사나 바이오테크놀로지 Wells Fargo 21st Annual Healthcare Conference

초대해 주셔서 감사합니다.

물론입니다. 여러분도 아시다시피 저희는 미래예측진술을 하게 되므로, 가장 최근에 제출한 10-Q에 포함된 공시사항과 위험요인을 확인해 주시기 바랍니다. 또한 오늘 프레젠테이션 자료와 8-K도 게시했습니다. 저희 회사는 크게 두 가지 기술을 중심으로 설립됐고, 두 기술 모두 이제 사람 대상 임상으로 본격 진입할 단계에 있으며, 어떻게 작동하는지에 대해 좋은 그림을 곧 얻을 수 있기를 기대합니다. 그중 하나는, 저희의 목표가 항상 엔지니어링된 세포를 대규모로 생산·확장할 수 있는 방법을 찾아, 관점에 따라 세포치료제 또는 유전자치료제로 매우 유병률이 높은 질환들을 공략할 수 있게 하는 것이었습니다. 저희가 회사 설립의 기반으로 삼았던 첫 번째 플랫폼은 세포가 면역에 의해 인지되지 않도록 숨기는 것을 목표로 했습니다. 그 목표의 연장선에서, 그리고 그중 가장 유망한 프로그램은 제1형 당뇨병 환자를 대상으로 한 잠재적 1회성 치료입니다.

해당 프로그램은 진전이 있고, 올해 FDA에 제출할 수 있을 것으로 보이며, 가능하다면 1상 연구도 시작하길 기대하고 있습니다. 기술을 설명하기에 앞서 한 걸음 뒤로 물러나 보면, 제1형 당뇨병은 전 세계적으로 약 1,000만 명이 앓고 있습니다. 22세일 때 유방암, HIV, 제1형 당뇨병 중 하나를 선택해야 한다면, 결과적으로 제1형 당뇨병이 기대수명이 가장 짧은 것으로 나타납니다. 그것도 최선의 치료를 받는 경우이며, 이 질환이 일상에 주는 스트레스가 얼마나 큰지 상상하실 수 있을 겁니다. 주변에 해당 질환을 앓는 분을 알고 계실 수도 있습니다. 관리하기가 매우 어렵습니다. 저혈당, 즉 혈당이 너무 낮아지는 문제와, 고혈당, 즉 혈당이 너무 높아지는 데 따른 장기 합병증이라는 두 가지 측면에서 모두 어려움이 있습니다. 저희는 이에 대해 몇 가지는 알고 있습니다.

우선, 이 질환은 면역계가 베타세포, 즉 췌장의 베타세포를 공격하는 질환인데요. 췌장 베타세포는 우리 몸에서 인슐린을 만드는 유일한 세포입니다. 약 100년 전에는 외인성 인슐린을 투여할 수 있다는 사실이 밝혀지면서, 즉각적인 사형선고에 가깝던 것이 사람들이 수십 년간 살아갈 수 있는 질환으로 바뀌게 되었죠? 다만 지난 25년 동안, 보다 확정적인 완치 치료로 어떻게 나아갈 수 있을지에 대한 이해 측면에서 실질적인 진전이 있었습니다. 약 25년 전, 캐나다에서 시작된 한 그룹이 췌장 췌도를 이식하기 시작했습니다. 췌도는 베타세포와 그를 지지하는 구조를 함께 묶어 생각하시면 됩니다. 이들은 최근 사망한 기증자의 시신에서 췌도를 채취해 이식했고, 환자들의 경과가 매우 좋았습니다. 정상 혈당을 유지하면서 인슐린 없이도 수십 년을 살 수 있습니다. 하지만 확장 가능한 공급원이 아닙니다. 공급이 매우 들쭉날쭉합니다.

그리고 이는 다시 말씀드리지만 세포 이식이기 때문에 평생 면역억제를 해야 하는데, 평생 면역억제를 감당할 수 있는 분들이 생각보다 많지 않다는 점이 문제입니다. 그럼에도 평생 인슐린을 맞는 것보다는 낫습니다. 수천 명이 이 치료를 받았습니다. 지난 몇 년 사이 여러 연구팀이 다능성 줄기세포를 췌장 췌도로 성숙시키고 이를 이식할 수 있음을 보여줬습니다. 이쪽이 아마 더 확장 가능한 공급원일 것입니다. 더 일관된 것으로 보이기도 합니다. 하지만 환자들은 여전히 평생 면역억제를 유지해야 합니다. 이제 저희는 사체 췌도 이식 분야에서, 저희가 치료하고자 했던 단 한 명의 환자에서, 유전자를 변형한 췌도를 제1형 당뇨병 환자에게 이식할 수 있음을 보여줬습니다. 환자는 이식편에서 이 세포들이 기능하는 것을 확인할 수 있었고, 현재까지도 지속되고 있는데, 가장 최근 논문에서는 14개월이었습니다.

실제로 『뉴잉글랜드 의학저널』(The New England Journal of Medicine)에 두 차례 게재되었습니다. 면역억제 없이 세포를 이식한 사례로는, 저희가 알기로는 정말 처음인 것 같습니다. 이제 치료적 접근이 될 수 있는 치료법을 위해 필요한 모든 구성 요소가 갖춰져 있고, 그 핵심이 바로 이 약물 SC451입니다. 이는 유전자 변형된 줄기세포 유래 췌장 췌도입니다. 목표는 1회 근육 내 주사로, 이 질환을 가진 환자에게 기능적 완치를 제공하는 것입니다. 여기서 말하는 기능적 완치란 인슐린도, 면역억제도 없이 혈당이 정상 범위로 유지되는 상태를 의미하며, 바람직하게는 수십 년 또는 평생 지속되는 것입니다. 곧 첫 번째 환자에게 투여할 예정입니다. ‘곧’의 정확한 시점을 정의하긴 어렵지만, 임박해 있습니다. 저희의 두 번째 플랫폼은 체내에서 세포 특이적으로 전달할 수 있는 역량입니다. 그 기술을 처음 적용하는 분야는 체내(in vivo) CAR T 세포입니다.

저는 이 일을 꽤 오래 해왔고, 저희는 몇 가지 매우 구체적인 선택을 해왔습니다. 이 분야에서 매우 유망하고 흥미로운 데이터를 보여주며 저희보다 조금 앞서간 곳들도 있었습니다. 저희는 세포 특이적 전달을 보장하기 위해 매우 열심히 노력해 왔습니다. 또한 오프타깃 안전성 사건과 온타깃 안전성 사건의 위험을 최소화하려고도 매우 노력했습니다. 다시 말씀드리면, 그 프로그램의 선도 자산은 SG293이고 CD19 CAR T이므로, 이 부분은 더 자세히 말씀드리게 될 것 같습니다. 저희 목표는 매우 가까운 시일 내에 사람 대상 시험에 진입해 개시하는 것이었습니다. 명확히 말씀드리면, 이 작업은 미국 밖에서 진행해 왔고, 중국에서 수행하려는 연구자 주도 임상(IIT)입니다.

지난, 뭐랄까, 3~6개월 동안 중국에서의 상황은 분명 더 복잡해졌습니다. 그 일을 완료하는 데는 저희가 기대했던 것보다 시간이 조금 더 걸릴 것 같습니다. 그게 정확히 무엇을 의미하는지는 저도 잘 모르겠습니다. 사람에서의 데이터를 확보하는 시점이 기대보다 한두 분기 정도 늦어질 수도 있습니다. 결국은 목표에 도달할 것이고요, 저희는 이 약물에 대해서도 다시 말씀드리지만 상당한 시간을 들여 아주 명확한 과학적 로드맵을 만들기 위해 정말 노력해 왔습니다. 비인간 영장류에서 세포 특이적 전달이 가능하다는 것을 보여드렸습니다. 즉 T세포에만 전달되고 있고, 우리가 원하는 치료 효과도 관찰하고 있습니다. 그래서 이것도 매우 흥미로운 데이터가 나올 것이라고 낙관하고 있지만, 사람에게 투여해 보고 생물학이 어떤 결과를 보여주는지 보기 전까지는 알 수 없습니다.

네. 기본적으로 임상시험을 시작하려고 준비할 때는 크게 세 가지 주요 워크스트림이 있죠. 임상 워크스트림으로는 시험 프로토콜이 있고, 이번 경우에는 전달 방식의 신규성과 복잡성 때문에 이를 확실히 갖추기 위한 작업이 상당히 많았습니다. 그 부분은 현재 상태에 대해 저희가 꽤 편안하게, 그리고 자신 있게 보고 있습니다. 두 번째는, 저는 이를 비임상 패키지라고 부르는데, GLP 독성시험을 포함하되 그 외에도 많은 것들이 포함됩니다. 그 부분은 거의 완료되었습니다. 중요한 시험들은 모두 마쳤고, 적어도 예비 결과 기준으로는 전반적으로 문제가 없다고 꽤 자신 있게 말씀드릴 수 있을 것 같습니다. 다만 모든 최종 시험 보고서를 완료해야 합니다. 그리고 GMP 제조 시설로의 기술이전을 마무리하고 있습니다. 그 작업은 아직 진행 중이고요. 그것도 완료에 꽤 가까워지고 있기를 기대하고 있습니다.