프리사이젼 바이오사이언스 KOL event

진행해 주십시오. 좋은 아침입니다, 여러분. 콜로라도주 덴버에서 열리는 간 학회 현장에서 프리시전 바이오사이언스의 AASLD 2026 투자자 업데이트를 생중계로 전해 드리게 되어 기쁩니다.

오늘 함께해 주신 모든 분께 감사드립니다. 다음 슬라이드 부탁드립니다. 오늘 오전 컨퍼런스콜에서 당사는 미래예측진술을 할 수 있습니다. 지난주 11월 3일에 공개한 10-Q를 검토해 주시기 바랍니다. 10-Q에는 실제 결과가 오늘 언급되는 미래예측진술과 달라질 수 있는 위험 요인이 포함되어 있습니다. 다음 슬라이드 부탁드립니다. 오늘은 사장 겸 최고경영자 마이클 아모로소와 최고과학책임자 캐시 고서치 박사가 함께하고 있습니다. 또한 간장학 및 감염병 분야의 권위자 두 분을 모시게 되어 영광입니다.

다음 슬라이드 부탁드립니다. 마크 설코프스키 박사는 존스홉킨스 베이뷰 메디컬센터의 의학 교수이자 감염병 부문 책임자입니다.

만퐁 위엔 박사는 홍콩대학교 소화기내과 및 간장학 부문의 석좌교수입니다. 오늘 발표자 전원은 질의응답 시간에 참석할 예정입니다. 더 지체하지 않고 마이클에게 진행을 넘기겠습니다.

감사합니다, 나레시. 참석해 주신 모든 분과 투자자 커뮤니티 여러분을 환영합니다. 함께해 주셔서 감사합니다. 어제 일요일에 최신 연구 결과를 발표하는 구두 발표를 마친 만큼 매우 고무되어 있습니다. 오늘은 존경하는 동료들과 함께하겠습니다. 해당 데이터를 설명드리고, 데이터가 의미하는 바와 앞으로 환자와 프리시전 바이오사이언스에 어떤 영향을 미칠지 말씀드리겠습니다. 다음 슬라이드 부탁드립니다. 바이러스 완치입니다. 오늘 하루 동안 중요하게 다룰 개념은 PBGENE-HBV를 통해 cccDNA를 박멸하고 제거해 치료를 중단한 뒤에도 HBV DNA가 검출되지 않도록 하는 것입니다. 다음 슬라이드 부탁드립니다. 만성 B형 간염 치료제 개발에서 지난 50여 년간 해결하지 못한 문제는 지금까지 복제되는 바이러스의 근원인 cccDNA를 직접 겨냥할 수 없었다는 점입니다.

PBGENE-HBV는 지질나노입자 기반 유전자 편집 전달 시스템으로, 바이러스 복제와 감염성 입자의 근원인 cccDNA를 표적으로 삼아 제거합니다. 오른쪽에서 보시는 것처럼 수십 년에 걸친 치료제 개발을 통해 획기적인 진전이 있었지만, 대부분의, 사실상 모든 치료제 개발은 바이러스에서 유래하는 하위 단계의 RNA 전사체와 단백질에 초점을 맞춰 왔습니다. 이러한 전사체와 단백질을 억제하면 환자의 면역 체계가 스스로 cccDNA를 제거할 수 있으리라는 기대가 있었습니다. 안타깝게도 지금까지는 오랜 여정이었고, 달성하기 어려운 과제였습니다. 이제 PBGENE-HBV와 같이 cccDNA를 직접 표적해 제거하는 치료제가 등장한 만큼, 앞으로 환자의 치료 결과를 지속적으로 바꿀 수 있기를 기대합니다. 다음 슬라이드입니다. 지난 5월 말 유럽간학회에서 만났을 때, 프리시전 바이오사이언스와 저희 팀은 만성 B형 간염에서 최초로 유전자 편집기를 사용해 cccDNA를 표적하고 제거한 1상 데이터를 발표했습니다.

16명의 환자에게 총 38회 투여한 결과, 치료 효과가 100% 나타났다고 말씀드렸습니다. 치료에 개입할 시점, 즉 뉴클레오사이드 유사체 투여를 중단할 시점을 판단하는 데 중요한 혈액 바이오마커가 등장했다고 말씀드렸습니다. pgRNA 혈액 바이오마커의 등장에 대해서도 말씀드렸습니다. 6명의 환자 모두 PBGENE-HBV 치료 후 pgRNA가 검출되지 않았습니다. 치료 효과의 지속성을 살펴보겠다고 말씀드렸습니다. 제거를 위해서는 지속성이 매우 중요합니다. 다음으로, 바이러스 단백질이 아니라 cccDNA를 직접 표적하고 제거했음을 보여주는 최초의 근거를 PBGENE-HBV에서 제시했습니다. 이는 표준 검사법인 간 조직 생검을 통해 확인한 cccDNA의 로그 감소였습니다.

무엇보다 중요한 점은 만성 B형 간염 환자를 대상으로 0.2, 0.4, 0.65, 0.8의 네 가지 용량에서 PBGENE-HBV의 안전성 특성을 규명하기 시작했으며, 앞으로는 0.4와 0.65 용량에 중점을 둘 것이라고 말씀드렸습니다. 팀은 pgRNA 혈액 바이오마커 양성 환자를 더 많이 등록하고자 한다고 말씀드렸습니다. 0.4와 0.65 용량에서 더 많은 경험을 쌓고자 했습니다. PBGENE-HBV 투여 후 6개월을 넘는 기간 동안 효과가 지속되는지가 중요하므로, 이를 확인해야 합니다. pgRNA는 치료를 중단한 후 FDA가 평가 지표로 삼는 HBV DNA의 대리 지표라는 점을 기억해 주십시오. 이 두 가지 용량 수준의 안전성 특성과 프로파일을 더 자세히 살펴보고자 했습니다. 이 팀이 매우 자랑스럽습니다. 오늘 프리시전 바이오사이언스가 바로 그 목표를 달성했다고 말씀드릴 수 있어 자랑스럽습니다.

25명의 환자에게 총 59회 투여했으며, 1상에서의 성공을 바탕으로 킬로그램당 0.4밀리그램 용량으로 2상에 진입할 계획입니다. 다음 슬라이드입니다. 어제 엠에프 위엔이 발표한 최신 구두 발표의 근거가 된 데이터입니다. 매트, 훌륭한 발표 감사합니다. 대단히 감사합니다. 먼저, 간 생검 결과가 재현 가능하다는 점입니다. EASL에서 최초의 근거를 보여드렸고, 이번에는 후속 개발 용량인 킬로그램당 0.4밀리그램을 투여한 또 다른 환자의 결과를 보여드립니다. 간의 cccDNA가 1.5로그, 즉 35배 감소했습니다. 다음은 pgRNA 양성 환자군입니다. 이들은 간에 cccDNA가 있음을 나타내는 혈액 바이오마커를 보유한 환자들로, 현재까지 11명입니다. 녹색은 양호한 결과를 나타내며, 100%가 검출 한계 미만입니다. PBGENE-HBV 치료 후 pgRNA가 검출 한계 미만이 되면, 환자들은 계속 검출 한계 미만 상태를 유지합니다. 다시 검출된 환자는 한 명도 없습니다. 스위머 플롯에서 보시듯이 계속 녹색 상태를 유지합니다. 다음은 치료가 가장 어려운 환자군입니다. 의사들은 “질병 부담이 가장 큰 경우 PBGENE는 어떤 효과를 보일까요?”라고 물었습니다. 만성 B형 간염 환자의 20%를 차지하는 초기 감염 환자, 즉 HBeAg 양성 환자들입니다.

이 환자군은 간에 야생형 cccDNA가 2~3로그 더 많은 환자들입니다. PBGENE-HBV는 후속 개발 용량인 킬로그램당 0.4밀리그램에서 강력한 효과를 보였습니다. 1회 투여만으로도 밀리리터당 5,600카피로 시작한 환자의 pgRNA를 99% 제거할 수 있었습니다. 두 번째 투여 후에는 보라색 화살표로 보시듯이 검출 한계 미만이 되었고, 환자는 계속 검출 한계 미만 상태를 유지하고 있습니다. 따라서 혈액 바이오마커가 있든 없든, 질병 부담이 낮든 가장 높든, PBGENE-HBV는 모든 환자에게서 계속 치료 효과를 보이고 있습니다.

질병 양상은 다양하지만 치료 효과는 일관되며, 뉴클레오사이드 유사체를 복용 중인 모든 환자에서 HBV DNA 바이오마커인 pgRNA를 계속 제거하고 있습니다. 다음으로 마크 설코프스키 박사님께 몇 가지 여쭤보겠습니다. 설코프스키 박사님, 이번 데이터가 이 분야에 어떤 의미를 가질 수 있다고 보시는지 말씀해 주시겠습니까? 덴버에 계신 동료분들 사이에서는 어떤 이야기가 나오고 있나요?

감사합니다, 마이클. 먼저 이 항원 양성 환자 슬라이드로 잠시 돌아가 보겠습니다. 일반적으로 B형 간염 환자는 출생 시 감염되며, 초기에는 감염 수준이 매우 높습니다. HBeAg 양성 환자의 경우 간에 cccDNA가 매우 많이 존재하며, 여기 표시된 바이오마커인 pgRNA 수치도 상당히 높습니다. 수십 년에 걸친 자연 경과와 뉴클레오사이드 유사체 치료 과정에서 이 바이오마커가 감소하고, 항원 음성 상태로 전환되는 것을 볼 수 있습니다. 제가 보기에 여기서 가장 놀라운 점 중 하나는 PBGENE를 단 한 번 투여한 뒤 이 변화가 수십 년이 아니라 며칠, 몇 주 만에 나타났다는 것입니다. 간 학회에서는 B형 간염 치료제의 발전에 대한 기대가 컸으며, PBGENE도 그 논의의 일부였습니다.

감사합니다, 마크. 오늘 대화를 계속 이어가기를 기대하겠습니다. 다음 슬라이드 부탁드립니다. 말씀드린 대로 오늘은 환자와 프리시전 바이오사이언시스, 그리고 팀에 중요한 장이 열리는 날입니다. 모든 환자분과 연구진께 감사드립니다. 오늘 저희는 1상 시험의 성공을 알리며, 회사는 약물 치료를 중단한 상태에서 완치율을 평가할 2상 시험으로 빠르게 나아가고 있습니다. 이어서 캐시에게 발표를 넘겨, 이번 주요 구두 발표를 뒷받침하는 근거와 2상에서 완치를 시험하는 단계로 나아가는 데 자신감을 갖는 이유를 설명드리겠습니다.