스칼러 록 홀딩 Goldman Sachs 47th Annual Global Healthcare Conference 2026

좋습니다. 감사합니다, 토미. 47회 골드만 삭스 헬스케어 컨퍼런스에 다시 참석하게 되어 매우 기쁩니다. 저는 케임브리지에 본사를 둔 바이오텍 회사인 Scholar Rock의 회장이자 CEO인 데이비드 할랄입니다. 저희 회사는 마이오스타틴 생물학에 집중하고 있습니다. 저희는 마이오스타틴 생물학 분야에서 세계적인 선두주자임을 자랑스럽게 생각합니다. 이 표적은 1997년에 처음 확인되었습니다. 최초의 항마이오스타틴 억제제는 2004년, 2005년에 임상에 들어갔습니다. 지난 20여 년 동안 여러 마이오스타틴 억제제가 임상 개발에서 실패했습니다. 저희는 독자적인 기술 플랫폼과 접근법으로 단독으로 마이오스타틴 억제 프로그램을 중기 및 후기 단계 개발까지 성공적으로 진행했으며, 주력 자산인 아피테그로맙으로 SMA 환자(어린이 및 성인)를 대상으로 한 3상 임상시험에서 성공을 거둔 유일한 회사입니다.

토미가 물어본 대로, 앞으로 12~18개월 동안 저희 회사는 어떤 모습일까요? 저희는 SMA 환자(어린이 및 성인)를 대상으로 한 Hammersmith 기능 운동 척도 확장판(Hammersmith Functional Motor Scale Expanded)에서 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 운동 기능 개선 효과를 입증했으며, 이를 바탕으로 FDA와 유럽 의약품청에 서류를 제출했고, 2026년 올해 심사 결과가 나올 예정이라 매우 기대하고 있습니다. 2026년에는 미국과 유럽에서 아피테그로맙을 척수 근위축증 치료제로 출시할 계획입니다. 궁극적으로는 이전에 많은 분들이 해왔듯이, 전 세계 최대 50개국에서 아피테그로맙을 상업화하여 SMA 환자들이 어디에 있든 치료받을 수 있도록 할 것입니다. SMA 치료제 아피테그로맙 외에도 진행 중인 추가 프로그램들에 대해서도 매우 기대하고 있습니다.

올해 중반 이후로 FSHD 환자를 대상으로 아피테그로맙 임상시험을 시작할 예정이며, 이에 대해 설명드릴 수 있습니다. 이 임상시험은 2상, 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 시험입니다. 또한 SMA 환자 중 치료 기회를 놓치는 분이 없도록 최선을 다하고 있습니다. 2세 미만의 가장 어린 SMA 환자를 대상으로 하는 OPAL 2상 임상시험도 현재 진행 중입니다. 우리의 기술 플랫폼을 발전시키기 위해, 아피테그로맙의 피하주사 버전과 자체적으로 다른 분자체인 SRK-439의 진행 상황도 함께 말씀드릴 수 있습니다. 이것은 고효능, 고친화성, 저빈도, 저용량의 피하주사입니다.