 발굴에 집중하는 별도의 팀을 구축했으며, 이 팀은 그동안 해당 제품들을 매우 훌륭하게 담당해 왔습니다. 간 관련 팀과는 다른 전략으로 전담 노력을 기울이는 것이기 때문에, 이에 맞춰 별도의 팀을 배치하는 것이 타당합니다.