컴벌랜드 파마슈티컬스 Status update

안녕하십니까. 저는 에이제이입니다. 카지미이며, 컴벌랜드 파마슈티컬스의 최고경영자입니다. 임상 및 규제 업무를 총괄하는 제품 개발 담당 부사장 이네스 마시아스페레스 박사도 함께하고 있습니다. 오늘 당사의 제품 개발 활동에 대한 업데이트를 담은 보도자료를 발표했습니다. 해당 자료는 회사 웹사이트에서 확인하실 수 있습니다. 이제 이번 발표를 통해 해당 업데이트를 여러분과 공유하고자 합니다. 당사의 새로운 전략을 소개해 드릴 수 있는 기회를 갖게 되어 기쁘게 생각합니다. 투자자 여러분께서 궁금해하실 만한 질문으로 시작하겠습니다. 왜 컴벌랜드인가, 그리고 왜 지금인가? 첫째, 상당한 가치 창출 기회가 있습니다. 뒤센 근이영양증의 선도 프로그램은 신약허가신청을 향해 진전하고 있으며, 그 뒤로는 동일한 핵심 분자를 기반으로 한 여러 개의 2상 프로그램이 진행되고 있습니다.

둘째, 치료 가능한 환자군의 규모가 크지만 효과적인 치료 옵션이 제한적이거나 없는 매력적인 시장을 공략하고 있습니다. 예를 들어, 뒤센 심근병증에는 현재 승인된 치료제가 없습니다. 셋째, 뒤센 근이영양증에서 설득력 있는 2상 데이터를 확보했습니다. 대조군과 비교해 박출률이 5.4%포인트 차이를 보이며 용량 의존적으로 개선됐고, 이 결과는 바이오마커로도 뒷받침됐습니다. 넷째, 이제 신약허가신청을 위한 구체적인 경로를 마련했습니다. 오늘 이번 가을에 미국 식품의약국(FDA)과 신약허가신청 전 회의를 진행했다고 발표하게 되어 기쁩니다. 의료적 미충족 수요가 시급한 만큼, 이 프로그램에 대한 신약허가신청서를 제출하기로 결정했습니다. FDA와 신약허가신청 전 회의를 마친 뒤, FDA는 신청서를 순차적으로 제출해 달라는 당사의 요청을 승인했습니다. 다음으로, 30건의 임상시험에서 약 1,400명의 피험자에게 투여해 확립한 안전성 프로파일을 보유하고 있습니다.

여섯째, 컴벌랜드는 임상 개발 중인 모든 후보물질에 대한 전 세계 상업화 권리를 보유하고 있습니다. 일곱째, 임상시험에 필요한 자금을 조달할 수 있는 탄탄한 재무상태를 갖추고 있습니다. 마지막으로, 신약허가신청서의 순차 제출과 뒤센 근이영양증 장기 연장 연구 데이터를 중심으로 가까운 시일 내에 의미 있는 소식이 이어질 것으로 기대합니다. 오늘 발표의 나머지 부분에서는 각 항목을 더 자세히 설명드리겠습니다. 계속하기에 앞서, 오늘 발표에는 규제 관련 계획과 재무 전망에 관한 내용을 포함해 미래예측진술이 포함되어 있음을 간략히 말씀드립니다. 위험 요인을 설명하는 연례 보고서와 분기별 업데이트를 비롯한 미국 증권거래위원회 제출 자료 및 회사 웹사이트를 참고해 주시기 바랍니다. 저희가 지금에 이르게 된 과정을 설명드리겠습니다. 컴벌랜드를 미국 식품의약국의 승인을 받은 브랜드 포트폴리오를 보유한 전문 제약회사로 알고 계실 수도 있습니다.

오늘날 저희는 완전히 다른 회사입니다. 올여름, 캐나다에 본사를 둔 최대 제약회사인 아포텍 헬스의 미국 브랜드 사업과 저희의 상업용 제품 및 조직을 통합하는 전략적 거래를 완료했습니다. 이후 아포텍은 성공적으로 기업공개를 마치고 토론토 증권거래소에 상장했으며, 이번 거래를 미국 브랜드 사업 구축의 중요한 이정표로 소개했습니다. 컴벌랜드는 이번 거래를 통해 1억 달러가 넘는 대금을 확보하고 비용을 75% 절감했으며 주가를 크게 끌어올려 상당한 가치를 실현했습니다. 한편, 저희 사업에서 가장 가치 있는 부분이라고 믿는 미래 신약 파이프라인은 계속 보유하고 있습니다. 앞으로 중대한 미충족 의료 수요가 있는 환자들을 위한 새로운 치료법 개발에 더욱 집중할 계획입니다. 지금은 컴벌랜드에 중요한 전환점이자 진화 과정의 중요한 단계입니다.

후기 임상 개발에 초점을 맞춘 전략과 유망한 파이프라인을 바탕으로, 차별화된 의약품을 개발하고 허가를 받아 환자들에게 제공해 온 경험을 발전시킬 수 있는 유리한 위치에 있습니다. 현재 개발 활동은 여러 적응증을 대상으로 평가 중인 새로운 경구 치료제 이페트로반이 이끌고 있습니다. 저희 임상 프로그램은 환자들이 여전히 상당한 미충족 수요에 직면해 있는 중증 질환을 해결하기 위해 설계되었습니다. 이제 이번 기회의 바탕이 되는 후보물질을 좀 더 자세히 살펴보겠습니다. 이 슬라이드에서는 이페트로반의 위험도가 낮아진 이유를 요약했으며, 오늘 발표를 진행하면서 각 항목을 자세히 설명드리겠습니다. 첫째, 무엇보다도 뒤센 근이영양증 환자를 대상으로 한 긍정적인 2상 임상시험 데이터가 있습니다. 심장 기능이 저하될 것으로 예상되는 질병 경과와 달리, 이페트로반은 12개월에 걸쳐 심장 기능을 개선했습니다.

이 환자들에게 심부전은 주요 사망 원인이므로, 이러한 유익성을 입증하기에 중요한 영역입니다. 둘째, 이 단계의 화합물로서는 이례적으로 충분히 확립된 안전성 프로파일을 갖추고 있습니다. 셋째, 뒤센 프로그램과 관련해 FDA로부터 희귀의약품, 희귀 소아 질환, 신속 심사 등 세 가지 주요 지정을 받았으며, 각각은 개발 노력에 중요한 이점을 제공합니다. 넷째, 이는 단 한 번의 기회에 그치는 것이 아니라 플랫폼입니다. 하나의 분자를 여러 적응증에서 연구하고 있으며, 추가 적응증 확대를 위한 작업도 진행 중입니다. 다섯째, 저희 팀은 제품을 FDA 승인부터 시장 출시까지 이끈 검증된 실적을 보유하고 있습니다. 여섯째, 최근 거래 이후 충분한 자본을 확보했으며 부채도 없습니다. 이제 숫자로 회사를 살펴보겠습니다.

상업용 자산 매각으로 1억 달러가 넘는 순수익을 확보했고, 핵심 임상 프로그램 3개가 모두 2상 단계에 있으며, 현재까지 이페트로반 임상시험 약 30건을 완료해 총 1,400명의 피험자에게 투약했습니다. 왼쪽은 저희의 실적입니다. 컴벌랜드는 브랜드 제품을 성공적으로 개발하고 FDA 승인을 획득해 온 오랜 역사를 갖고 있습니다. 이러한 경험은 이번에도 직접적으로 관련이 있습니다. 저희와 같은 프로그램에서 가장 어려운 부분은 과학뿐만 아니라, 규제 절차를 헤쳐 나가는 데 필요한 경로와 전문성을 갖추는 일이기 때문입니다. 저희는 상업용 제품 포트폴리오 매각이 여러 측면에서 이러한 실적을 입증한 것이며, 이제 이페트로반의 개발 진전에 전적으로 집중할 수 있게 해준다고 생각합니다. 오른쪽은 자산 자체입니다. 브리스톨 마이어스 스큅이 처음 발견하고 개발한 저희의 첫 신물질의약품입니다.

저희는 정맥주사제와 경구제 제형을 모두 제조했으며, 밴더빌트 대학교와 부속 의료센터의 연구팀 및 임상팀의 지침에 따라 협력하면서 개발 프로그램을 진행해 왔습니다. 이 개요를 마치고, 이제 이네스에게 발표를 넘겨 이페트로반과 그 임상 프로파일을 설명해 드리도록 하겠습니다.

이네스? 감사합니다, 에이제이. 다른 내용을 말씀드리기에 앞서, 모든 것이 이 분자에서 비롯되므로 분자 자체에 대해 잠시 설명드리겠습니다.

이페트로반은 공복 상태에서 캡슐로 복용하는 1일 1회 경구 치료제입니다. 이 약물은 트롬복산 수용체라는 단일 수용체를 차단하는 방식으로 작용합니다. 이 수용체가 흥미로운 이유는 어디에 존재하는가에 있습니다. 이 수용체는 심장 근육과 면역세포, 평활근에 존재하며 혈관 내벽에도 분포합니다. 이 수용체 하나를 차단하면 세 가지 손상 경로를 동시에 차단할 수 있습니다. 조직 손상과 관련된 염증 신호를 억제할 수 있습니다. 섬유화를 표적으로 합니다. 섬유화는 쉽게 말해 흉터가 생기는 현상이며, 이러한 흉터 형성은 세 질환 모두의 진행에 영향을 줍니다. 혈관을 이완시켜 영향을 받은 조직으로 가는 혈류를 개선하도록 설계됐습니다. 이 분자는 특성이 잘 규명되어 있습니다. 약 30건의 임상시험에서 약 1,400명의 피험자에게 투여됐으며, 뒤셴 근이영양증 환자를 대상으로 한 노출 기간은 약 90환자년입니다.

핵심은 하나의 표적이 여러 조직에 작용한다는 점입니다. 공통된 생물학적 경로가 있기 때문에 서로 매우 다른 세 질환을 대상으로 하나의 분자를 개발하는 것이 합리적입니다. 다음은 한 페이지로 정리한 파이프라인입니다. 하나의 분자, 세 가지 핵심 개발 프로그램, 그리고 적응증 확대 기회입니다. 오늘은 뒤셴 근이영양증과 관련된 심근병증을 대상으로 하는 선도 프로그램인 디스코반에 초점을 맞추겠습니다. 2상 시험의 이중맹검 기간을 완료했고, FDA와 신약허가신청 전 미팅을 진행했으며, 이제 신약허가신청서 제출을 계획하고 있습니다. 전신경화증 2a상 시험은 완료되어 주요 결과를 발표했으며, 폐섬유증 2상 시험은 환자를 모집하고 있습니다. 종양학 분야에서는 밴더빌트대학교 메디컬센터가 후원한 전이 예방 2a상 시험도 완료됐습니다. 앞으로 예정된 주요 발표 일정을 살펴보겠습니다.

다시 뒤셴 근이영양증에 초점을 맞추면, 순차적 신약허가신청서 제출을 시작한 뒤 24개월 및 36개월 시점의 공개 연장시험 데이터를 발표할 계획입니다. 해당 데이터는 신약허가신청서에 포함될 예정이며, 학술대회에서 발표한 후 신약허가신청서 제출을 완료할 계획입니다. 전신경화증의 경우 주요 결과 발표에 이어 임상시험 결과보고서를 FDA에 제출하고, 추가 개발 여부를 결정하는 데 참고할 상관 바이오마커 분석과 심장 영상 연구를 완료할 계획입니다. 이제 선도 프로그램인 뒤셴 근이영양증 치료를 위한 이페트로반으로 넘어가겠습니다. 이 프로그램에서는 심근병증을 치료 대상으로 삼고 있습니다. 먼저 질환에 대한 배경을 간략히 말씀드리겠습니다. 질환의 자연 경과를 이해하는 것이 데이터 해석의 핵심이므로, 먼저 말씀드리면 뒤셴 근이영양증은 골격근과 심장근, 호흡근이 점진적으로 악화되는 희귀하고 치명적인 유전질환입니다. 거의 대부분 남아에게 발병합니다.

지난 20년간 호흡기 관리가 개선되면서 환자들의 생존 기간이 길어졌습니다. 그 결과 심장이 생존 기간을 제한하는 요인이 되었습니다. 현재 뒤셴 근이영양증 환자의 주요 사망 원인 중 하나는 심부전입니다. ACE 억제제, ARB, ARNI, 베타차단제, 알도스테론 억제제와 같은 현재 치료제들은 심장 기능 저하를 늦추지만, 이를 멈추거나 되돌리지는 못합니다. 따라서 조기 심장 보호는 실제로 충족되지 않은 의료 수요입니다. 주목할 점이 두 가지 더 있습니다. 이 환자들의 심장 기능은 심장 MRI와 심초음파를 통해 면밀히 모니터링됩니다. 따라서 평가변수는 측정 가능하며 임상 진료에서 일상적으로 사용됩니다. 이페트로반은 유전자 돌연변이 자체가 아니라 디스트로핀 결핍으로 인한 하위 결과에 작용하므로, 기저 돌연변이 유형과 관계없이 환자에게 효과를 보일 가능성이 있습니다.

또한 작용 기전이 현재의 심장 치료제와 다르며, 기존 치료를 대체하는 것이 아니라 표준 치료에 추가하는 방식으로 연구되었습니다. 이제 뒤셴 근이영양증 심근병증에서 디스코반의 시장 기회에 대해 말씀드리겠습니다. 미국에는 뒤셴 근이영양증 환자가 약 15,300명 있으며, 매년 300명 이상이 새로 발생합니다. 이들 환자는 성인이 되면서 거의 모두 심근병증이 발생합니다. 그러나 현재 뒤셴 근이영양증 심근병증에 승인된 치료제는 없습니다. 심근병증은 현재 이 환자들의 주요 사망 원인입니다. 개발 중인 후보물질은 3개에 불과하며, 이 가운데 디스코반은 유일한 경구 후보물질로 하루 한 번 복용합니다. 이페트로반은 어떻게 심장을 보호할까요? 뒤셴 유전자 돌연변이는 근육세포를 약화시킵니다. 그 결과 심장세포 내 칼슘 과부하와 산화 스트레스가 발생하고, 세포가 사멸한 뒤 심장근육에 점진적으로 흉터 조직이 생깁니다.