디스크 메디슨 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

이 자리에 함께하게 되어 기쁩니다.

물론입니다. 저희는 몇 년째 상장사로 활동하고 있습니다. 저희 회사는 적혈구 형성을 조절하는 데 집중하고 있으며, 그 핵심이 되는 기본 구성 요소들을 조절하는 데 주력하고 있습니다. 들으시겠지만, 저희의 세 가지 임상 후보물질 모두 헤모 합성 또는 철 대사를 조절하는 데 중점을 두고 있습니다. 이를 통해 적혈구 영역에서 발생하는 다양한 질환들을 치료하고자 합니다.

네, 맞습니다. 비토퍼틴은 헤모 합성을 조절하여 포르피린증 환자들에서 독성 대사산물의 축적을 억제하도록 설계되었습니다. 말씀하신 대로, 임상적으로 의미 있는 주요 평가 지표 중 하나는 환자들이 햇빛 아래에서 얼마나 오래 머무르는지를 보는 것입니다. 본질적으로 자발적인 평가 지표입니다. 환자들은 외출하여 빛에 노출된 시간을 직접 기록합니다. 연구에 참여하기 전에는 하루에 30~40분 정도만 햇빛을 견딜 수 있어, 일상생활이 크게 제한됩니다. 저희 2상 프로그램에서는 4개월간 위약 대조 시험을 진행했으며, 약 75명의 환자가 두 가지 용량 수준에서 참여했습니다. 이 데이터가 3상 APOLLO 시험 설계에 핵심적으로 활용되었습니다. 곧 결과가 발표될 예정입니다.

그 데이터 세트에서 확인한 것은 모든 그룹이 연구 첫 1~2개월 동안 빛에 노출된 시간이 개선되었고, 이후 위약군은 다시 기저선으로 돌아가는 경향을 보인 반면, 활성군은 시간이 지날수록 지속적인 개선을 보였다는 점입니다. 해당 연구의 마지막 달을 보면, 델타 즉 효과 크기는 빛에 노출된 시간이 추가로 14.9시간 증가한 것으로 나타났습니다. 이는 하루 평균 약 30분 정도에 해당하며, 빛에 노출된 시간에서 50% 이상, 실제로는 50%를 넘는 개선 효과입니다. 이 수치가 극적으로 들리진 않지만, 환자 입장에서 해석하면 단순히 하루 평균 30분이 더 늘어난다는 의미만은 아닙니다. 실제로 환자들이 보고하는 것은 중요한 행사에 참석할 수 있게 되었다는 점입니다.

배를 타러 가거나 가족과 해변에 가고, 결혼식에 참석하는 등 그동안 한 번도 해본 적 없는 일들을 할 수 있게 되었다는 것입니다. 환자들에게 진짜 중요한 것은 숫자상의 평균이 아니라 바로 이런 경험들입니다. 하지만 연구의 통계 설계와 검증력을 위해서는 마지막 달의 14.9시간 델타를 기준으로 삼았습니다. 사실 4개월간의 AURORA 시험 마지막 3개월 전체를 보면 평균 효과 크기는 약 11시간이었고, 이 수치를 연구의 검증력 산정에 사용했습니다. 3상 APOLLO 시험에서는 마지막 달의 빛에 노출된 시간을 주요 데이터로 보고 있습니다. 이번에는 6개월간 진행되는 연구로, 더 긴 기간이 위약군과 활성군 간 차이를 더 명확히 할 것으로 기대합니다.

AURORA 2상 시험 마지막 달에서 확인한 14.9시간을 그대로 사용하지 않고, 약 20~30% 할인한 보수적인 수치인 11시간을 효과 크기로 가정해 연구 검증력을 산정했습니다. 이 수치는 4개월간 AURORA 시험 마지막 3개월 평균 효과 크기와도 일치합니다. 우리는 이것이 예상 가능한 효과 크기에 대해 매우 보수적이고 견고한 추정치라고 판단하며, 이를 바탕으로 검증력을 산정하는 데 매우 만족하고 있습니다.

네, 환자들은 약물이 어떻게 작용하는지에 대해 상담을 받으며, 독성 대사물질인 프로토포르피린 IX를 줄이기 시작하고 약물의 이점을 실제로 경험하기까지는 몇 주가 걸립니다. 환자들이 인생을 바꿀 기회에 대한 기대감으로 연구에 참여하면서 초기에 여러 시도를 하게 되는 것은 불가피하며, 이것이 이른바 위약 효과로 나타나는 부분이라고 생각합니다. 이 현상은 모든 그룹에서 동일하게 나타났습니다. 최소한 저희 2상 시험에서는 연구 초반에 모든 환자가 빛 노출 시간을 더 많이 보내는 것을 볼 수 있습니다.

저희가 한 일은 "좋습니다, 이것은 임상시험에 참여하는 자연스러운 행동적 요소이며, 이를 반영하여 평가 기준을 조정하겠다"는 것이었습니다. 그래서 연구 마지막 한 달을 중요한 평가 시점으로 삼았습니다.

네, 저희가 본 바로는 AURORA 2상 시험은 미국 내에서 진행되었습니다. 즉, 시애틀부터 보스턴, 텍사스부터 마이애미까지 다양한 장소가 포함되어 있습니다. 그래서 계절적 영향이 넓게 분포되어 있죠. 사실 이 모든 것 뒤에는 가정이 있습니다. 약물 효과를 가장 잘 감지할 수 있는 시기는 외부 날씨가 사람들이 밖에 나가고 싶어 하지만 햇빛 노출 때문에 제한받는 시기라는 것입니다. 이는 일반적으로 북위 지역에서는 여름일 수 있고, 남위 지역에서는 겨울이나 봄일 수 있습니다. 2상 시험에서 본 것은 계절성의 영향이 있긴 하지만 극적이지는 않다는 점입니다. 미국 내 여러 지역에서 계절과 상관없이 대략 비슷한 약물 효과를 볼 수 있습니다.