바이오마린 파마슈티컬 Wells Fargo 21st Annual Healthcare Conference

초대해 주셔서 감사합니다. 정말 기쁩니다.

제가 먼저 시작하겠습니다. 네, 바이오마린에서 매우 기대가 큽니다. 말씀하신 대로 지난 1년, 아니 그 이상으로 많은 업데이트가 있었습니다. R&D 업데이트에 대해서는 곧 다루시겠지만, 저희가 정말 기대하는 부분 중 하나는 기존 사업 부문을 보면, 저희는 두 개의 사업 부문이 있는데, 하나는 예전에는 효소 치료제라고 불렀으나 아미커스 인수 이후로는 대사 질환 부문이라고 부르고 있습니다. 이 부문에서 매우 흥미로운 활동이 많습니다. 이 부문은 역사적으로 견고한 프랜차이즈였습니다. 맞죠?

이 부문에는 저희가 다섯 개 제품을 포함시키는데, 그중 네 개는 질환 최초 치료제이며, 이 제품들은 지난 3년간 연평균 성장률 9%를 기록하며 작년 전체 매출이 21억 달러에 달했습니다.

이는 신제품 출시에서 나온 매출이 아닙니다. NAGLAZYME은 2005년에 출시되어 작년에 5억 달러 매출을 기록했습니다. VIMIZIM은 2014년에 출시되어 작년에 8억 달러 매출을 기록했습니다. 정말 견고한 프랜차이즈를 가지고 있습니다. 우리는 아미커스 인수를 완료했습니다. 지난 4월에 마무리되었습니다.

맞습니다. 정말 흥미로운 성장 스토리인데, 아마도 자세히 다룰 기회가 있을 것이고, 2분기 컨퍼런스 콜에서 이 기회에 대해 조금 더 말씀드릴 수 있었습니다.

바로 이 부분에서 잠재력에 대해 이야기하고 있습니다. 이 두 제품은 빠르게 성장하는 상업용 제품으로, GALAFOLD와 Fambril은 최대 14억 달러, 그리고 POMBILITI와 OPFOLDA는 2030년대 중반에서 후반에 피크 시점에 12억 달러까지 성장할 가능성이 있습니다. 골격계 질환 분야에서 진행 중인 것들도 언급하지 않을 수 없는 정말 흥미로운 성장 영역입니다. 곧 간략히 말씀드리겠습니다. 먼저, 최근에 Ascendis와의 합의를 발표했는데, 이는 경쟁 과제를 어느 정도 해소하는 데 도움이 된다고 생각합니다.

이 부분도 아마 다룰 기회가 있을 것입니다. VOXZOGO 측면에서도 성장의 흥미로운 영역입니다. 2분기 매출은 14% 성장했고, 환자 수는 전년 동기 대비 20% 증가했으며, 분기별로도 성장세를 보이고 있습니다. 특히 젊은 층에서 VOXZOGO의 성장이 두드러지고 있으며, 글로벌 확장도 진행 중입니다. 매우 흥미로운 시기입니다. 그리고 파이프라인에 몇 가지를 추가했는데, 그 부분은 그렉이 다룰 것입니다.

네, 그쪽으로 넘기겠습니다.

네, 최신 소식으로 오늘 아침 저희는 세계에 저신장증 데이터 전체를 공개할 수 있었습니다.

정말 기대되는 소식이며, VOXZOGO의 적응증 확장으로서 질병 최초 치료제 기회입니다. 결과는 기대를 뛰어넘었고, 효능뿐 아니라 안전성도 매우 우수하게 나타났으며, 현재 FDA 심사를 위해 제출된 상태입니다. 마찬가지로, 저희는 포트폴리오 전반을 살피며 파이프라인을 재정비하고 있습니다.

이는 내부 및 외부 혁신 소스를 모두 포함합니다. 가장 최근에는 Alesta Therapeutics와 HPP 경구 치료제 관련 계약을 체결했습니다.

추가 질문이 있으시면 기꺼이 답변 드리겠습니다.