앨나일램 파마슈티컬스 Investor update
핵심 요약과 스크립트로 어닝콜의 주요 내용을 빠르게 확인하세요.
- 알나일람은 RNA 간섭(RNAi) 플랫폼을 활용하여 희귀 출혈 질환을 치료할 수 있는 혁신적 치료제 ALN-6400을 개발 중임을 발표했다.
- ALN-6400은 간에서 발현되는 플라스미노겐(plasminogen)을 표적으로 하여 출혈을 예방하는 기전을 갖고 있으며, 이는 다양한 출혈 질환에 적용 가능할 것으로 기대된다.
- 임상 1상에서는 건강한 성인을 대상으로 ALN-6400이 혈액 응고 분해를 억제하는 효과를 입증했으며, 임상 2상은 유전성 출혈성 모세혈관 확장증(HHT)과 폰 빌레브란트병(VWD) 환자를 대상으로 진행 중이다.
- HHT와 VWD는 각각 약 150만 명과 300만 명의 환자가 전 세계에 존재하며, 현재 치료 옵션이 제한적이거나 부담이 크다는 점에서 ALN-6400이 중요한 치료 대안이 될 수 있다.
- 임원들은 ALN-6400의 안전성 프로파일과 장기간 출혈 예방 효과에 대해 긍정적으로 평가하며, 향후 임상 결과에 대한 기대감을 나타냈다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
여러분, 좋은 아침입니다. 저는 알나일람의 IR(투자자 관계) 디렉터 크리스 브릭리입니다. 오늘 아침 저희 제10회 RNAi 라운드테이블 시리즈를 시작하게 되어 기쁘게 생각합니다. 이러한 행사들을 통해 저희 RNAi 플랫폼에서 앞으로 선보일 것으로 기대하는 차세대 혁신적 치료제 물결을 대표하는 파이프라인의 흥미로운 프로그램 몇 가지를 조명하고자 합니다. 오늘은 희귀 출혈 질환을 치료할 잠재력이 있는, 플라스미노겐을 표적하는 연구용 치료제 ALN-6400을 다루겠습니다. 오늘 행사는 약 75분간 진행될 예정입니다. 발표가 끝난 뒤 푸시칼이 질의응답 세션을 진행하겠습니다. 질문을 제출하고자 하시면, 행사 진행 중 언제든지 웹캐스트 플랫폼 내 ‘Ask a Question’ 입력란에 질문을 입력해 주시면 됩니다.
참고로, 이번 웨비나에서는 미래예측진술을 포함할 예정이므로, 위험요인에 대한 보다 완전한 논의를 위해 가장 최근의 SEC 제출 서류를 확인해 주시기 바랍니다. 그럼, 저희 최고연구개발책임자(CRDO)인 푸시칼 가그에게 마이크를 넘기겠습니다.
푸시칼입니다. 감사합니다, 크리스. 여러분, 희귀 출혈 질환을 앓고 계신 환자분들을 위해 잠재적으로 판도를 바꿀 RNAi 치료제라고 저희가 믿는 ALN-6400에 대한 오늘 라운드테이블에 오신 것을 환영합니다.
오늘 함께하시는 분들은 저희의 세계적 수준 R&D 역량을 보여주는 두 분의 뛰어난 과학자입니다. 혈액내과 전문의이자 상무이사로 ALN-6400 프로그램의 프로그램 리드를 맡고 있는 존 갠스너, 그리고 선임 임상과학자이자 ALN-6400 임상과학 리드인 마르티나 슬링스비입니다. 또한 오늘 하니 알-삼카리 박사님을 모시게 되어 매우 기쁩니다. 알-삼카리 박사님은 하버드 의과대학 의학과 부교수이시며, 매사추세츠 종합병원(MGH) HHT 센터 오브 엑설런스의 공동 디렉터이십니다. 박사님은 HHT와 기타 출혈 질환 분야에서 세계적으로 인정받는 권위자이십니다. 여러분도 잘 아시다시피, 알나일람은 인간 질환 치료를 위한 완전히 새로운 계열의 의약품을 개척하고 있습니다.
이 세대교체 기술은 우리 몸의 모든 세포에서 일어나는 유전자 조절의 자연적 과정인 RNA 간섭(RNA interference) 기전을 활용합니다. RNAi는 생물학적 메스처럼 작동하여, 유전체 내 어떤 유전자든 침묵화할 수 있게 해줍니다. 또한 RNAi는 촉매적 기전이어서, 생물학적 효과를 내기 위해 낮은 용량만으로도 충분한 매우 강력한 분자 설계에 적합합니다. 이 접근법은 매우 특이적이며 완전히 가역적이어서 안전성 관련 부담을 최소화합니다. 아울러 저희는 반감기를 길게 설계해 투여 간격을 매우 길게 할 수 있으며, 이를 통해 환자 순응도와 편의성을 개선할 수 있습니다. 저희는 이러한 자연적 기전을 독자적이고 지속 가능한 혁신 엔진으로 구현했으며, 이는 장기적으로 지속 가능한 성장을 가능하게 합니다. 또한 저희는 인간 유전학의 힘에 대한 투자를 지속하고 있습니다. 현재 다양한 바이오뱅크를 통해 200만 명 이상의 데이터에 접근할 수 있으며, 이를 통해 새로운 유전학적으로 검증된 표적을 발굴할 수 있습니다.
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어닝콜 참가자
이 어닝콜에는 7명이 참여했지만, 지금 보이는 건 1명뿐입니다.
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