이믹스 바이오파마 Study result

말씀해 주십시오. 힐러리, 감사합니다. 오늘 함께해 주신 여러분께도 감사드립니다.

오늘 임상 및 상업 부문 업데이트를 전해 드리게 되어 기쁩니다. 오늘은 동료인 가브리엘 모리스 사장 겸 최고재무책임자와 마이클 그래보 최고상업책임자도 함께하겠습니다. 오늘 회의의 안건은 다음과 같습니다. 오늘 오전 회의의 안건은 다음과 같습니다. 먼저 임상 부문 업데이트를 말씀드리고, 이어서 상업 부문 업데이트를 전한 뒤 질의응답 시간을 갖겠습니다. 오늘은 경쇄 아밀로이드증이라는 질환에서 이룬 진전을 말씀드리겠습니다. 이 질환에서는 일반적으로 우리 모두의 골수에 있는 형질세포가 독감이나 감기, 새롭게 발생하는 암 및 그 밖의 유해 요인으로부터 몸을 보호하는 항체를 만들어 냅니다. 하지만 이 질환에서는 형질세포가 경쇄라고 불리는 독성 항체 조각을 만들기 시작합니다.

이 경쇄는 온몸을 순환하면서 심장, 신장, 간, 신경을 비롯한 모든 주요 장기에 쌓여 장기를 손상시키고 파괴합니다. 안타깝게도 환자들은 장기부전으로 진행하고, 결국 사망에 이르게 됩니다. 이 사진은 경쇄로 인해 심장이 심하게 손상되어 환자가 이를 치료하기 위해 심장 이식을 받아야 했던 사례입니다. 이 질환에서 장기 손상을 일으키는 것은 경쇄이므로, 임상적으로 환자의 혈중 경쇄 수치를 추적하고 모니터링합니다. 경쇄 수치가 지속적으로 높게 유지된다면 환자가 장기부전으로 향하고 있다는 것을 알 수 있습니다. 환자의 혈액에서 경쇄를 제거할 수 있다면 환자는 관해에 도달해 이전과는 완전히 다른 삶을 살게 될 것입니다.

다음 몇 장의 슬라이드에서는 현재 표준 치료법과 이 질환에서 우리가 이루고 있는 진전을 공유하고, 상업적 전망도 살펴보겠습니다. 2026년 현재 상황을 살펴보면, 미국 아밀로이드증 우수센터가 최근 발표한 보고서가 있습니다. 이 보고서는 환자 12명을 대상으로 했는데, 12명 중 11명은 질환을 조절하지 못한 것으로 나타났습니다. 완전 관해에 도달한 환자는 단 한 명뿐이었습니다. 2026년 현재 재발성·불응성 환자군에 대해 FDA 승인을 받은 치료제가 없을 뿐 아니라, 완전반응률도 대체로 10% 미만입니다. 신규 진단 환자군에서 승인된 약물도 하나뿐인 만큼, 이 환자군은 여전히 치료 혜택을 제대로 받지 못하고 있습니다.

또한 환자의 50%는 1차 치료에 반응하지 않고 3분의 1 이상은 질환이 진행한다는 점을 고려하면, 이 환자군에는 상당한 미충족 수요가 있습니다. 가브리엘, 최근 발표한 데이터에 대해 업데이트를 전해 주시겠습니까?

감사합니다, 라흐만 박사님. 저는 이믹스의 사장 가브리엘 모리스입니다. 다음 페이지도 같은 형식으로 구성했습니다. 위쪽에는 질환 부담을, 아래쪽에는 반응의 정도를 보여드립니다. 저희 데이터와 관련해 기쁜 소식을 전해드리고자 합니다. 현재 전체 환자 45명 가운데 44명의 독성 경쇄 수치가 정상화됐으며, 이에 따른 장기 반응률도 95%입니다. 완전반응률은 89%이며, 이 환자 4명이 완전반응으로 전환되면 98%로 높아질 것으로 예상합니다. 즉, 45명 중 44명이 완전반응에 도달하게 됩니다. 이전에 공개한 자료를 통해 알고 계실 수도 있겠지만, 과거 최소잔존질환 음성이었던 환자들은 모두 추적 관찰 결과 이후 완전반응으로 전환됐습니다. 회사는 이러한 결과를 매우 기쁘게 생각합니다.

오늘 데이터를 공개하는 신규 환자 25명은 모두 완전반응 상태이거나 최소잔존질환 음성입니다. 현재 이 데이터는 환자들에게 희망을 줄 뿐 아니라, 이전에 공개한 결과와 일관성이 있음을 보여준다고 생각합니다. 이제 라흐만 박사님께 넘겨 안전성과 장기 반응에 대해 말씀드리고, 이어서 치료 환경과 내년에 계획된 생물의약품 허가 신청을 향해 나아가는 현재 상황을 간략히 짚어보겠습니다. 라흐만 박사님, 안전성으로 넘어가기 전에 유효성에 관해 덧붙이실 말씀이 있으신가요?

네, 물론입니다. 유효성의 크기와 지속 기간, 그리고 완전반응을 고려할 때 2년을 넘긴 환자도 여러 명 있습니다. 이를 지켜보는 것은 여전히 매우 보람 있는 일입니다. 물론 청중 여러분께서도 궁금해하실 텐데, CAR T 치료인 만큼 안전성 결과에도 주목하는 것이 중요합니다. 이번에 강조하고 싶은 점은 이전 데이터 공개 때보다 환자 수가 두 배 이상 늘어난 현재에도 데이터셋 전반에서 일관성이 확인된다는 것입니다. 모든 환자를 대상으로 한 CRS의 지속 기간 중앙값은 여전히 1일입니다. 중증 CRS는 관찰되지 않았고, 어떤 유형의 신경독성도 없었으며, 장염도 관찰되지 않았습니다. 모든 환자에게서 치료는 경증에 그쳤고 내약성이 양호했습니다.

네. 또한 장기 반응을 자세히 살펴보면, 심장과 신장 모두에서 빠르고 지속적이며 일시적이지 않은 깊은 장기 반응이 나타났음을 확인하실 수 있습니다. 심장 반응률은 100%, 신장 반응률은 92%이며, 이러한 효과는 며칠 이내에 관찰됩니다.

심장 반응은 투여 후 26일째 관찰됐고, 신장 반응은 그로부터 59일 이내에 나타났습니다. 반응은 예측 가능한 순서로 나타납니다. 투여 후 첫 달 말에 환자는 MRD 음성, 즉 미세잔존질환 음성이 됩니다. 이는 독성 경쇄를 생성하는 형질세포 클론이 없다는 의미이며, 이후 완전반응과 장기 반응이 나타납니다. 이것이 임상 현장에서 확인하고자 하는 결과입니다.

나아가 NXC-201의 독특한 내약성 프로파일을 바탕으로, 다른 CAR T 치료제와 비교한 차별적 이점, 예를 들어 AL 아밀로이드증 치료에서 NXC-201의 선도적 입지를 뒷받침하는 이점을 강조하고자 합니다. CRS 지속 기간 중앙값은 1일로, 승인됐거나 개발 중인 다른 CAR T 치료제보다 3~7배 짧습니다. 이 점이 매우 중요한 이유는 AL 아밀로이드증 환자의 치료 관리가 임상적으로 특별한 어려움을 수반하기 때문입니다. 이들 환자는 심부전과 신부전을 함께 앓는 경우가 많습니다. 빠른 심박수, 즉 심장에 가해지는 부담과 발열, 즉 탈수 및 신장에 가해지는 부담이 함께 나타나면 때로는 감당하기 어려운 치료 관리상의 문제가 발생합니다. 심부전 환자는 체내 수분을 줄여야 하지만, 신부전 환자에게는 수분을 공급해야 하기 때문입니다.

NXC-201의 독특한 내약성은 이 환자군을 다른 어떤 CAR T 치료제보다도 특별하고 효과적으로 치료할 수 있는 기회를 제공한다고 생각합니다. 이제 이중특이항체와 비교해서도 우리의 선도적 입지를 넓히고 그 의미를 설명하고자 합니다.

라크먼 박사님, 감사합니다. 저희가 발표한 데이터는 다른 치료제의 데이터와 비교해도 우수한 것으로 판단합니다. NXC-201 이외의 다른 치료 계열에서는 유럽혈액학회 학술대회에서 발표된 데이터셋 전반에 걸쳐 독성과 감염 관련 문제가 나타났고, ICANS도 확인됐습니다. 세 가지를 말씀드리겠습니다. 첫째, 저희는 허가용 임상시험 설계에서 앞서 있습니다. 둘째, 저희 임상 데이터는 매우 우수하다고 생각합니다. 다른 임상시험보다 NXC-201 투여 전에 더 많은 차수의 선행 치료를 받은 환자들이 포함돼 있습니다. 저희 임상시험에는 줄기세포 이식을 더 많이 받은 환자들이 포함돼 있습니다. 특히 완전반응 여부를 평가하는 독립적 검토위원회가 있습니다. 장기 반응은 빠르고 깊게 나타나며, 이러한 효과를 24개월이 아니라 24시간 안에 얻을 수 있습니다.