렉시오 테라퓨틱스 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

초대해 주셔서 감사합니다. 감사합니다.

네, 제가 시작하겠습니다. 렉시오는 주로 심혈관 질환에 집중하는 유전자 치료제 회사입니다. 가장 진전된 프로그램은 프리드라이히 운동실조증 치료입니다. 이 질환의 심장 병리학에 집중하고 있습니다. 또한 질환의 신경학적 증상 개선도 관찰하고 있습니다. 다음으로 진전된 프로그램은 플라코필린-2 또는 부정맥성 심근병증 치료입니다. 이것은 부정맥성 심근병증을 일으키는 가장 흔한 유전적 돌연변이입니다. 미국에 약 6만 명의 환자가 있어 임상 단계 유전자 치료제 중 가장 큰 기회 중 하나입니다. 현재 1상 연구의 등록을 완료했으며, 올해 후반에 이 프로그램과 관련된 데이터 발표를 준비 중입니다. 대부분의 시간을 이 프로그램들에 대해 이야기할 것 같지만, 심혈관 질환에 관한 초기 단계 프로그램도 보유하고 있습니다.

나니 씨, 이 부분에 대해 말씀해 주시겠어요?

네, 물론입니다. 많은 노력이 진행 중입니다. 확실히 저희는 여러 학회와 긴밀히 협력하며 그 채널을 통해 교육을 진행하고 있습니다. 소셜 미디어도 언급하셨는데요, 그것도 저희 교육 포트폴리오의 큰 부분입니다. 또한, 가능한 곳에서는 의견 리더들과 교류하며 그들이 대화하거나 강단에 설 때 이 질환의 심장 영향의 중요성을 반드시 언급하도록 하고 있습니다. 그리고 옹호 단체들과도 협력하고 있습니다. 물론 더 해야 할 일이 많습니다. 이 환자들을 관리하는 다양한 전문 분야 간의 치료 조정을 시도하는 것이 매우 중요하다고 생각하며, 심장 관점에서 이 환자들이 조기에 진단되고 지속적으로 추적 관찰되도록 계속 노력하고 있습니다. 이 모든 채널을 통해 강조점이 바로 그 부분에 있습니다.

실제로 소셜 미디어 측면에서도 좋은 참여가 있었습니다.

추가로, 심혈관 질환 치료제가 도입되면 더 많은 심장 전문의들이 참여하게 될 것이라고 생각합니다. 희귀 질환에서는 치료제가 없을 때 의사 집단을 참여시키기 어려운 경우가 많습니다. 의사들은 "이 질환을 진단해도 환자를 치료할 수 있는 방법이 무엇인가?"라고 생각하기 때문입니다. 치료제 도입이 이 패러다임을 바꿀 것입니다. 아밀로이드병과 비슷한 사례를 들 수 있는데, 처음에는 다발성 신경병증이 있고 그 다음에 심근병증이 나타나면서 처음에는 신경과 의사들이 관여했고 나중에 심혈관 전문의들이 참여하게 된 것처럼, 여기서도 비슷한 패턴이 나타날 것으로 봅니다.

LVMI에 대해 말씀해 주시겠어요?

네, 물론입니다. LVMI는 이 질환의 대표적인 특징입니다. 심장 질환이 진행되는 모든 환자에게서 가장 먼저 나타나는 것은 심장벽의 두꺼워짐과 좌심실 비대이며, 따라서 LVMI가 증가합니다. 이것은 환자들이 겪는 질병의 전형적인 특징입니다. 자연 경과 조건에서의 인구를 살펴보면, 자연 경과에 대한 출판된 데이터는 많지 않습니다. 하지만 저희가 접할 수 있었던 데이터 세트를 보면, 이 환자들의 1년간 변화는 매우 미미하며 3%에서 5%를 넘지 않습니다. 저희가 보는 연구 기간이 6개월인 만큼 큰 변화는 예상하지 않습니다.

하지만 LVMI는 이 환자들이 치료를 받으면서 정상에 가까워지는 것을 저희가 이전 데이터에서 보여드린 바 있습니다. 확실히 중요한 지표이며, 사망 위험과도 연관된 데이터가 있습니다. 좌심실 질량 지수가 10 단위 증가할 때마다 이 환자들의 사망 위험이 20% 증가한다는 것을 알고 있습니다. 결국, 이는 질병의 대표적인 특징이자 이 환자들의 사망률을 예측하는 중요한 지표입니다.

LVMI를 선택한 이유 중 하나는 측정 기법이 매우 정밀하기 때문입니다. 사용자 간 변동성이 매우 제한적입니다. 나니가 말한 것처럼, 일반적으로 이 질병의 병리학적 진행에 따라 LVMI가 연간 몇 퍼센트씩 증가하는 것을 볼 수 있습니다. 이는 매우 정밀하고 객관적인 평가 지표입니다. LVMI가 자연적으로 개선되는 경우는 기대하지 않으며, 다른 심장 질환에서도 그런 사례를 본 적이 없습니다.