신닥스 파마슈티컬스 H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

네. 먼저 저희를 이 자리에 초대해 주신 안드레스와 H.C. 웨인라이트에 감사드립니다. 어제와 오늘 정말 훌륭한 콘퍼런스가 진행되고 있습니다. 자동차에 비유하자면, 지금은 신닥스에 정말 좋은 시기이며 모든 엔진이 힘차게 가동되고 있다고 생각합니다. 저희는 규모가 작은 회사이지만, 현재 두 개의 상업화 자산을 보유하고 있으며 두 제품 모두 출시 2년 차에 진입했습니다. 첫 번째는 레부포르지입니다. 저희가 전 세계 판권을 보유하고 있으며, 지식재산권 보호 기간도 2040년 전후까지 길게 확보되어 있습니다. 현재 저희는 이 약물을 두 가지 적응증에 판매하고 있습니다. KMT2A 재배열 급성 백혈병으로, AML과 ALL을 포함하며 소아와 성인 환자 모두를 대상으로 합니다. 또한 NPM1 변이 AML에도 사용되며, 이 역시 성인과 소아 환자 모두를 대상으로 합니다. 자체 영업 인력을 통해 판매하고 있으며, 출시 후 6개 분기를 완전히 지난 현재 연환산 매출이 2억 달러를 훌쩍 넘어섰습니다. 두 번째 약물은 액사틸리맙이며, 상업적으로는 닉팀보로 알려져 있습니다. 이 약물은 인사이트의 파트너사와 공동 판매하고 있습니다.

인사이트는 순매출을 보고하고, 저희는 협업 매출을 보고합니다. 이 약물은 3차 이상 치료를 받은 만성 이식편대숙주병(cGVHD) 환자에 적응증을 보유하고 있습니다. 이 약물 역시 연환산 매출이 2억 달러를 훌쩍 넘었으며, 실제로는 2억 4,000만 달러에 더 가깝습니다. 앞으로 자세히 말씀드리겠지만, 이 두 약물 모두 광범위한 수명주기 관리 프로그램이 마련되어 있습니다. 특히 액사틸리맙과 관련해 올해 4분기에 단기간 내 발표될 결과가 두 건 있는데, 두 건 모두 3상 임상시험으로 저희에게 매우 중요합니다. 그 외에도 올여름 초 연구개발의 날에 공개한 전임상 단계 후보물질 2개가 파이프라인에 있습니다. 이 부분도 분명히 말씀드리게 될 텐데, 하나는 비소세포폐암을 대상으로 하는 알로스테릭 EGFR 후보물질 SNDX-4321이며, 다른 하나는 골수섬유증(MF) 치료제로 개발 중인 SNDX-62122입니다. 신닥스에는 분명 매우 고무적인 시기가 도래했습니다.

치료 여정에 대해 말씀해 주시겠습니까?

네. 우선 초대해 주셔서 감사합니다. 이 자리에 참석해 신닥스의 프로그램에 대해 말씀드릴 기회를 갖게 되어 기쁘고 감사하게 생각합니다. AML 치료 분야는 매우 고무적인 시기를 맞고 있습니다. 이 분야는 그동안 신약 개발이 늘 어려웠던 영역입니다. 이제 실질적인 진전을 이루고 있으며, AML 치료의 패러다임과 치료 방식을 실제로 변화시키고 있다고 말씀드릴 수 있습니다. 저희는 메닌 억제 분야를 선도하고 과학적 리더십을 발휘하며, 최초로 승인된 메닌 억제제를 선보였다는 점을 자랑스럽게 생각합니다. AML 치료가 진화하는 모습을 지켜보면서, 치료 관행도 이에 발맞춰 변화하고 있다는 점이 매우 고무적입니다. 아시다시피 저희의 승인 적응증은 NPM1 및 KMT2A를 포함한 재발성 또는 불응성 AML입니다. 소아 환자를 포함하고 있으며, 급성 림프모구성 백혈병(ALL)에도 해당하는 적응증을 확보했다는 점 역시 매우 자랑스럽게 생각합니다.

현재 임상 현장에서 저희가 배우고 있는 내용은, 실제 사용 환경에서의 근거 자료를 최초로 연이어 발표해 왔는데, 이는 임상 현장에서 의료진이 관찰하는 내용을 반영한 것으로서 허가사항에 기재된 내용을 사실상 보강하고 있습니다. 첫 번째로 관찰되는 점은 환자들이 치료 여정에서 점점 더 이른 시점에 치료를 받는다는 것입니다. 이는 중요하다고 생각합니다. 환자가 1차 치료에 실패한 이후에는 이용 가능한 차선의 최적 치료를 신속하게 제공해야 하며, 의료진과 환자들은 이를 레부포르지로 보고 있기 때문입니다. 첫 번째는 이 점입니다. 두 번째로는 환자들이 점점 더 병용요법으로 치료받고 있다는 사실을 확인하고 있습니다. 다시 말씀드리면, 현재 저희의 적응증에는 병용요법이 포함되어 있지 않습니다. 하지만 현재 이용 가능한 표준 치료와의 병용에 관한 매우 고무적인 데이터를 발표했으며, 이를 통해 이들 환자의 반응률이 크게 개선됩니다.

모피트 암센터와 미국 전역의 기타 주요 암센터에서 발표한 실제 임상 근거 자료를 보면, 환자의 최대 80%가 병용요법으로 치료받을 가능성이 있다는 점을 확인할 수 있습니다. 그에 따라 실제로 줄기세포 이식을 받게 되는 환자 수가 증가하고 있습니다. 이는 환자들에게 매우 중요합니다. 장기 관해에 도달하고 양호한 치료 결과를 얻을 수 있는 가장 좋은 기회를 제공하기 때문입니다. 일부 환자에서는 완치까지도 기대할 수 있을 것으로 보이며, 이는 매우 고무적인 일입니다. 환자의 치료 여정에서 마지막으로 매우 중요한 부분이자 레부포르지 도입을 크게 견인하는 요인은 환자가 이식을 받은 후 레부포르지를 사용하는 것입니다.

현재 환자의 거의 50%가 이식을 받게 되는데, 이는 최초의 핵심 임상시험인 어그먼트-101에서 경험했던 것과는 매우 다른 양상입니다. 환자들이 이식을 받은 후 다시 치료를 시작하는 사례가 점점 늘어나고 있습니다. 최대 70%의 환자에게 이식 후 유지요법으로 레부포르지가 권고되고 실제 투여되고 있으며, 저희는 이것이 지속적인 관해에 도달할 수 있는 가장 좋은 기회를 제공한다고 생각합니다. 이러한 요인들이 임상 진료와 임상적 도입을 크게 견인하는 요소라고 생각합니다.

좋은 질문입니다. 장기적으로 매출을 견인하는 가장 큰 요인은 환자들이 레부메닙 치료를 다시 시작하면서 나타나는 누적 효과가 될 것이 분명하다고 생각합니다.

KMT2A 재배열 급성 백혈병을 예로 들어보겠습니다. 미국에서 연간 발생 환자 수는 약 2,000명입니다. 따라서 신규 환자의 치료 시작은 항상 잠재 환자 유입 경로의 상단을 확대하는 데 중요할 것입니다. 하지만 시간이 지나면서 닉이 말씀드린 것처럼 해당 환자의 약 50%가 이식을 받게 되고, 이식을 받은 환자의 약 50%가 레부포르지 유지요법을 다시 시작하는 것으로 이미 확인되고 있습니다. 이들은 6개월 동안 다시 치료를 받을 수도 있습니다. 2년 동안 다시 치료를 받을 수도 있습니다.

이러한 누적 효과에서 발생하는 반복 매출은 오늘날 이미 특정 기간, 즉 일주일이든 한 달이든 한 분기든 해당 기간 매출의 대부분을 차지하고 있으며, 앞으로도 계속 확대될 것입니다.