프로큐알테라퓨틱스 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

네, 물론입니다. 우선 오늘 저희를 초대해 주셔서 감사합니다. 프로큐어에서 진행 중인 진전과 업데이트를 공유하게 되어 기쁩니다. 오늘 아침 말씀하신 대로, 저희는 두 번째 RNA 편집 약물이 이제 임상에 들어갔다는 보도자료를 발표했습니다. 저희는 AX-0810의 개선된 후속 분자인 AX-0811의 임상 연구에서 사람들에게 투여를 시작했습니다. AX-0810에 대해서는 올해 6월에 긍정적인 직접 결합 데이터를 발표한 바 있습니다. 두 번째 프로그램이 임상에 진입했다는 점이 매우 흥미롭습니다. 이는 가까운 시일 내에 임상에 진입할 네 개 프로그램 중 두 번째입니다. 앞으로 12개월 동안 이 네 개 프로그램에서 다섯 건의 임상 시험 결과가 나올 예정입니다. 정말 기대되는 한 해가 될 것입니다.

AX-0811 프로그램의 향후 계획을 더 잘 알리기 위해 이번 달 말에 투자자 이벤트를 개최할 예정이며, 오늘 시작한 AX-0811 임상 연구에 대한 기대 사항을 설명할 것입니다. 이 행사에서는 주요 의견 리더인 기디언 허시필드가 이 치료 전략의 근거를 설명할 예정입니다. 우리는 지난해 6월에 발표한 AX-0810 데이터를 검토할 것이며, 이제 새롭게 얻은 바이오어셋 엔드포인트에 대한 학습을 바탕으로 1월 J.P. 모건 헬스케어 컨퍼런스 전에 기대되는 811 결과에 대한 전망도 함께 살펴볼 것입니다. 그 시점 이전에 PD 데이터 두 개의 코호트를 확보할 것으로 예상합니다. 정말 기대됩니다. 많은 일들이 다가오고 있습니다.

세 가지 서로 다른 엔드포인트에서 무엇을 기대할 수 있는지에 대해 설명드릴 것입니다.

우리는 실제로 질병을 유발하는 독성 담즙산인 결합 담즙산을 측정하고 있습니다.

우리는 체내에서 생성되지 않는 화학적 담즙산인 TUDCA를 투여하여 그 제거율을 측정하고 있으며, 총 담즙산도 함께 살펴보고 있습니다. 이 세 가지를 기준으로 중요도에 따라 우선순위를 정하고 각 항목별로 설정한 목표 임계값도 제시할 예정입니다.

이번 행사에서는 새로운 데이터는 발표되지 않을 것입니다.

AX-0810 연구의 나머지 데이터는 올해 후반에 과학 또는 의학 학회에서 발표할 예정입니다.

여기에는 3코호트 데이터도 포함됩니다. 지금까지 1코호트와 2코호트, 각각 3mg/kg과 6mg/kg 용량 데이터를 발표했습니다. 3코호트 데이터는 올해 후반에 3개 코호트 모두의 12주 추적 관찰 데이터와 함께 발표될 예정입니다.

RNA 편집 분야는 정말 흥미로운 시기라고 생각합니다. 이 분야는 분명히 비교적 젊은 분야입니다. 우리는 파이프라인 내 초기 프로그램들을 불과 3년 전에 발표했으며, 현재 두 개는 임상 단계에 있고 곧 두 개가 더 뒤따를 예정입니다. 이 분야에는 임상 단계로 분자들을 진전시킨 여러 경쟁자들이 있으며, 그중 일부는 다른 경쟁자들보다 더 큰 성공을 거두었습니다. 전반적으로 이 분야는 지금까지 나온 여러 데이터 포인트들로부터 많은 것을 배웠다고 생각합니다. 가장 중요한 점은, 지난 칸터 컨퍼런스 이후로 논의한 바와 같이, ADAR과 편집 올리고뉴클레오티드를 사용하는 Axiomer RNA 편집이 다양한 평가 지점에서 용량 의존적으로 일관되게 편집할 수 있다는 것을 입증했다는 것입니다.

인체 내 세 가지 다른 평가 지점에서 용량 의존적으로 편집 후 서로 일치하는 반응이 나타나는 것을 확인했습니다. 또한 이러한 반응들이 우리가 전임상 단계에서 본 것과 정확히 일치한다는 점을 알게 되었는데, 이는 플랫폼 관점에서 매우 중요합니다. 왜냐하면 우리가 사용하는 전임상 모델인 인간 주요 간세포 인 비트로 모델과 인간화 마우스 모델이 임상에서 관찰할 결과를 예측할 수 있음을 보여주기 때문입니다. 이는 다음 프로그램들을 임상에 적용할 때 편집 결과를 예측하는 데 도움이 되므로 매우 의미가 있습니다.