캠프4 테라퓨틱스 Stifel 2026 Virtual CNS Forum
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- 캠프4 테라퓨틱스는 유전자 발현을 상향 조절하는 올리고뉴클레오티드를 활용하는 플랫폼을 보유하고 있다.
- 주요 파이프라인은 신경계 질환인 Syngap1 관련 유전성 간질 치료제로, 현재 GLP 독성 시험 중이며 올해 하반기 임상 진입을 목표로 하고 있다.
- Syngap1 관련 질환은 지적 장애와 발작을 주요 증상으로 하며, 치료제가 전무한 희귀질환이다.
- 임상 1/2상은 중증 환자 소아를 대상으로 진행되며, 발작 감소를 주요 평가 지표로 삼고 있다.
- 기존에 진단이 어려웠던 환자들의 진단 속도가 최근 1년 내로 빨라지고 있으며, 전 세계적으로 약 2만 명 이상의 환자가 추정된다.
- 캠프4는 자체 연구실에서 인간 1차 세포와 차세대 시퀀싱 기술을 활용해 플랫폼을 개발하고 있다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
좋습니다. 계속해서 참여해 주셔서 감사합니다. Camp4 Therapeutics와 함께하는 이번 토론을 진행하게 되어 기쁩니다. 저와 함께 있는 분은 최고재무책임자(CFO)인 켈리 골드입니다. 켈리에게 Camp4와 현재 상황, 특히 CMP-SYNGAP-01 프로그램에 대해 약 10분 정도 개요를 설명해 달라고 부탁했습니다. 그리고 제가 여러 질문을 드릴 예정입니다. 켈리, 슬라이드가 있으시죠. 편하게 설명해 주시고, 이후 질의응답을 진행하겠습니다.
감사합니다. 정말 고맙습니다, 폴.
오늘 저희를 초대해 주셔서 감사드립니다. 회사의 간단한 배경을 말씀드린 후, SYNGAP1 관련 질환에 대한 002 프로그램에 대해 자세히 설명드리겠습니다. Camp4는 익숙하지 않은 분들을 위해 말씀드리면, 유전자 발현을 상향 조절하기 위해 올리고뉴클레오티드를 사용하고 있습니다. 우리는 상향 조절에 집중하고 있는데, 이는 단백질의 과소발현이 질병 상태의 원인인 많은 유전 질환이 있기 때문입니다. 이러한 경우는 하나의 정상 대립유전자와 하나의 비생산적 대립유전자가 있는 불충분성(haploinsufficiency)입니다. 저희 플랫폼이 하는 일은 정상 대립유전자에 더 많은 역할을 하도록 요청하여 단백질 수치를 정상 수준으로 회복시키는 것입니다. 저희의 주요 프로그램은 SYNGAP1 관련 질환에 있으며, 곧 더 자세히 말씀드리겠습니다.
이 질환은 유전성 간질이며, 상업적 관점에서도 매우 매력적인 기회이고, 환자들에게 제공되는 치료 옵션이 거의 없다는 점에서도 중요합니다. 저희는 SYNGAP1을 중추신경계(CNS) 중심 파이프라인 내에서 더 넓은 DEE(발작성 뇌전증) 프랜차이즈의 핵심 지점으로 매우 관심을 가지고 있습니다. 저희 플랫폼의 기초 생물학에 대해 조금 말씀드리겠습니다. 저희는 조절 RNA라고 부르는 비암호화 RNA 종을 표적으로 삼고 있습니다. 이 RNA들은 증강자(enhancer)나 프로모터에서 전사되며, 활성 전사 과정 중에 인자들을 모집, 활성화, 억제하는 역할을 하는 일종의 동역학적 함정(kinetic trap) 내에서 매우 직접적인 역할을 합니다.
저희가 발견한 바에 따르면, 특정 중요한 조절 RNA 요소에 안티센스 올리고뉴클레오티드를 결합시키면, 활성자나 억제자가 조절 RNA에 결합하는 것을 방해하여 유전자 발현을 조절할 수 있습니다. 저희는 물론 유전자 발현을 증가시키는 데 더 관심이 있으며, 저희 접근법의 가장 큰 장점은 이것이 단순한 켜기/끄기 스위치가 아니라는 점입니다. 이것은 진정으로 조절 가능한 스위치이기 때문에 단백질이 얼마나 많이 또는 적게 발현되는지를 매우 세밀하게 조절할 수 있습니다. 저희 플랫폼 자체는 모두 캠프4의 자체 연구실 내에서 진행됩니다.
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