에디타스 메디신 Barclays 28th Annual Global Healthcare Conference

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분기FY 0진행 시간25분참가자2명

핵심 요약

Editas Medicine Inc는 in vivo Crispr 치료제 개발에 집중하는 회사로, 지질 나노입자(LNP)를 이용해 정맥 주사 방식으로 Crispr 편집 기계를 전달한다.
주요 차별점은 비암호화 DNA를 편집하여 질병 완화 또는 구조 단백질의 발현을 증가시키는 방식이며, LDL 수용체 상향 조절 프로그램인 Edit 401은 여러 동물종에서 LDL 콜레스테롤을 90%까지 감소시켜 심혈관 질환 관리에 혁신적 가능성을 보인다.
안전성 측면에서 AAV 기반 유전자 치료제와 달리, Editas는 표적 특이성이 높고, 비암호화 영역을 편집하여 내구성이 뛰어나며, 간 독성 위험이 적은 LNP 전달 방식을 사용한다.
비임상 데이터에서 LDL 콜레스테롤 감소 효과가 다양한 동물 모델에서 일관되게 나타났고, 안전성도 우수하며, 내구성도 3개월 이상 유지되는 것으로 확인되었다.
2024년 말까지 인간 대상 1상 임상에서 초기 개념 증명을 목표로 하며, 3~6명의 용량 증량 코호트를 통해 LDL 콜레스테롤 감소 및 안전성 데이터를 확보할 계획이다.
초기 환자군은 가족성 고콜레스테롤혈증 환자 중 기존 치료에 반응하지 않는 고위험군으로 설정되며, 이후 심혈관 사건 경험자 등으로 확대할 예정이다.
추가적으로 간과 기타 조직을 표적하는 여러 비임상 프로그램을 개발 중이며, 혈액 줄기세포 표적 프로그램도 연구 중이다.
재무적으로는 2027년 3분기까지 현금이 확보되어 있으며, 현재 현금으로 예정된 마일스톤을 달성할 수 있다고 자신한다.

STOCKNOW 인사이트

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스크립트

첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.

발언자0:00

네, 오늘 Editas Medicine이 저희와 함께하게 되어 매우 기쁩니다. 저희와 함께한 분들은 길모어 오닐 사장 겸 CEO와 에이미 패리슨 CFO입니다. 두 분 모두 참석해 주셔서 감사합니다.

Gilmore O’NeillPresident and CEO0:10

감사합니다. 함께하게 되어 기쁩니다.

발언자0:12

좋습니다. 그럼 기본적인 내용부터 시작하겠습니다. 플랫폼과 유전자 편집 접근법에 대해 개요를 설명해 주시고, 이 분야 내 다른 회사들과 어떻게 차별화되는지 말씀해 주시겠습니까?

Gilmore O’NeillPresident and CEO0:23

네, 기꺼이 설명드리겠습니다. Editas는 체내(in vivo) CRISPR 치료제 회사이며, 저희가 말하는 것은 CRISPR 편집 기구를 정맥주사, 즉 지질 나노입자를 이용한 간단한 IV 주입 방식으로 전달한다는 점입니다. 그리고 여러 면에서 저희는 다른 회사들과 확실히 차별화됩니다. 가장 중요한 차별점은 저희가 CRISPR를 다른 치료법으로는 할 수 없는 작업에만 사용한다는 점입니다. 구체적으로는 비암호화 DNA에서 편집을 수행하여 질병 완화 또는 위험 회피 단백질의 발현 수준을 증가시키거나 조절합니다. 예를 들어, 저희 LDL 수용체 상향 조절 프로그램인 EDIT 401은 비인간 영장류를 포함한 여러 동물 종에서 LDL 콜레스테롤 수치를 평균 90%까지 감소시킬 수 있으며, 이는 심혈관 질환 관리에 혁신적인 영향을 미칠 수 있습니다.

Gilmore O’NeillPresident and CEO1:27

또한 플랫폼 관점에서 중요한 점은, 저희가 Genevant와 협력하여 간으로 전달하는 기술과 간 외 조직으로 전달하는 자체 독점 표적화 지질 나노입자(LNP) 기술을 보유하고 있다는 것입니다.

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