오큘라 테라퓨틱스 26년 3분기 어닝콜

안녕하십니까, 여러분. 오늘 함께해 주셔서 감사합니다. 오늘 아침 일찍 보도자료를 배포하고 10-Q 양식의 분기 보고서를 제출해 2026년 3분기 재무 실적과 사업 현황을 발표했습니다. 오늘 컨퍼런스 콜은 오큘라의 이사회 의장 겸 사장 및 최고경영자인 프라빈 두겔 박사, 최고 의료 책임자인 나디아 와히드 박사, 글로벌 최고상업책임자인 데이비드 로빈슨이 최근 주요 사업 성과를 요약하는 준비된 발언으로 시작하겠습니다. 오큘라의 최고운영책임자인 도널드 노트먼은 질의응답 시간에 함께할 예정입니다. 2026년 3분기 재무 및 사업 실적에 관한 자세한 내용은 오늘 아침 배포한 보도자료와 10-Q 양식의 분기 보고서를 참고해 주시기 바랍니다. 오늘 컨퍼런스 콜에서 말씀드릴 내용 중 일부는 1995년 민간 증권소송개혁법의 세이프 하버 조항에 따른 미래예측진술에 해당합니다.

연례 보고서인 10-K 양식과 기타 미국 증권거래위원회 제출 서류의 위험 요인 항목에 기재된 위험과 불확실성을 비롯한 여러 요인으로 인해 실제 결과는 크게 달라질 수 있습니다. 오늘 컨퍼런스 콜에서는 습성 연령 관련 황반변성과 비증식성 당뇨망막병증 치료제로 개발 중인 임상시험용 후보물질 AXPAXLI, 즉 OTX-TKI에 대해 논의하겠습니다. 다시 안내해 드리면, AXPAXLI의 안전성과 유효성은 미국 식품의약국이나 기타 규제 당국에 의해 입증되지 않았으며, AXPAXLI는 시판 허가를 받지 않았습니다. 그럼 최근 업데이트 내용을 설명해 주실 프라빈 두겔 박사에게 진행을 넘기겠습니다.

프라빈입니다. 빌, 감사합니다. 여러분, 안녕하십니까. 2026년은 오큘라 테라퓨틱스에 매우 특별하고 실로 혁신적인 한 해였습니다.

SOL-1에서 획기적인 3상 우월성 결과를 달성했고, 습성 연령 관련 황반변증 치료제 AXPAXLI의 첫 잠재적 승인을 향한 명확한 규제 경로를 마련했으며, AXPAXLI의 지속성과 질병 조절 효과를 보여주는 강력한 임상 근거를 계속 확보하고 있습니다. 연말이 다가오는 지금, 저는 망막 질환 치료 패러다임을 근본적으로 바꿀 특별한 기회를 앞두고 있는 우리 회사가 창립 20년 역사상 가장 강력한 위치에 있다고 생각합니다. 현재 여러 일시 투여형 치료제가 이미 승인됐거나 개발 중이지만, AXPAXLI는 습성 연령 관련 황반변성에서 긍정적인 3상 데이터를 확보한 유일한 유리체강 내 지속방출형 유지 치료제로 독보적인 위치에 있습니다. 최근 몇 달 동안 경쟁 구도가 크게 변화하면서, 저희는 지금까지보다 더 큰 기회를 맞이하고 있다고 생각합니다.

먼저 최근의 경쟁 관련 동향에 대해 말씀드리고자 합니다. 이러한 동향은 처음부터 AXPAXLI 개발 전략의 지침이 되어 온 근본 원칙의 중요성을 다시 한번 보여주기 때문입니다. 여기에는 티로신 키나아제 억제제(TKI)의 약물 역가, 약물 전달체, 엄격한 환자 선별을 포함한 신중한 임상시험 설계의 중요성이 포함됩니다. 신약 개발에서는 분자의 약물 역가가 중요합니다. 약물 전달체도 중요합니다. 엄격한 임상시험 설계가 중요하고, 환자 선별도 중요합니다. 먼저 약물 역가에 대해 말씀드리겠습니다. 습성 연령 관련 황반변성 연구에서 약물 역가가 큰 차이를 만든 사례를 이미 확인한 바 있습니다. 예를 들어 루센티스는 마큐젠보다 약물 역가가 훨씬 높았습니다. 마찬가지로 AXPAXLI에 사용되는 TKI인 악시티닙은 현재 망막 질환 치료제로 개발 중인 TKI 가운데 가장 높은 약물 역가를 보였습니다. 악시티닙은 보롤라닙과 비교했을 때 VEGF 수용체 2에 대한 약물 역가가 약 100배 높으며, 다른 VEGF 수용체에 대해서도 더 높은 역가를 보입니다.

저희는 이러한 차이가 장기간에 걸쳐 치료 간격을 늘리면서 VEGF를 지속적으로 억제하는 데 중요하다고 생각합니다. 다음으로 약물 전달이 중요합니다. 전임상 연구에서 확인했듯이, 저희의 생체흡수성 하이드로겔은 악시티닙을 일정한 양으로 매일 방출할 수 있습니다. SOL-1에서 관찰된 9~12개월의 지속성은 하이드로겔이 전임상에서 확인한 것과 유사하게 사람에서도 작용한다는 강력한 근거를 제공합니다. TKI의 약물 역가와 VEGF 억제를 위해 선택한 생체흡수성 하이드로겔만큼이나 중요한 것은 각 평가 대상 임상시험의 설계와 환자 선별입니다. SOL-1과 SOL-R은 서로 다른 치료 경험이 없는 환자군을 무작위 배정했습니다. 두 시험은 매우 다른 임상적 질문에 답하도록 의도적으로 설계됐기 때문입니다. SOL-1의 목표는 애플리버셉트 2mg을 한 차례 투여하는 경우와 비교해 시력 유지에서 우월성을 입증하는 것이었습니다. 이에 따라 시력 저하가 예상되는 까다로운 환자군을 특별히 선별하는 데 중점을 두었습니다.

그럼에도 AXPAXLI 투여 환자의 약 75%가 36주차 1차 평가변수 시점까지 시력을 유지했고, 단 한 차례 주사만으로도 약 3분의 2가 52주차까지 시력을 유지했습니다. SOL-R의 목표는 8주마다 투여하는 애플리버셉트 2mg 대비 최대교정시력(BCVA)에서 비열등성을 입증하는 것입니다. 이에 따라 초기부터 지속되는 망막 내 액체 또는 상당한 액체 변동성이 있는 환자가 무작위 배정에서 제외되도록, 차별화된 6개월간의 선별 및 부하 투여 기간을 도입했습니다. 이러한 환자들은 과거 비열등성 임상시험 결과에 부정적인 영향을 미치는 것으로 알려져 있습니다. 이와 대조적으로, 최근 한 동종업체는 VEGF 수용체 2에 대한 억제력이 더 낮은 티로신 키나아제 억제제(TKI)를 사용해, 기존 치료 환자와 치료 경험이 없는 환자를 함께 포함하고 부하 투여 단계 전에 환자를 무작위 배정한 임상시험을 진행했습니다. 저희는 동종업체의 결과가 TKI 계열의 한계를 반영한다기보다는, TKI와 약물 전달체, 임상시험 설계, 환자군이라는 세 가지 요소를 모두 제대로 갖추는 것이 중요하다는 점을 보여준다고 생각합니다.

이러한 원칙은 SOL-1의 성공에 핵심적인 역할을 했으며, SOL-R의 성공을 위한 견고한 기반이 될 것이라고 생각합니다. 규제 절차와 관련해 말씀드리면, 단기적으로 가장 중요한 우선순위는 올해 4분기에 습성 AMD 치료제 AXPAXLI의 신약허가신청(NDA)을 제출하는 것입니다. 9월에 긍정적인 NDA 사전 미팅을 마친 후, 예정된 신청 자료 패키지와 관련해 FDA와 계속 긴밀한 의견 일치를 이루고 있습니다. NDA에는 SOL-1의 52주차 유효성 데이터, SOL-1 및 SOL-R 중간 분석의 52주차 안전성 데이터, 그리고 포괄적인 확증 근거 자료가 포함될 예정입니다. 특히 NDA 심사 과정에서 두 건의 3상 임상시험에서 AXPAXLI를 여러 차례 투여받은 환자의 반복 투여 안전성 데이터도 제출할 계획입니다.

신청 시점에 저희 안전성 데이터베이스에는 AXPAXLI 치료 후 최소 1년간 추적 관찰한 환자가 300명 이상 포함될 예정이며, 이는 FDA 요건에 부합합니다. 이번 분기에 SOL-R의 중간 안전성 분석을 실시할 예정이며, 해당 결과를 계획 중인 NDA 제출 자료에 포함할 수 있도록 차질 없이 진행하고 있습니다. 이 과정 전반에 걸쳐 FDA와 지속적으로 협의해 왔습니다. 여기에는 SOL-1에 대한 특별 임상시험 계획 평가(SPA) 합의, 올해 초 진행한 C형 미팅, 그리고 가장 최근인 9월의 긍정적인 NDA 사전 미팅이 포함됩니다. 또한 신약 분자에 대한 기존 505(b)(1) 경로와 비교해 심사 기간을 최대 60일까지 단축할 가능성이 있는 505(b)(2) 규제 경로를 통해 허가를 추진하는 데에도 FDA와 의견을 같이하고 있습니다.

이는 저희 회사에 매우 중요한 이정표가 될 것이며, 수년간의 체계적인 임상 개발과 엄격한 실행, 그리고 FDA와의 폭넓은 협력을 반영합니다. 저희가 이룬 놀라운 진전은 탁월한 팀이 갖춰져 있을 때만 가능합니다. 오늘은 그 팀원 중 일부의 말씀을 들으시게 됩니다. 먼저 오큘라의 최고 의료 책임자인 나디아 와히드 박사가 임상 프로그램의 최근 업데이트에 대해 말씀드릴 예정입니다. 이어 오큘라의 글로벌 최고상업책임자인 데이비드 로빈슨이 앞으로의 혁신적인 상업적 기회에 대해 살펴보겠습니다. 나디아, 말씀해 주시죠. 감사합니다, 프라빈.

습성 AMD를 대상으로 한 두 번째 3상 임상시험인 SOL-R부터 말씀드리겠습니다. 이 중요한 임상시험에 대한 저희의 확신은 여전히 매우 강하며 계속 커지고 있다는 점을 강조하고 싶습니다. SOL-R의 유효성 데이터는 예정된 NDA 제출에 필수 요건은 아니지만, 긍정적인 결과가 미국 내 상업적 이점을 더하고 해외 규제 승인을 뒷받침할 수 있다고 생각합니다. 최근 미국안과학회 학술대회에서 망막액에 대한 인공지능 기반 평가를 활용한 사후 분석 결과를 발표했습니다. 이 분석에 따르면 AXPAXLI 치료 환자의 약 71%가 8주 차에 정량적으로 건조한 상태였으며, 이는 6×6밀리미터 스캔에서 총 망막액 부피가 10나노리터 이하임을 의미합니다. 이처럼 엄격한 건조 기준을 적용했을 때, 놀랍게도 이들 환자의 약 70%는 AXPAXLI를 한 차례 주사한 후 36주 차까지 정량적으로 건조한 상태를 유지했습니다.

저희는 이러한 결과가 AXPAXLI의 잠재적인 지속성을 보여주는 또 하나의 사례에 그치지 않는다고 생각합니다. 이 결과는 임상의에게 잠재적인 치료 경로를 제시합니다. 항VEGF 주사를 몇 차례 투여해 초기 질병을 조절한 다음, 장기 유지 치료를 위해 AXPAXLI로 전환하는 것입니다. 중요한 점은, 최근 SOL-1의 사후 분석에서도 초기 망막액 조절의 지속성과 장기 치료 결과 간 관계에 대한 유의미한 통찰을 얻었으며, 이는 SOL-R 임상시험 설계에 대한 저희의 확신을 더욱 뒷받침합니다. 지난주 뉴욕에서 열린 엠파이어 포럼에서 별도의 사후 분석 결과도 발표했습니다. 이 분석에 따르면 SOL-1에서 AXPAXLI를 투여받은 환자의 약 28%는 초기 지속성 망막액 또는 망막액 변동성을 보였으며, 이는 8주 차 중심 하위영역 두께가 30마이크론 넘게 증가한 경우로 정의했습니다. 같은 기간 초기 지속성 망막액이 없었던 환자와 비교했을 때, 이 환자들은 시력 결과가 더 나빴고, 추가 주사까지 걸리는 시점이 32주 빨랐으며, 추가 주사가 필요한 빈도도 더 높았습니다.

이러한 결과는 AXPAXLI 투여 환자와 애플리버셉트 투여 환자 모두에서 일관되게 나타났으며, 치료 배정과 관계없이 초기 질병 안정성을 확보하는 것이 중요하다는 점을 뒷받침합니다. 바로 이 점에서 SOL-R의 설계가 매우 중요합니다. SOL-R에는 초기 지속성 망막액이나 상당한 망막액 변동성을 보이는 환자를 선별해 제외하도록 특별히 설계된 6개월의 무작위배정 전 기간이 포함되어 있습니다. 저희의 예비 분석에 따르면, 그 밖의 조건을 충족해 SOL-R에 참여할 수 있었던 환자 중 약 20%가 이러한 특성으로 인해 무작위배정에서 제외됐습니다. 이는 과거의 예상과도 일치하며 SOL-1에서 확인된 결과와도 매우 유사합니다. 요약하면, SOL-R은 SOL-1에서 AXPAXLI의 가장 강력한 지속성 프로파일이 관찰된 바로 그 환자군을 무작위배정하도록 설계됐습니다. SOL-R과 관련해, 1차 분석의 무결성을 보호하는 것을 우선시한 결과로 1차 평가변수를 중요한 부분에서 조정한 점도 말씀드리고자 합니다.