아밀릭스 파마슈티컬스 3rd Annual Guggenheim Healthcare Innovation Conference

물론입니다. 네, 정말 흥미진진한 한 해를 보냈습니다. 루시디티 임상 3상 결과를 발표했는데, 사전에 설정한 1차 평가변수를 충족했습니다. p값은 0.000003이었으며, 저희는 이 결과에 매우 고무되어 있습니다. 이 연구에서는 2단계 및 3단계 저혈당 발생률을 측정했습니다. 이는 중증 저혈당 사건입니다. 3단계는 환자가 너무 심하게 무력해져 다른 사람의 도움이 필요한 상태를 말합니다. 2단계는 미국당뇨병학회가 정한 기준으로, 뇌에 당이 심각하게 부족해져 중대한 문제가 발생하기 시작하는 수준입니다. 사전에 설정한 1차 평가변수를 충족했습니다. 2차 평가변수도 모두 충족했으며, 두 평가변수 전반에서 일관되고 통계적으로 매우 유의미한 결과를 확인했습니다. 안전성 프로파일도 양호했습니다.

이러한 결과를 바탕으로 현재 연말까지 신약허가신청서를 제출하기 위해 준비하고 있으며, 허가를 받을 경우 2027년 출시를 계획하고 있습니다. 수술 후 저혈당증(PBH) 시장을 더 깊이 살펴볼수록 기대감이 커지고 있습니다. 수술 후 저혈당증을 겪는 사람 중 약 90%가 자신을 장애가 있는 사람이라고 표현합니다. 이 질환이 있으면 사실상 삶 전체가 이 질환의 영향을 받습니다. 이 질환을 안고 살아가고 관리하는 것은 정말 어렵습니다. 이에 부응하듯 의사와 환자 모두 치료제가 나올 가능성에 대해 대단히 큰 기대감을 보이고 있습니다. 보험 청구 데이터 기반 분석을 계속하고 시장을 자세히 살펴본 결과, 수술 후 저혈당증을 겪으며 살아가는 사람은 약 16만 명으로 추산되며, 현재 이들을 위한 치료제는 없습니다. 저희는 이 점에 대해 매우 큰 기대를 갖고 있습니다.

올해도 큰 성과를 거뒀지만, 내년에는 더 큰 한 해가 되기를 바랍니다.

감사합니다. 저희의 이전 제품 출시 경험을 언급해 주셔서 고맙습니다. 당시 저희가 한 일을 매우 자랑스럽게 생각합니다. 물론 언제나 배울 점은 있으므로, 이번에는 더 잘하기를 바랍니다. 다만 시장마다 상황이 다르기 때문에, 이번에는 적절한 수준의 면밀한 검토를 거쳐 접근하고 있습니다. 무엇보다도 언제나 사람에서부터 시작한다고 생각합니다. 특히 수술 후 저혈당증 시장처럼 새로운 시장을 구축할 때는 적절한 리더십을 비롯해 조직 전반에 걸쳐 적임자를 갖추는 것이 중요합니다. 미충족 의료 수요가 매우 크지만, 수술 후 저혈당증 환자를 위한 미국 식품의약국 승인 치료제는 지금까지 없었습니다. 따라서 새로운 영역이며, 많은 교육이 필요합니다. 인력 측면에서는 루시디티의 유망한 기존 결과를 바탕으로 의학부와 상업화 부문 모두에서 리더십 팀을 꾸리기 시작했습니다.

의학부와 상업화 부문에 매우 탄탄한 리더십 팀을 갖추고 있습니다. 이들은 훌륭한 성과를 내고 있습니다. 지난 한 해 동안 시장과 환자의 치료 여정을 깊이 이해하는 데 많은 시간을 들였습니다. 여러 보험 청구 데이터 분석을 통해 환자들이 어디에 있는지, 어떤 치료를 받고 있는지, 누가 치료하고 있는지를 파악하고, 향후 어떤 의료진을 대상으로 영업 활동을 할지 등을 살펴봤습니다. 즉, 시장 전반의 상황을 파악하는 데 주력했습니다. 현재 질환 교육에 상당히 주력하고 있습니다. PBH 환자와 의료진을 대상으로 진행 중인 캠페인이 있으며, 내년 예정된 출시를 앞두고 이러한 활동을 더욱 확대해 나갈 것입니다. 전반적으로 저희는 이 질환을 희귀질환으로 보고 있지만, 물론 환자 수가 많은 희귀질환입니다. 미국 내 환자 수는 약 16만 명으로 추산하고 있습니다.

지금까지 살펴본 바로는 시장 내 환자 분포가 다른 희귀질환과 비슷한 양상을 보이지만, 환자군의 규모가 크기 때문에 전체 환자 수는 더 많습니다. 현재 보험자 대응을 위한 준비 작업을 활발히 진행하고 있습니다. 앞으로 진행할 여러 캠페인도 준비하기 시작했습니다. 출시 준비에 전념하고 있습니다. 미충족 수요가 큰 질환인 만큼, 충분한 전문성을 갖춘 의료기관이 중요하며, 이들과 협력하고 있는지 확인해야 합니다. 또한 시장을 새롭게 형성해야 하므로, 이 두 가지 측면을 모두 제대로 준비하고자 합니다.

네. 조금 말씀드렸지만, 우선 이러한 결과가 얼마나 의미 있는지 말씀드리고 싶습니다. 2단계 및 3단계 저혈당은 환자에게 심각하고 극심한 증상입니다. 이를 줄일 수 있다는 것은 이 질환에서 매우 큰 의미가 있습니다. 또한 이번 임상시험과 이전 임상시험 간 데이터의 일관성, 그리고 이번 임상시험 내 데이터의 일관성도 강조하고 싶습니다. 2단계와 3단계 저혈당을 합산한 복합 평가변수뿐 아니라, 2단계와 3단계를 각각 따로 평가했을 때도 목표를 달성했습니다. 또한 손끝 채혈이나 연속혈당측정 중 어떤 방식으로 측정하더라도 2단계 저혈당 평가 목표를 달성했습니다.

데이터의 강점은 어떤 방식으로 살펴보더라도, 어떻게 분석하더라도 강력하고 일관된 이점이 확인된다는 데 있습니다. 이는 이전 임상시험에서 관찰된 결과와도 일치합니다.

또한 자문위원회를 통해 주요 오피니언 리더들에게 데이터를 소개할 기회도 몇 차례 있었습니다. 전체 데이터를 종합적으로 살펴보는 것이 의사들에게 매우 중요했습니다. 조시가 말씀드린 유효성 측면뿐 아니라 안전성과 내약성 측면에서도 그렇습니다. 약물 프로파일은 이전 임상시험에서 확인된 내용과 매우 일관적입니다. 기전상 우려할 수 있는 체중 증가 등의 징후는 확인되지 않았습니다. 저희는 그런 점이 우려 사항이 될 수 있다고 생각한 적은 없지만, 16주 데이터로 이를 뒷받침하는 결과를 확인하게 되어 기쁩니다.

의사들이 매우 고무적으로 받아들인 것은 데이터 전체를 종합적으로 살펴본 결과라고 생각합니다. 다시 말씀드리지만, 이전에는 PBH 환자를 위한 FDA 승인 치료제가 없었습니다. 이제 마침내 환자들에게 제공할 수 있는 치료제가 생길 수 있다는 점에서, 데이터 전체가 의사들을 매우 기대하게 만들고 있다고 생각합니다.