키메라 테라퓨틱스 Wells Fargo 21st Annual Healthcare Conference

초대해 주셔서 감사합니다. 보스턴에 오게 되어 기쁩니다. 키메라를 잘 모르는 분들을 위해 잠시 뒤로 물러나 간단히 설명드리겠습니다. 저희 회사는 약 10년 전에 설립되었으며, 표적 단백질 분해라는 새로운 약물 모달리티를 사용하고 발전시켜 차세대 의약품을 개발하는 것을 목표로 하고 있습니다. 이는 올리고 기반 치료제에서 볼 수 있는 효율성과 특이성을 가진 표적을 분해할 수 있는 경구용 소분자 약물이지만, 경구용 소분자의 편리함을 갖추고 있습니다. 표적 선정 전략의 일환으로, 강력한 인간 유전학적 근거가 있으나 아직 약물이 개발되지 않았거나 부족한 검증된 경로에 집중하고 있습니다.

질문하신 STAT6는 저희가 단백질 분해에 완벽한 표적으로 보고 있는 대상입니다. 전통적으로 약물 개발이 어려운 전사 인자입니다. 여러 약물에 의해 광범위하게 검증된 경로에 속해 있으며, 특히 IL-4 수용체 알파 단클론 항체인 두필루맙에 의해 검증되었습니다. 이 경로와 표적은 이 분야에서 최초의 경구용 약물을 제공할 가능성이 있습니다. 저희는 STAT6를 표적으로 하는 것이 상류의 생물학제만큼 IL-4와 IL-13을 효과적으로 차단할 수 있음을 보여주는 다수의 전임상 데이터를 확보했습니다. KT-621이 강력하고 특이적이며 매우 효과적인 STAT6 분해제임을 확인하는 초기 임상 데이터를 확보했습니다. 다시 말씀드리면, 최초의 클래스 분해제입니다. 또한 소규모 1b상 아토피 피부염 임상시험에서 STAT6 분해 수준이 매우 견고하게 나타났으며, 이는 2형 하위 바이오마커에 강력한 영향을 미쳐 결국 아토피 피부염의 징후와 증상, 동반 천식, 동반 알레르기 비염의 의미 있는 개선과 연관됨을 보여주었습니다.

이 모든 데이터와 제 발표의 2~3분 동안 말씀드린 내용이 저희에게 두 건의 글로벌 2b상 연구를 시작할 자신감과 기대감을 주었습니다. 첫 번째는 말씀하신 BROADEN2입니다. 이는 중등도에서 중증 아토피 피부염 환자를 대상으로 한 글로벌 용량 범위별 위약 대조 연구입니다. 또 다른 연구는 BREATH로, 이는 호산구성, 정확히 말하면 2형 천식 환자, 즉 호산구 수치와 FeNO가 높은 환자를 대상으로 한 글로벌 용량 범위별 2b상 연구입니다.

말씀하신 대로, 저도 전적으로 동의합니다. 저희 STAT6 프로그램은 가장 흥미로운 프로그램 중 하나이며, 등록 가속화 덕분에 데이터 발표 시점을 내년 중순에서 2026년 말로 앞당길 수 있었습니다. 현재 저희가 있는 위치가 바로 그 지점입니다. 이 연구의 목표는 첫째, 훨씬 더 큰 규모의 연구에서 KT-621의 안전성과 효능을 평가하는 것이며, 그리고 똑같이 중요한 것은 3상 프로그램을 위한 적절한 용량을 선정하는 것입니다.

네, 우선 저희 예상은 현재 시점에서 일반적인 아토피 피부염 연구 실행을 기반으로 했으며, 품질과 속도가 동등하게 중요하도록 설계된 연구에서 예상되는 일정도 포함했습니다. 속도만이 가장 중요한 요소는 아니었습니다. 환자 품질 관리를 위해 도입한 일부 조치들 때문에 등록에 영향이 있을 것으로 예상했습니다. 하지만 연구 실행 과정에서 이러한 조치들은 변경되지 않았음에도 불구하고, 실제로 등록에는 영향을 미치지 않았다는 것을 알게 되었습니다. 등록은 예상보다 적어도 동등하게, 아니 오히려 훨씬 더 잘 진행되었습니다.

주요 원인은 아토피 피부염 커뮤니티에서 경구용 약물에 대한 큰 기대감이 있기 때문이라고 생각합니다. 임상시험 담당자들과 궁극적으로 환자들도 이 경로에 대해 어느 정도 신뢰를 가지고 있으며, 지금까지 저희가 생성한 데이터에 대한 인식도 긍정적이라고 봅니다.

네, 최근에는 위약 반응이 대체로 과거의 범위 내에 있다고 봅니다. 네, 과거보다 높긴 하지만 크게 차이나지는 않습니다. 약 2년 반 전쯤에 정말 심각한 위약 반응 사례가 몇 건 있었는데, 그때 모두가 크게 놀랐던 것 같습니다.