아발린 파마 Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference

네, 기쁘게 말씀드리겠습니다. 안녕하세요, 저는 린 바라노스키입니다. 아는 분들께 감사드리며, 모르는 분들과도 인사 나누길 기대합니다. 저는 CEO입니다. 저희 회사는 2017년 시리즈 A 투자로 설립되었습니다. 저는 2022년에 CEO로 합류했습니다. 저희는 폐섬유증에 전적으로 집중하고 있습니다. 이 질병은 미국에서 믿기 어려울 정도로 많은 환자에게 영향을 미치는 드문 치명적 질환 중 하나입니다. 미충족 수요가 매우 큽니다. 오늘 이 부분에 대해 좀 더 이야기할 수도 있을 것 같습니다. 저희는 임상 단계의 주요 성과를 낼 수 있도록 자본을 확보했습니다. 임상 시험 중이거나 임상에 진입 중인 세 가지 자산이 있으며, 내년 하반기에 세 프로그램 각각에서 데이터 발표가 예정되어 있습니다.

몇 달 전 모건스탠리의 도움으로 IPO를 진행했으며, 자본을 잘 확보해 환자들에게 큰 변화를 가져다줄 준비가 되어 매우 기쁩니다.

물론입니다. 좋은 질문입니다. 감사합니다. 환자 측면과 임상 측면부터 시작하고, 이후에 이와 병행하는 상업적 기회에 대해 더그에게 의견을 물어보겠습니다. 충족되지 않은 수요 관점에서 말씀드리면, 앞서 말했듯이 희귀하고 치명적인 질병입니다. 폐섬유증 환자의 평균 기대 수명은 약 3~5년으로, 대부분의 암보다도 더 나쁩니다. 다시 한 번 말씀드리겠습니다. 폐섬유증의 생존율은 대부분의 암보다도 낮습니다. 현재 시장에는 세 가지 약물이 승인되어 있지만, 이 치명적인 질병을 가진 환자 중 얼마나 적은 수가 경구용 약물의 혜택을 받고 있는지 이해하는 것은 정말 충격적입니다.

미국 시장을 어느 날 한 번 살펴보면, 약 3분의 1 정도의 환자만이 경구용 약물을 복용하고 있습니다. 또 다른 3분의 1은 경구용 약물을 시도했지만 실패했고, 나머지 3분의 1은 시도조차 하지 않았습니다. 기존 약물들은 폐 기능 저하 속도만 늦출 뿐이며, 경구용 약물로서 이미 매우 어려운 질병 상태와 증상 위에 부작용이 더해지기 때문입니다. 이 약물들은 정말 심각한 증상들을 더합니다. 약물로 인한 위장관 부작용이 심해 많은 환자가 복용을 중단합니다. 경구용 피르페니돈은 메스꺼움과 구토를 유발합니다. 닌테다닙은 경구용 약물로, 지속적인 설사를 일으킵니다.

대부분의 환자는 1년 내에, 보통 몇 달 안에 경구용 약물 복용을 중단합니다. 연말에 판매 데이터를 보면, 이 시장에서 가장 큰 약물인 오페브가 미국 환자의 10% 미만에 도달하는데, 이는 환자들이 약물을 견디기 어렵기 때문입니다. 이로 인해 대부분의 환자는 이 매우 안타까운 질병에 대해 아무 약물도 복용하지 못하는 상황이며, 저희는 이 문제를 해결할 수 있다고 생각하지만, 그 부분은 나중에 말씀드리겠습니다. 상업적인 측면에서는 더그가 이 시장 기회에 대해 설명해 드릴 수 있을 것 같습니다.

네. 현재 시장은 브랜드 제품의 달러 가치 기준으로 40억 달러 이상이며, 오페브가 시장을 선도하고 있습니다. 린이 언급했듯이, 이는 10% 미만의 시장 점유율입니다. 재스케이드가 새로 진입한 제품입니다. 이는 BI의 차세대 제품으로 약 1년 전에 승인받았습니다. 연간 치료 과정당 약 20만 달러 수준의 가격이 책정되어 있습니다. 참고로, 오페브와 에스브리트 브랜드는 약 15만 달러 수준이었습니다. 총 잠재 시장 규모는 420억 달러 이상이며, 이는 모든 환자가 최저 브랜드 가격인 15만 달러를 지불한다고 가정한 수치입니다.

재스케이드 출시를 보면, 간단한 예로, 재스케이드의 프로필은 경구용 피르페니돈과 닌테다닙 두 제품과 유사한 효능을 가지며, 약간 더 나은 내약성을 보이지만 여전히 설사 등 부작용이 있습니다. IMS 처방 데이터에 따르면 이 제품은 연간 20억 달러 이상의 총 매출을 기록하고 있습니다. 이는 특히 내약성 측면에서 기회가 크다는 점을 잘 보여줍니다. 내약성을 개선할 수 있다면 이 분야에서 많은 잠재력을 열 수 있습니다.

네. 제 관점에서는 마법과도 같은 기회입니다. 많은 환자에게 큰 도움을 주고, 그들의 질병에 큰 변화를 만들어낼 수 있으며, 상업적 가치도 엄청나게 클 것입니다.

물론입니다. 흥미로운 질문이네요. 흡입기를 생각할 때 저는 항상 우리가 치료하려는 환자들을 먼저 생각하는 것부터 시작합니다. 시중에는 다양한 종류의 흡입기가 많이 있습니다. 이 환자들은 나이가 많고, 병들었으며, 허약합니다. 제가 만약 그 환자와 함께 있다면, 그들은 호흡 능력이 매우 제한적일 것이고, 질병 증상의 일부로서 기침 문제도 많을 것입니다. 그런 환자들은 특정 유형의 흡입기를 사용하는 데 어려움을 겪을 것입니다. 이것이 한 가지 변수입니다. 우리는 환자가 실제로 무엇을 흡입할 수 있는지 신중하게 생각해야 합니다. 두 번째로는 약물에 대해 생각해야 합니다. 특정 약물은 특정 용량의 흡입기를 필요로 합니다. 피르페니돈은 약물을 적절히 투여하기 위해 더 큰 용량의 흡입기가 필요합니다.

마지막으로, 약물을 흡입기에 넣을 때는 생성되는 입자 크기를 신중하게 고려해야 합니다. 올바른 폐 부위와 조직에 도달할 수 있어야 하기 때문입니다. 이는 입자 크기와 유속과 관련이 있습니다. 적절한 환자를 위해 올바른 장치에서 약물을 적절히 제형화하는 방법을 고민할 때 많은 입자 공학이 필요합니다. 이 세 가지 요소를 모두 고려하여, 우리는 여러분이 말씀하신 휴대용 네뷸라이저에서 두 가지 주요 프로그램을 개발하기로 결정했습니다. 이 휴대용 네뷸라이저는 독일의 PARI라는 회사로부터 라이선스를 받은 제품입니다.