아트리움 테라퓨틱스 Stifel 2026 Healthcare Conference

함께해 주셔서 감사합니다. 좋습니다.

제임스, 감사합니다. 저희를 초대해 주셔서 감사드립니다. 스티펠 콘퍼런스에 참석하게 되어 정말 기쁩니다. 여러분, 감사합니다. 오늘은 청중석에 함께한 저희 팀원 몇 분과 같이 왔습니다. 감사합니다. 아트리움을 소개해 드리게 되어 매우 기쁩니다. 시작하겠습니다. 물론 오늘 일부 발언은 미래예측진술에 해당합니다. 먼저 아트리움의 비전부터 말씀드리겠습니다. 아트리움은 심장을 위한 정밀 RNA 의약품을 개척하고, 심장 질환을 앓는 분들의 삶을 획기적으로 개선하기 위해 설립됐습니다. 이는 크고 대담한 목표입니다. RNA 치료제가 심혈관 분야에서 아직 큰 영향을 미치지 못했기 때문입니다. TTR 프로그램을 제외하면, RNA는 심장에 전달할 수 없다는 한계 때문에 활용이 제한돼 왔습니다.

아트리움이 이 분야에 기여하는 핵심은 플랫폼을 활용해 심장에 약물을 전달하고, 과거에는 치료가 매우 어려웠던 질환에 실질적인 영향을 미칠 수 있다는 점입니다. 잠시 시간을 내어 지금까지 저희가 이룬 일을 돌아보겠습니다. 아트리움은 설립된 지 9개월이 채 되지 않았으며, 올해 2026년 2월 27일에 첫 거래를 시작했습니다. 아트리움은 어비디티와 노바티스의 인수합병 과정에서 분사해 설립됐습니다. 저희는 2억 7천만 달러의 자금과 함께 어비디티의 RNA 전달 플랫폼 및 정밀 심혈관 치료제 파이프라인을 갖추고 출범했습니다. 솔직히 말해, 이보다 더 좋은 출발은 없을 것입니다. 어비디티에서 여러 팀원을 아트리움으로 데려올 수도 있었습니다.

출범 이후 지금까지 매우 생산적인 시간을 보냈습니다. 무엇보다 먼저, PRKAG2 증후군 환자를 대상으로 ATR-1072의 임상시험인 코르벤티스 연구를 진행하도록 승인을 받았습니다. 지난여름에 승인을 받았고, 불과 몇 주 전에 첫 환자에게 투약을 시작했습니다. 이 분야에서 매우 고무적인 일이 이어지고 있습니다. 또한 PRKAG2 증후군 자체의 실질적인 잠재력은 물론, 이들 프로그램 전반을 깊이 이해하기 위해 많은 노력을 기울였습니다. 다른 희귀 심근병증으로 확장할 방법과 파이프라인을 확대할 방안도 모색하고 있습니다. 이 모든 일을 진행 중이며, 오늘 여러분께 말씀드릴 수 있어 기쁩니다.

잠시 한 걸음 물러서서 보면 심혈관 분야에서 엄청난 진전이 있었지만, 그동안 소외되어 온 환자군 중 하나가 유전성 심근병증 환자입니다. 심근병증 환자 수를 보면 미국에 약 200만 명이 있습니다. 그중 약 절반인 100만 명은 유전적 요인으로 발병한 것으로 추정됩니다. 이 100만 명의 환자 가운데 현재 유전자 검사를 받는 환자는 1%에 불과합니다. 이들 환자 중 상당수는 사실상 질환을 안고 살아가지만 제대로 발견되지 않고 있으며, 자신의 질환이 무엇 때문에 발생했는지도 모르는 경우가 많습니다. 저희가 개발 중인 프로그램의 대상 질환은 환자의 인생에서 한창 중요한 시기에 삶에 큰 영향을 미치는 질환입니다.

PRKAG2 증후군의 경우 증상이 10대 후반에서 20대 초반에 시작되므로 상당히 젊은 나이입니다. 포스포람반 심근병증의 경우에는 30~40대에 발병합니다. 안타깝게도 이런 이야기를 듣게 됩니다. 누군가가 세상을 떠나고, 달리기를 하던 사람이 심장마비로 사망하는 이야기입니다. 저희도 이런 이야기를 너무 자주 듣습니다. 이런 사례는 발견되지 않은 기저 유전 질환이 원인일 가능성이 매우 높습니다. 현재 유전자 검사가 부족한 상황은 앞으로 반드시 개선해야 할 중요한 문제입니다. 유전자 검사를 통해 환자를 찾아낼 수 있을 뿐 아니라, 환자 자신도 질환의 원인을 파악하고 치료를 받아야 하는지, 진료를 받아야 하는지 알 수 있기 때문입니다.

아트리움뿐 아니라 여러 기업이 심근병증 분야에 본격적으로 관심을 두기 시작하면서, 이 분야는 정말로 고무적인 시기를 맞고 있습니다. 이 분야는 말 그대로 아직 개척되지 않은 블루오션입니다. 아트리움은 이 분야의 최전선에 서게 된 것을 매우 기쁘게 생각합니다. 현재 환자들은 주로 증상을 관리하는 치료를 받고 있습니다. 질환의 근본 원인을 실제로 치료하는 방법은 아직 없습니다. 저희가 처음으로 공략하려는 두 환자군에서 바로 그 점을 해결하고자 합니다. 질환의 진행을 막고, 이상적으로는 이미 진행된 상태를 일부 되돌리는 데 실제로 도움이 되는 치료법을 제시하고자 합니다.

실행 측면에서 저희는 신속하게 실행해야 한다는 점을 잘 알고 있습니다. 이 환자들의 질환은 계속 진행되고 있으며, 결국 심부전으로 이어지고 일부 환자는 심장이식까지 받아야 하기 때문입니다. 이는 분명 매우 심각한 상황입니다. 저희는 신속하게 움직이고 있습니다. 코르벤티스에서 첫 환자에게 투약을 시작했고, 파이프라인도 계속 진전시키고 있습니다. 이를 위해 사용하는 도구는 RNA 전달 플랫폼과 정밀 심장 파이프라인입니다. 먼저 RNA 전달 플랫폼에 대해 간략히 말씀드리겠습니다. 애비디티를 지켜보신 분들께는 저희가 항체 올리고뉴클레오타이드 접합체, 즉 AOC 플랫폼이라고 불렀던 기술입니다.

저희는 애비디티에서 신경근육 분야에 사용했던 것과 동일한 단일클론 항체와 링커를 활용하되, 이를 이제 정밀 심장 분야에 적용하고 있습니다. 물론 질환마다 표적으로 삼으려는 유전자가 다르기 때문에 사용하는 올리고뉴클레오타이드도 달라집니다. 이 프로그램에는 저희가 개발한 차세대 기술도 일부 적용하고 있습니다. 화학적 변형을 통해 올리고뉴클레오타이드의 지속성과 효능을 높이는 기술입니다. 저희는 이 기술을 상당히 잘 이해하고 있습니다. 항체에 대해서도 잘 알고 있고, 작용 방식도 파악하고 있습니다. 이 항체가 골격근으로 전달된다는 점도 이미 입증됐습니다. 또한 여러 전임상 연구에서 심장으로 전달할 수 있다는 점도 확인했습니다.

이제 사람에게서도 입증해야 하지만, 이 기술 플랫폼을 바탕으로 활용할 수 있는 기반이 충분합니다. 이어서 파이프라인에 대해 잠시 말씀드리겠습니다. 오늘은 PRKAG2 증후군, 즉 이를 표적으로 하는 저희 프로그램인 ATR-1072에 대부분의 시간을 할애하겠습니다. ATR-1086에 대해서도 간략히 다루겠습니다. 그 뒤로는 희귀 심근병증 프로그램 두 개가 더 있습니다. 첫 번째 프로그램은 2027년에 개발 후보물질로 선정하는 것을 목표로 하고 있습니다. 저희는 계속 진전을 이루고 있으며, 다시 말씀드리지만 이 분야는 기회가 매우 많은 놀라운 영역이라고 생각합니다. 대차대조표와 관련해서는, 예상하셨겠지만 실적 발표 시기인 만큼 조만간 수치를 공개할 예정입니다. 현재로서는 상당히 오래된 수치지만 곧 업데이트해 공개할 예정이며, 중요한 점은 두 가지라고 생각합니다.

첫째, BMS와 릴리 각각 한 건씩 협력 관계를 맺고 있으며, 지난 몇 달 동안 이 협력에서 여러 마일스톤을 달성했습니다. 또한 지난달에는 바이오테크 분야의 우수한 투자자 여러 곳이 참여한 사모투자(PIPE)를 성공적으로 마무리할 수 있어 매우 기뻤습니다. 따라서 2027년을 앞둔 현재 재무상태는 매우 탄탄합니다. 2028년 말까지 사용할 수 있는 현금을 보유하고 있습니다. 이제 ATR-1072에 대해 잠시 말씀드리겠습니다. PRKAG2 증후군은 유전성이며 진행성인 질환입니다. 환자들은 심장 비대, 즉 비후성 심근병증을 보입니다. 또한 글리코겐 저장에도 문제가 생기며, 이로 인해 심부전으로 이어집니다. 진단을 받지 못한 경우에는 심장 돌연사 발생률이 더 높습니다.

이 환자들을 돕는 일이 특히 기대되는 이유는 현재 이 질환의 근본 원인을 표적으로 하는 치료제가 없기 때문입니다. ATR-1072가 환자들에게 이러한 치료 기회를 제공할 수 있다고 생각합니다. 현재 유병 환자 수는 2,000명 중 1명으로 추정됩니다. 이 수치는 상당히 보수적인 추정치라고 확신하며, 그 이유는 크게 두 가지입니다. 첫째, 앞서 심장 분야에서 유전자 검사가 부족하다고 말씀드렸습니다. 또한 이 질환은 희귀질환으로, 희귀질환은 거의 항상 상당히 과소 진단됩니다. 유전자 검사 건수가 매우 적다는 점에서 이 질환은 과소 진단이 더욱 심할 수 있습니다. 질환에 대해 잠시 설명드리면, 이 질환에서는 PRKAG2에 돌연변이가 발생해 AMPK가 과도하게 활성화됩니다.

그 결과 비후성 심근병증(HCM)과 심장 내 글리코겐 축적이 나타납니다. 바로 지난 주말, 따끈따끈한 소식으로, PRKAG2 증후군의 상당히 공격적인 형태를 재현한 마우스 모델에서 새로운 비임상 데이터를 공개했습니다. 해당 마우스 모델에서 심장에 글리코겐이 축적되는 것을 확인했으며, ATR-1072를 투여한 마우스의 글리코겐 수치는 대조군에 가까운 수준으로 회복됐습니다. 질환의 근본 원인을 표적으로 하는 접근법을 고려할 때 매우 고무적인 데이터였습니다. 또한 심전도 지표의 개선 등 다른 주요 지표에서도 개선이 관찰됐으며, 여기에는 PR 간격도 포함됩니다.