아크투루스 테라퓨틱스 홀딩스 CG 46th Annual Growth Conference

네, 아크투러스는 mRNA 의약품 회사입니다. 저희는 샌디에이고에 본사를 두고 있으며, mRNA 분야의 다른 업체들과 차별화된 기술을 보유한 차세대 mRNA 회사입니다. 특히 폐로 흡입하는 메신저 RNA 전달 기술과 간에 주사하는 mRNA 전달 기술로 매우 잘 알려져 있습니다. 저희는 백신 사업부도 운영하고 있습니다. 32개국에서 승인된 코로나19 백신을 보유하고 있으며, 최근 전략적 통제권을 다시 확보한 것이 새로운 발전입니다. 백신 사업부를 통해 치료제 사업부를 지원하고 있으며, 낭포성 섬유증(CF)을 위한 대표적인 폐 프로그램을 보유하고 있습니다. 이는 CF 치료를 위한 흡입형 메신저 RNA입니다. 또한 희귀 간 질환인 오르니틴 트랜스카르바밀레이스 결핍증(OTC 결핍증)을 위한 간 주사용 mRNA도 개발 중입니다.

이 두 가지 대표 자산은 플랫폼을 대표하며, 폐와 간 분야에서 많은 기업 가치를 창출하고 있습니다. 회사의 자금은 부분적으로 32개국에서 승인된 백신 사업부에서 나옵니다.

네. 저희가 보스턴에 있기 때문에 이 도시에는 낭포성 섬유증을 매우 잘 치료하는 성공적인 회사가 있습니다. 대부분의 낭포성 섬유증 약물은 폐에 있는 고장 나거나 기능이상인 수송체인 CFTR을 조절합니다. 하지만 아크투러스에서는 그런 방식을 하지 않습니다. 저희는 고장 나거나 기능이상인 수송체를 조절하지 않습니다. 저희는 새로운 수송체를 만드는 것입니다. 아크투러스의 약물 ARCT-032는 폐에서 완전히 새로운 CFTR 단백질을 발현시키는 메신저 RNA 분자입니다. 이것은 저희 기술로 전달됩니다. 저희 기술의 등록 상표는 LUNAR입니다. 저희 지질 나노입자 LUNAR는 네뷸라이저를 통해 흡입 후 메신저 RNA를 기관지 상피세포에 전달합니다. 저희는 단순히 세포에 접근하는 것뿐만 아니라 세포 안으로 들어가 mRNA를 방출하여 이 환자들을 위한 완전히 새로운 CFTR을 발현시킵니다.

이 약물의 초기 대상 환자군은 Class 1 낭포성 섬유증 환자이며, Class 1은 폐에 CFTR이 전혀 없는 '널(null)'로도 불립니다. 조절할 것이 전혀 없는 상태입니다. 그래서 현재 이 환자들을 위한 약물은 없습니다. 표준 치료법도 매우 제한적이어서, 저희는 경쟁이 거의 없는 매우 높은 미충족 의료 수요 영역을 추구하고 있습니다. 바로 그 지점에 있습니다.