베라더믹스 Study result

말씀해 주십시오. 감사합니다, 진행자님. 여러분, 좋은 아침입니다.

경증에서 중등증의 남성형 탈모가 있는 남성을 대상으로 진행한 VDPHL01의 두 번째 3상 시험인 304 연구 파트 A에서 긍정적인 주요 결과를 발표하게 되어, 논의에 함께해 주신 여러분께 감사드립니다. 오늘 아침 배포한 보도자료는 당사 웹사이트의 투자자 정보 섹션에서 확인하실 수 있으며, 오늘 사용한 발표 자료도 컨퍼런스콜이 끝난 뒤 해당 섹션에 게시하겠습니다. 오늘 컨퍼런스콜에는 당사의 최고경영자 리드 월드먼 박사와 최고사업·전략책임자 마크 노이먼이 함께합니다. 또한 센트럴 코네티컷 피부과 설립자인 마이클 페이에트 박사도 참석해, 컨퍼런스콜 후반부에 임상적 관점에서 의견을 나눠 주실 예정입니다. 리드가 먼저 개회 발언을 하고 304 연구 파트 A의 결과를 발표하겠습니다.

이어서 페이에트 박사로부터 임상 현장에서 남성형 탈모를 치료한 경험과 오늘 발표된 결과가 본인의 진료 환자 및 다른 의사들에게 어떤 의미가 있을지 들어보겠습니다. 그다음 마크가 VDPHL01의 상업적 기회에 대해 설명하고, 리드의 마무리 발언에 이어 질의응답을 진행하며 컨퍼런스콜을 마치겠습니다. 시작에 앞서, 질의응답을 포함한 오늘 논의에는 미래예측진술이 포함된다는 점을 말씀드립니다. 미래의 사건, 결과 또는 실적에 대한 기대나 예측과 관련된 모든 진술은 미래예측진술에 해당합니다. 이러한 진술에는 위험과 불확실성이 따르며, 이로 인해 실제 결과가 미래예측진술에 명시되거나 암시된 내용과 크게 달라질 수 있습니다. 이러한 위험에 대한 설명은 오늘 배포한 보도자료의 미래예측진술 관련 항목과 가장 최근의 미국 증권거래위원회 제출 서류를 참조해 주시기 바랍니다.

그럼 리드 월드먼 박사에게 컨퍼런스콜을 넘기겠습니다.

감사합니다, 돔. 여러분, 좋은 아침입니다. 경증에서 중등증의 남성형 탈모가 있는 남성을 대상으로 VDPHL01을 평가한 두 번째 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 3상 시험인 304 연구 파트 A의 주요 결과를 여러분께 설명드리게 되어 매우 기쁩니다. 두 건의 3상 시험에서 1,000명이 넘는 시험대상자를 평가해 남성에서 VDPHL01의 유효성과 내약성을 다시 확인한 긍정적인 데이터뿐 아니라, 오늘은 베라더믹스에 매우 중요한 이정표가 되는 날입니다. 304 연구 파트 A의 완료로 남성형 탈모를 대상으로 한 VDPHL01의 위약 대조 개발 계획이 모두 마무리됩니다. 오늘 여러분께 이러한 결과를 공유할 수 있다는 것은 베라더믹스의 노력을 보여주는 증거입니다. 지금까지 이룬 성과와 조직으로서 나아가고 있는 방향에 대해 그 어느 때보다 자랑스럽게 생각합니다.

이번 결과를 발표하기에 앞서, 이 데이터가 302 연구의 결과를 뒷받침할 것이라고 확신했습니다. 이제는 그 어느 때보다도 반응의 크기와 속도, 일관성이 남성형 탈모 치료에서 VDPHL01만의 차별화된 특성을 뒷받침한다고 믿습니다. 앞서 말씀드린 바와 같이 304 연구에는 세 가지 목표가 있었습니다. 첫째, 남성형 탈모 환자에서 유효성을 확인하는 것이었습니다. 둘째, 남성 안전성 데이터베이스를 확대하는 것이었습니다. 셋째, 서로 중복되지 않는 시험기관에서 별도의 환자군을 대상으로 3상 임상시험의 결과가 재현되는지 확인하는 것이었습니다. 기존 시험에서 입증된 매우 우수한 내약성 프로파일을 유지하면서, 치료 관련 중대한 이상반응이 전혀 발생하지 않았고 심장 관련 특별 관심 이상반응도 전혀 발생하지 않아, 304 연구에서 VDPHL01은 이 모든 목표를 달성했다고 말씀드릴 수 있어 기쁩니다.

304 연구 결과는 임상 프로파일 전반에서 302 연구와 고무적일 정도로 유사한 양상을 보였으며, 공동 1차 평가변수 두 가지와 17개 2차 평가변수 모두에서 위약과 통계적으로 유의한 차이를 보였습니다. 또한 환자 보고 결과(PRO), 모발 수, 연구자 종합 평가(IGA)에서도 측정된 가장 이른 시점인 2개월부터 위약과 통계적으로 유의한 차이가 나타났습니다. 302 연구와 304 연구의 남성 대상 3상 데이터 전체를 종합해 볼 때, VDPHL01이 승인된다면 남성형 탈모 치료에서 긍정적인 결과를 원하는 환자와 의료진에게 가장 신뢰도 높은 치료 옵션이 될 가능성이 있다고 생각합니다. 여러분도 잘 아시다시피 남성형 탈모는 단순히 외모의 문제를 넘어섭니다. 이는 개인적으로도, 심리적으로도 매우 큰 영향을 미치는 질환이며, 미국에서 가장 흔한 만성 피부 질환으로 8천만 명에게 영향을 미칠 만큼 사실상 누구에게나 발생할 수 있습니다.

이는 건선보다 10배 더 흔하고, 아토피 피부염과 건선을 합친 것보다 2배 더 흔합니다. 여기에는 지난 30년간 새로운 경구 치료제가 나오지 않은 남성 약 5천만 명과, 경구 처방 치료제가 전혀 없는 여성 약 3천만 명이 포함됩니다. 이 시장의 환자들은 치료 의지가 높지만 좌절감을 느끼고 있습니다. 치료를 원하는 환자 중 기존 치료에 만족한다고 답한 비율은 약 9%에 불과합니다. 이는 놀라운 일이 아닙니다. 현재 치료법은 효과가 나타나기까지 오래 걸리고 효과가 일관되지 않습니다. 또한 환자들은 발기부전이나 성욕 감퇴와 같은 부작용을 감수하거나, 남은 평생 하루 두 번 번거롭게 국소 치료제를 바르는 것 중 하나를 선택해야 합니다. 저희의 사업을 처음 접하시는 분들을 위해 말씀드리면, 저희는 남성과 여성 모두의 남성형 탈모 치료를 위한 경구용 비호르몬 치료제로 VDPHL01을 개발하고 있습니다.

VDPHL01은 서방형 경구 미녹시딜 정제입니다. 미녹시딜은 남성과 여성의 남성형 탈모에 국소 치료제로 승인된 만큼, 탈모 치료에 효과가 입증된 성분입니다. 또한 혈압 치료제로 경구 투여하는 경우도 있지만, 이는 허가 외 사용입니다. 이 혈압 치료제의 문제는 혈압을 빠르게 낮추도록 설계된 약물이라면 예상할 수 있는 작용을 그대로 한다는 점입니다. 혈장 내 농도가 빠르게 치솟습니다. 2시간 이내에 대부분 사라지고, 4시간 이내에는 거의 모두 사라집니다. 이러한 농도 급등은 미녹시딜의 심장 관련 부작용을 유발하지만, 모낭에 미녹시딜을 지속적이고 장시간 노출시키지 못하기 때문에 모발 성장을 위해 필요한 것도, 도움이 되는 것도 아닙니다.

저희는 처음부터 하루 종일 모낭에 미녹시딜을 지속적이고 장시간 노출시키는 동시에, 심장 관련 부작용을 유발하는 혈장 내 최고 농도는 낮출 수 있는 서방형 정제를 개발해 경구 투여에 적합하도록 미녹시딜을 최적화하고 모발 성장은 극대화하며 심장 관련 위험은 최소화하는 것을 목표로 삼았습니다. 미녹시딜을 더 오랫동안 전달하는 것뿐만 아니라, 미녹시딜을 활성 대사물질인 미녹시딜 설페이트로 생체 활성화하는 과정을 촉진해 모발 성장을 유도할 수 있다고 믿습니다. 잘 아시다시피 미녹시딜 자체는 모낭에 효과가 없고, 황산염 대사물질이 효과를 냅니다. 미녹시딜은 모발 외측 모근초에서 SULT1A1 효소에 의해 미녹시딜 설페이트로 활성화됩니다.

이 효소는 다른 많은 효소와 마찬가지로 처리 용량에 한계가 있어 포화될 수 있으며, 반응에 시간이 걸리기 때문에 미녹시딜을 황산화하는 데에도 시간이 필요합니다. 속방형 미녹시딜의 약동학적 특성을 보면, 혈중 농도가 빠르게 치솟아 해당 설포트랜스퍼레이스 효소의 처리 용량을 초과하고 효소를 포화시킨 뒤 약물도 빠르게 사라지므로, 효소에 대한 노출이 제한되고 황산화도 제한됩니다. 반면 서방형 정제를 사용하면 모낭에 미녹시딜을 지속적이고 장시간 노출시켜 미녹시딜 설페이트로의 생체 활성화를 촉진하고, 나아가 추가적인 모발 성장을 유도할 수 있습니다. 304 연구의 세부 사항을 살펴보기 전에, 이 연구가 VDP-01의 전체 3상 개발 프로그램에서 어떤 위치에 있는지 말씀드리고자 합니다. 현재 VDP-01의 허가를 목표로 하는 연구 세 건이 진행 중입니다. 첫 번째 2/3상 연구인 302 연구에서는 남성 519명을 대상으로 VDP-01을 평가했습니다.

해당 연구의 파트 A 주요 결과는 4월에 긍정적으로 발표됐으며, 연장 연구 데이터는 연말 전에 나올 것으로 예상합니다. 남성 536명을 대상으로 한 304 연구의 오늘 주요 결과 발표로, 두 건의 남성 대상 허가 목적 연구에서 계획했던 위약 대조 데이터 수집이 모두 완료됐습니다. 현재 진행 중인 임상 개발 프로그램의 마지막 연구는 2/3상 306 연구입니다. 이 연구는 미국에서 여성형 탈모의 경구 치료제를 대상으로 한 최초의 3상 시험으로, 여성 556명을 대상으로 VDP-01을 평가하고 있습니다. 306 연구는 현재 등록이 모두 완료됐으며, 파트 A 데이터는 2027년 상반기에 나올 것으로 예상합니다. 이제 304 연구의 설계를 살펴보겠습니다. 304 연구는 남성형 탈모를 대상으로 하는 두 번째 3상 시험으로, 기본적으로 302 연구와 동일한 방식으로 설계됐습니다.

경증에서 중등도 남성형 탈모가 있는 18~65세 피험자 536명이 등록됐습니다. 이 피험자들은 미국 내 45개 시험기관에서 VDPHL01 8.5mg 1일 2회 투여군, VDPHL01 8.5mg 1일 1회 투여군 또는 위약군에 무작위 배정됐습니다. 중요한 점은 304 연구의 등록이 302 연구와 중복되지 않는 시험기관에서 진행됐다는 것입니다. 오늘은 VDPHL01 8.5mg 1일 1회 투여(QD) 및 1일 2회 투여(BID) 요법과 위약을 비교한 6개월간의 위약 대조 기간 데이터를 공유드리겠습니다. 다시 말씀드리면, 304 연구는 302 연구와 동일한 공동 1차 평가변수를 사용합니다. 첫 번째는 표적 부위 모발 수(TAHC)입니다. 이는 정량적이고 객관적인 지표로, 1997년 이후 미국에서 남성형 탈모 치료제의 FDA 승인을 뒷받침하는 데 사용된 유일한 측정 방법입니다.