리젠엑스바이오 Leerink Global Healthcare Conference 2026
핵심 요약과 스크립트로 어닝콜의 주요 내용을 빠르게 확인하세요.
- Regenxbio Inc.의 CEO Curran Simpson은 최근 몇 달간 많은 변화가 있었으며 올해가 중요한 해라고 언급했다.
- DMD(뒤센 근이영양증) 프로그램과 관련하여 FDA와의 대화가 진행 중이며, 올해 중반에 pre-BLA 미팅을 계획하고 있다.
- 이 미팅은 Microdystrophin과 기능적 이익 간의 관계에 대한 논의가 주가 될 것이다.
- 최근 FDA 내 리더십 변화가 가속 승인(Accelerated Approval) 경로에 대한 우려를 불러일으켰으나, 회사는 이 경로를 통해 신청할 계획이다.
- 제조 측면에서는 10년 전부터 공정 개발에 투자해 높은 수율과 순도를 유지하고 있으며, 연간 2500회 분량의 생산이 가능하다.
- 상업화 준비는 이미 진행 중이며, 비용 효율적인 생산이 가능하다고 밝혔다.
- DMD 시장의 가격 책정은 아직 초기 단계이나, 경쟁 제품과 유사한 수준이 될 가능성이 있다.
- 안과 분야 파트너십에서는 AbbVie와의 협력으로 올해 1억 달러의 마일스톤 수익이 예상되며, Subretinal 프로그램의 탑라인 데이터가 가을에 공개될 예정이다.
- MPs(뮤코다당증) 프로그램은 FDA와 임상 중단 및 CRL(Complete Response Letter) 관련 논의가 진행 중이며, 해결 가능하다고 판단하고 있다.
- PRV(Priority Review Voucher) 자격을 갖춘 프로그램이 3개 있으며, PRV는 비희석적 자금 조달 수단으로 중요하게 여겨진다.
- 초기 단계에서는 간 타깃 및 suprachoroidal 투여용 캡시드 개발 등 신기술 연구도 진행 중이다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
좋습니다. 모두들 마이애미에서 열리는 글로벌 헬스케어 컨퍼런스 첫째 날 아침 세션에 다시 오신 것을 환영합니다. 저는 여전히 리어링크 파트너스의 수석 애널리스트 몬티 프루호프입니다. 오늘은 REGENXBIO의 CEO인 커린 심슨이 함께합니다. 커린, 이 분야에는 정말 아무 일도 없네요. 매우 지루합니다. 당연히 특별한 뉴스도 없고요.
네, 몇 달 전에 우리가 지루한 회사라고 말하는 실수를 했습니다. 우리는 계획대로 실행하고 약속한 시기에 데이터를 발표하는 것뿐입니다. 지난 몇 달 사이 많은 것이 변했습니다. 올해는 우리에게 매우 중요한 해입니다. 큰 촉매제가 다가오고 있어서 정말 기대가 큽니다.
정말 멋지네요, 그리고 우주가 유머 감각이 있어서 당신이 무언가를 말하기 시작하면 반응하죠. 그렇습니다. 가장 시의적절한 뉴스부터 시작해 보겠습니다. FDA와의 대화 상황은 어떠한가요? 특히 DMD 관련해서 FDA의 상대방은 누구인가요?
최근 CBER의 리더십 교체가 그 부분에 어떤 영향을 미쳤나요?
네, RGX-202 프로그램과 계획된 규제 상호작용을 살펴보면, 올해 중반에 예정된 사전 BLA 미팅이 있습니다. 이 미팅은 수년간 우리가 고민해온 마이크로디스트로핀과 기능적 이익 간의 관계에 대한 논의가 주가 될 것입니다. 초기 데이터가 매우 유망해 보입니다. 그것이 사전 BLA 미팅이며, BLA 제출을 시작하기 전 마지막 단계입니다. 그 전에 FDA와의 상호작용이 예정되어 있습니다. 지난 6개월 정도 동안 바뀐 점 중 하나는 자연사 데이터 접근성과 cTAP 방법을 이용한 새로운 비교 방식 등 데이터 활용 방법이 늘어난 것입니다. 이 방법은 최근에 발표한 바 있습니다.
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