메디치노바 H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

데이비드, 발표를 부탁드립니다. 친절한 소개 감사드리며, 오늘 함께해 주신 시청자 여러분께도 감사드립니다.

랜더가 말씀드린 대로, 저는 메디치노바의 최고사업책임자 데이비드 크린입니다. 유이치 이와키 박사도 오늘 함께하며, 다음 달 뉴욕에서도 뵙게 될 예정입니다. 먼저 메디치노바에 대한 투자 사례부터 시작하겠습니다. 앞서 랜더가 언급했듯이, 저희는 바이오제약 회사입니다. 2026년 올해 두 건의 임상 결과 발표를 앞두고 있으며, 이러한 촉매를 달성할 수 있는 재무 상태를 갖추고 있고, 외부 자금 지원을 통해 추가 프로그램도 상당히 진전되고 있습니다. 본격적으로 시작하기 전에, 당사는 일부 미래 예측성 발언을 할 예정임을 알려드립니다. 위험 요소와 불확실성에 대해서는 저희 SEC 제출 서류를 참고해 주시기 바랍니다. 저희는 비교적 소규모의 고위 경영진 팀으로 운영하고 있습니다. 이와키 박사는 메디치노바를 설립하였으며, 현재 사장 겸 최고경영자(CEO)를 맡고 있습니다.

마츠다 박사는 최고의료책임자(CMO), 제이슨 크루거는 최고재무책임자(CFO), 저는 사업개발, 투자자관계(IR), 홍보 및 커뮤니케이션을 담당하고 있습니다. 이러한 운영 구조는 임상 활동의 양과 현금 소진과의 관계를 논의할 때 매우 중요합니다. 여기 이사회는 금융, 투자, 법률 및 의료 경험을 더하고 있음을 확인할 수 있습니다. 바로 투자 사례로 넘어가겠습니다. 메디치노바의 투자 사례는 크게 네 가지 요점으로 요약됩니다. 첫째, MN-166 또는 이부딜라스트는 저희 핵심 프로그램입니다. 이는 ALS에서 저희의 핵심 가치 동인입니다. 중요하게도, 234명의 환자를 대상으로 한 등록 임상시험인 COMBAT-ALS의 등록이 완료되었습니다. 이는 2b/3상 임상 연구이며, 중요한 점은 올해 말까지 주요 결과가 발표될 예정이라는 것입니다.

두 번째로, MN-001이라는 또 다른 임상 촉진제가 있으며, 이는 고중성지방혈증, 제2형 당뇨병, 그리고 NAFLD 또는 지방간 질환 환자를 대상으로 한 2상 연구입니다. 중요하게도 이 연구의 등록도 완료되었으며, 주요 결과는 올해 3분기, 즉 9월에 발표될 예정입니다. 세 번째는 저희의 재무상태표입니다. 2분기 말 기준으로 2,540만 달러의 현금을 보유하고 있다고 보고했습니다. 과거에는 연간 약 1,200만 달러에서 1,300만 달러 정도의 현금 소진 속도로 운영해왔습니다. 부채나 워런트는 없으며, 현재 현금으로 올해 주요 임상 데이터 마일스톤까지 도달할 것으로 기대하고 있습니다. 네 번째로, 정부 및 학계와의 협력을 통해 외부 자금으로 지원받는 추가 임상 프로그램들이 있어 선택의 폭을 넓혀줍니다. 결론적으로, 투자자분들께서 전체 파이프라인에 대한 전액 자금을 부담할 필요는 없습니다. 단기적으로는 이야기가 훨씬 단순합니다. 두 가지 임상 결과가 있으며,

그 결과를 마칠 수 있도록 현금이 확보되어 있고, 그 뒤에는 외부 자금 지원에 따른 선택권이 있습니다. 이제 저희의 독특한 모델로 넘어가 보겠습니다. 이것이 바로 자본을 배분하는 방식입니다. 앞서 말씀드렸듯이, ALS가 저희의 핵심 집중 분야입니다. 내부 자금으로 운영되며, 주된 가치 동인이자 가장 명확한 단기 규제 및 상업화 경로를 가지고 있습니다. 핵심 분야 외에도 이상지질혈증, NAFLD 또는 MASH, 종양학, 급성 폐손상 분야에서 파트너 자금이나 보조금으로 개발 중인 프로그램들이 있습니다. 운영상 위험을 줄인다는 표현에 대해 정확히 말씀드리고 싶습니다. 이는 저희가 자금 조달 모델로 운영하고 있다는 의미입니다. 임상 위험이 사라졌다는 뜻은 아닙니다. COMBAT-ALS는 데이터가 나오기 전까지는 여전히 이분법적인 임상 이벤트로 남아 있습니다. 따라서 여러 프로그램에 대한 노출을 유지하기 위해 필요한 주주 자본의 규모를 줄였습니다.

여기서 저희 파이프라인을 확인하실 수 있습니다. 이 슬라이드에는 여러 프로그램이 있지만, 현재 투자 기간을 고려할 때 두 가지에만 집중하겠습니다. 위쪽에 있는 COMBAT-ALS는 앞서 말씀드린 대로 등록이 완료되었으며, 올해 4분기에 주요 결과가 발표될 예정입니다. 아래쪽은 MN-001로, 심장대사 프로그램이며 주요 결과는 3분기에 발표될 예정입니다. 그 뒤에는 ALS 확장 접근 프로그램(EAP)이 있습니다. 또한 퇴행성 경추 척수병증, 화학요법 유발 말초 신경병증, 교모세포종 신경종양 프로그램도 있습니다. 이들 프로그램은 추가적인 성공 가능성을 제공하지만, 당장의 가치 평가 논의는 앞서 말씀드린 두 가지 주요 결과 발표에 주로 기반해야 합니다. 이것은 자본 배분과 자본 효율성 논의에서 매우 중요한 부분입니다.

이 파트너 프로그램들은 미국, 영국, 호주, 캐나다의 정부 기관이 자금을 지원하고 학계 연구자들이 수행하고 있습니다. 오늘 보시는 자료는 메디치노바가 규제 경로를 유지하고 있으며, 임상시험 완료 시 독점 상업화 권리를 보유하고 있음을 잘 보여줍니다. 따라서 이 프로그램들은 투자자들이 현재 기본 가치 평가에 포함해야 할 사항이라기보다는 추가 상승 옵션으로 보시는 것이 좋겠습니다. 이제 회사 발표에서 가장 중요한 부분이라고 생각하는 ALS 치료제 MN-166로 넘어가겠습니다. 앞서 말씀드린 대로 MN-166, 즉 이부딜라스트는 중추신경계 침투가 가능한 소분자 약물입니다. 이 약물은 경구 및 정맥 주사 제형이 있지만, COMBAT-ALS 임상시험에서는 경구 제형을 연구하고 있습니다.

이 약물은 MIF, 여러 종류의 포스포디에스테라제, 그리고 TLR4 억제를 포함한 신경 염증과 관련된 여러 기전을 통해 작용합니다. 임상적 목표는 신경 염증 감소와 신경 보호입니다. ALS가 단일 경로 질환이 아니기 때문에 이러한 다중 표적 프로파일이 매우 중요합니다. 이제 MN-166을 ALS에 사용하는 생물학적 근거에 대해 말씀드리겠습니다. 여기서 보시다시피 근거는 세 가지 요소로 구성되어 있습니다. 앞서 언급한 신경 염증 감소, MIF, PDE, TLR4 억제를 통해 염증 신호를 줄이고 교세포 활성화를 완화할 수 있습니다. 두 번째는 신경 보호 효과입니다. 염증을 지지하는 단백질 제거를 줄임으로써 운동 신경 기능을 보호하는 것이 목표입니다. 그리고 세 번째는, 죄송합니다. 죄송합니다. 세 번째는 자가포식이며, MN-166를 뒷받침하는 연구는 ALS 병리와 밀접하고 매우 관련이 깊은 TDP-43 단백질 응집체 제거에 영향을 미친다는 것을 시사합니다.

우리는 하나의 수용체나 하나의 분자 경로에만 의존하지 않습니다. ALS 생물학의 여러 요소를 다루는 다중 표적 메커니즘을 가지고 있습니다. 우리의 메커니즘 자체가 가치를 창출하는 것은 아닙니다. 중요한 것은 이것이 환자에게 임상적 효과로 이어질 수 있느냐 하는 점입니다. 우리의 첫 번째 ALS 연구는 더 큰 임상시험에서 그 질문을 추구할 신호를 주었으며, 여기 1상 IIa 시험에서의 반응자 신호를 보실 수 있는데, 이것이 우리가 처음으로 본 임상 효능 신호였습니다. 이것은 51명의 환자를 등록한 1상 IIa 연구였습니다.

이들은 ALS 병력이 약 5년인 비교적 장기간 ALS 환자였으며, 표준 치료인 리루졸도 복용 중이었습니다. 환자들은 MN-166 60mg을 하루에 복용하거나 위약을 6개월간 투여받았고, 이후 공개 라벨 연장 연구가 이어졌습니다. 우리와 임상의들이 관심을 가진 것은 반응자 패턴이었습니다. ALSFRS에서 기준선 대비 안정 또는 개선으로 정의된 반응자 비율은 MN-166군에서 21.2%, 위약군에서는 12.5%였습니다. 삶의 질에서는 51% 대 25%였습니다. 수동 근력 검사에서는 33% 대 25%였습니다. 이 데이터에 대해서는 신중을 기하고 싶습니다. 이것은 51명 환자를 대상으로 한 1상 IIa 시험이었습니다. 명확한 효능을 확립하기 위한 설계는 아니었습니다. 그러나 기능, 삶의 질, 근력 전반에 걸쳐 방향성 있는 반응자 신호를 보았습니다.

그 신호는 생물학적 근거 및 연구자들의 지지와 함께, 더 큰 등록 임상시험인 COMBAT-ALS로 나아가는 데 실질적인 지원이 되었습니다. 여기에서 보시다시피 상업적 기회는 비교적 명확합니다. 미국에는 약 3만 명의 ALS 환자가 있으며, 진단 후 평균 기대 수명은 대략 2년에서 5년 정도입니다. 그러나 치료 옵션은 여전히 제한적이며, Amylyx의 약물 RELYVRIO가 철수되면서 의미 있는 임상적 이점을 입증해야 하는 새로운 치료제가 중요하다는 기준이 더욱 확고해졌습니다. 2억 달러가 넘는 매우 큰 글로벌 시장 규모를 확인할 수 있습니다. 저희에게 시장 규모는 사실 부차적인 문제입니다. COMBAT-ALS가 광범위한 산발성 ALS 환자군에서 기능과 생존에 의미 있는 이점을 입증한다면, 상업적 기회는 데이터에 따라 자연스럽게 따라올 것입니다. 여기 저희가 진행 중인 COMBAT 2/3b상 ALS 연구인 COMBAT가 있습니다.

이 연구가 이번 발표에서 핵심적인 연구입니다. 미국과 캐나다의 여러 센터에서 진행되는 무작위 배정, 위약 대조, 이중 맹검 2b/3상 연구입니다. 환자들은 MN-166 또는 위약군에 1:1로 무작위 배정되었습니다. 투여 용량은 하루 100밀리그램이었습니다. 이중 맹검 치료 기간은 12개월이며, 이후 6개월간 공개 라벨 연장 연구가 이어집니다. 계획된 모집 인원은 234명이었고, 최종적으로 234명을 무작위 배정했으며, 등록은 2025년 9월에 완료되었습니다. 중요한 점은 이 환자들이 초기 단계의 ALS 환자라는 것입니다. 프로토콜은 발병 후 18개월 이내 환자를 대상으로 합니다. 1차 평가변수는 기능성과 생존을 결합한 평가입니다. 이는 12개월 시점의 ALSFRS 변화와 생존 시간을 글로벌 랭크 분석으로 결합한 것입니다. 이 평가지표는 ALS에서 매우 중요합니다. 기능성만 단독으로 보는 것이 아니라 기능 진행과 사망률을 모두 포함하기 때문입니다.

2차 평가변수에는 근력, 삶의 질, 반응자 분석, 생존, 안전성 및 내약성이 포함됩니다. 앞서 보여드린 원래의 2a상 연구와 비교할 때, 이 연구는 훨씬 크고 100밀리그램 용량을 사용하며, ALS 질환 경과 초기에 환자를 등록하고 1년간 이중 맹검 치료를 평가한다는 점에서 매우 중요합니다. 모집 위험은 이제 지나갔으며, 이는 매우 좋은 소식입니다. 이제 문제는 연구에 환자를 등록할 수 있느냐가 아닙니다. 문제는 연말에 데이터가 무엇을 보여줄지입니다. 앞서 말씀드린 바와 같이, 주요 결과는 올해 말에 발표될 예정입니다. 여기 슬라이드에서 실제로 등록한 환자들에 대한 배경 정보를 확인할 수 있습니다. 평균 연령은 약 61세입니다.