크리스퍼 테라퓨틱스 Jefferies Global Healthcare Conference 2026
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- 크리스퍼 테라퓨틱스는 지난 10년간 다양한 단계를 거쳐 왔으며, 현재는 ex vivo Casgevy 제품이 시장에서 성공적으로 상용화되고 있다.
- 다음 세대 제품으로는 LDL 콜레스테롤과 중성지방을 약 50% 감소시키는 간 편집 치료제 CTCs 310, 자가면역질환을 대상으로 하는 ex vivo 동종 CAR-T 세포 치료제, 그리고 출혈 위험이 적은 혈액 희석제 역할을 하는 6개월 주사형 siRNA 치료제 CTCs 611이 있다.
- 그 외에도 난치성 고혈압과 희귀 질환인 알파-1 안티트립신 결핍증 치료제 등이 임상에 진입했으며, 다양한 혁신적인 파이프라인을 보유하고 있다.
- Casgevy는 현재 Vertex와 협력하여 상업화 중이며, 향후 수익성과 효율성 향상이 기대된다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
첫째, 제 이름은 모리 레이크로프트이고, 제프리스의 바이오텍 애널리스트 중 한 명입니다. CRISPR 테라퓨틱스의 CEO 사마르스 쿨카르니님을 모시게 되어 매우 기쁩니다. 오늘 함께해 주셔서 정말 감사합니다, 사마르스님.
초대해 주셔서 감사합니다.
파이어사이드 챗 형식으로 진행할 텐데요, 처음 접하시는 분들을 위해 CRISPR에 대해 1분 정도로 소개해 주실 수 있을까요?
네. 1분 안에 해보겠습니다. CRISPR는 회사로서 이제 10년 이상 되었고, 여러 단계들을 거쳐 왔습니다. 회사의 첫 번째 단계는 CASGEVY를 시장에 출시하는 것이었고, 파트너사인 버텍스와 함께 이를 성공적으로 해냈습니다. 현재는 버텍스가 이를 상업화하고 있고, CASGEVY가 규모를 키워가면서 성장 궤적이 매우 견조해 보입니다. 이는 체외(ex vivo)에서 CRISPR로 엔지니어링한 세포 치료제로, 본질적으로는 결함이 있는 조혈모세포를 대체하는 제품입니다. 그 이후 차세대 제품으로는, 올해 말이나 내년 초까지 3상 준비가 가능할 것으로 기대되는 고무적인 데이터를 보여준 자산이 세 가지 있습니다. 그중 하나가 CTX310입니다. 간에서 ANGPTL3를 편집해 LDL 콜레스테롤과 중성지방을 단 한 번의 주사 또는 한 번의 주입으로 거의 50% 낮춰주는 치료제입니다.
작년 AHA에서 유망한 데이터를 공개했습니다. 두 번째 자산은 zugo-cel이라는 체외(ex vivo) 동종(allogeneic) CAR-T로, 여러 자가면역 적응증에서 개발 중입니다. 이번 역시 연말까지 데이터가 나오겠지만, 자가면역 분야 전반에서 전혀 가치가 제대로 반영되지 않은 매우 유망한 자산이라고 생각합니다. 세 번째 자산은 siRNA, 즉 장기지속형 siRNA로, 6개월에 한 번 주사하는 치료제이며 CTX611이라고 부릅니다. 표적은 제11인자(factor XI)입니다. 기본적으로는 혈액 희석제라고 생각하시면 되지만, 출혈 위험이 없거나 더 낮은 편입니다. 이는 매우 다양한 상황에 적용 가능하며, 수십만 명에서 수백만 명의 환자에게 적용될 수 있습니다.
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