PROQR 테라퓨틱스 Status update
핵심 요약과 스크립트로 어닝콜의 주요 내용을 빠르게 확인하세요.
- Proqr Therapeutics는 RNA 편집 기술을 활용한 신약 개발에 집중하고 있으며, 주요 파이프라인 프로그램인 ACS 810의 임상 시험이 계획대로 진행 중이다.
- ACS 810은 담즙산 수송체인 Anti-cgrp를 표적으로 하여 담즙산의 간 내 축적을 줄임으로써 담즙 정체성 질환을 치료하는 것을 목표로 한다.
- 임상 1상에서 안전성과 내약성이 확인되었으며, 이번 분기 내에 목표 관여(target engagement) 데이터가 발표될 예정이다.
- 바이리어리 애트레시아(biliary atresia)를 ACS 810의 2상 초기 적응증으로 선정했으며, 이는 중대한 소아 담즙 정체성 질환으로 현재 승인된 약물이 없다.
- AI 기반 약물 발견 플랫폼과 로보틱 고처리량 스크리닝을 통해 RNA 편집 약물 개발을 가속화하고 있으며, ACS 811은 ACS 810의 차세대 버전으로 더 높은 편집 효율을 보인다.
- Hurler 증후군을 타깃으로 하는 ACS 422 프로그램은 Eli Lilly와의 협력에서 권리를 회수하여 독자적으로 개발하며, 간과 중추신경계(CNS)를 모두 타깃으로 하는 혁신적인 치료법이다.
- ACS 2911은 MASH(비알코올성 지방간염) 치료를 위한 프로그램으로, Pnpla3 유전자의 변이 교정을 통해 질병의 근본 원인을 치료하는 것을 목표로 한다.
- 재무적으로는 2027년 중반까지 자금이 확보되어 있으며, 다수의 임상 데이터 발표가 예정되어 있다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
안녕하세요, ProQR Therapeutics 가상 투자자 및 애널리스트 행사에 오신 것을 환영합니다. 현재 모든 참석자는 청취 전용 모드로 참여하고 있습니다. 공식 발표 후 질의응답 시간이 진행될 예정입니다. 질문을 제출하시려면 웹캐스트 플레이어 하단의 Q&A 텍스트 박스를 이용하시거나 questions@lifesciadvisors.com으로 이메일을 보내주시면 됩니다. 참고로, 이 통화는 녹음 중이며 행사 종료 후 ProQR 웹사이트에서 다시 보기를 제공할 예정입니다. 이제 투자자 관계 및 기업 업무 담당 부사장인 사라 킬리에게 진행을 넘기겠습니다.
사라, 부탁드립니다. 감사합니다, 여러분 좋은 하루 되십시오.
오늘 시간을 내어 참석해 주셔서 감사드립니다. 저는 ProQR의 투자자 관계 및 기업 업무 담당 부사장 사라 킬리입니다. 시작에 앞서 오늘의 일정과 발표자를 간략히 소개하겠습니다. 먼저 CEO 다니엘 드 보어가 파이프라인과 최근 진전에 대한 개요를 말씀드릴 것입니다. 이어 최고 의료 책임자인 크리스티나 로페즈-로페즈 박사가 AX810에 대해 설명하며, 현재 진행 중인 1상 건강한 지원자 시험, 다가오는 타깃 결합 결과 기대치, 초기 적응증 선정 개요를 안내할 예정입니다. 다음으로 최고 과학 책임자인 제라드 플라텐버그가 플랫폼과 연구 개발 현황, 신규 파이프라인 프로그램 소개 및 파이프라인 전반의 최근 전임상 데이터를 발표할 것입니다. 크리스티나가 해당 프로그램들의 개발 계획과 임상 전략을 설명할 예정입니다.
마지막으로 최고 재무 책임자인 데니스 호의 발언과 함께 애널리스트 및 경영진과의 질의응답 시간이 이어집니다. 오늘 여러분께 이러한 최신 정보를 공유하게 되어 기대가 큽니다. 오늘 행사는 녹화 중이며 발표 자료와 함께 행사 종료 후 웹사이트에서 다시 보실 수 있습니다. 프로그램 시작 전에 3페이지에 있는 미래 예측 진술을 참고해 주시기 바랍니다. 오늘 발표 중 미래 예측 진술이 포함될 예정이며, 실제 결과는 설명된 내용과 크게 다를 수 있습니다. 이러한 위험에 대한 논의는 당사의 SEC 제출 서류를 참조해 주시기 바랍니다. 이제 프로그램을 다니엘에게 넘기겠습니다.
다니엘? 여러분, 안녕하세요. 투자자 및 애널리스트 행사에 참석해 주셔서 감사합니다.
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어닝콜 참가자
이 어닝콜에는 15명이 참여했지만, 지금 보이는 건 2명뿐입니다.
참가자 명단
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