아크투루스 테라퓨틱스 홀딩스 CG 46th Annual Growth Conference
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- Arcturus는 32개국에서 승인된 코로나 백신을 보유하고 있으며, 백신 사업을 통해 치료제 사업부의 자금을 조달하고 있습니다.
- 회사는 두 가지 주력 mRNA 프로그램을 개발 중입니다: 흡입형 mRNA 치료제 ARCT032(클래스 1 낭포성 섬유증(CF) 대상)와 주사형 mRNA 치료제 ARCT810(희귀 간질환인 오르니틴 트랜스카바밀레이스(OTC) 결핍증 대상).
- ARCT032는 독점적인 Lunar 지질나노입자 기술을 통해 기관지 상피세포에 mRNA를 전달하여 새로운 CFTR 단백질을 생성하게 하며, 현재 승인된 치료제가 없는 클래스 1 CF 환자를 표적으로 합니다.
- ARCT032의 2상 연구는 미국, 터키, 이스라엘에서 최대 20명의 피험자를 등록 중이며, 2024년 4분기에 3상 진행 여부 결정을 지원할 데이터가 기대됩니다.
- Arcturus는 ARCT032에 대해 FEV, 폐 정화 지수(lung clearance index), 삶의 질 설문지, 고해상도 CT 스캔 등 여러 효능 평가 지표를 수집하고 있으며, 결과를 CF 재단이 수행한 규범적 연구와 비교할 예정입니다.
- ARCT032의 3상 진행 결정은 Thermo Fisher로부터 최대 $40 million의 자금 지원을 촉발하며, Thermo Fisher는 주식 희석이나 로열티 판매가 없는 독특한 계약 하에 상업적 제조 권리를 보유하고 있습니다.
- ARCT810은 간에 mRNA를 전달하여 기능적 오르니틴 트랜스카바밀레이스 효소를 생산하게 함으로써 환자의 암모니아 및 글루타민 수치를 정상화하는 것을 목표로 합니다.
- ARCT810의 2상 투약 및 등록은 유럽과 미국에서 완료되었으며, 데이터 공개 및 규제 경로 업데이트는 2024년 9월 30일 이전에 있을 것으로 예상됩니다.
- OTC 프로그램은 암모니아, 글루타민, 요소의 세 가지 핵심 바이오마커를 보유하고 있으며, 높은 미충족 의료 수요가 있는 소아 환자에 중점을 두고 있습니다.
- Arcturus는 미국과 유럽에서 약 10,000명의 클래스 1 CF 환자와 10,000명의 OTC 환자가 있는 것으로 추정하며, OTC 치료제의 희귀의약품 가격 잠재력은 약 $1.2 million 수준으로 평가하고 있습니다.
- 회사는 현금 및 현금성자산 $191 million과 파트너로부터의 $12 million을 보고했으며, 이를 통해 2028년 하반기까지의 자금 고정(runway)을 확보하고 있습니다.
- Arcturus는 두 희귀질환 프로그램을 독립적으로 개발할 계획이나, CF 3상 연구 자금 조달을 위해 OTC 프로그램에 대한 파트너를 모색할 수 있습니다.
- 코로나 백신 권리를 100% 회복한 것은 중요한 상업적 기회로 여겨지며, 해당 백신은 32개국에서 승인되었고 현재 시즌에는 일본에서 파트너가 유통하고 있습니다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
간으로 전달되는 mRNA입니다. 저희는 32개국에서 승인받은 코로나19 백신을 보유한 백신 사업부를 가지고 있으며, 이 백신에 대한 전략적 통제권을 다시 확보한 것이 새로운 발전입니다. 하지만 저희는 치료제 사업부에 자금을 지원하기 위해 백신 사업부를 활용하고 있습니다. 그리고 저희에게는 대표 제품이 있습니다. 낭포성 섬유증을 위한 폐 프로그램입니다. 이것은 낭포성 섬유증을 잠재적으로 치료하기 위한 흡입형 메신저 RNA입니다. 그리고 저희는 간을 위한 주사형 mRNA도 보유하고 있습니다. 오르니틴 트랜스카르밤일레이스 결핍증이라는 희귀 간 질환을 위한 것입니다. 그래서 저희는 이 두 가지 대표 자산을 통해 플랫폼을 보여주고 있습니다. 그리고 폐와 간을 위한 것입니다. 바로 그 지점에서 저희는 많은 기업 가치를 창출하고 있습니다. 그리고 이 회사의 원동력은 부분적으로 32개국에서 승인받은 제품을 보유한 저희 백신 사업부에서 나옵니다.
먼저 CF부터 시작하겠습니다. 이 부분에서 저희가 투자자들과 가장 많은 시간을 할애해 이야기하고 있습니다. 약간 언급하셨지만, Arctic 32가 무엇인지 설명해 주실 수 있나요? 리피드에 대해 조금 설명해 주시고, 그것이 무엇을 전달하며 어떻게 전달하는지에 대해 말씀해 주실 수 있나요?
네, 보스턴에 있기 때문에 이곳에는 낭포성 섬유증을 매우 잘 치료하는 매우 성공적인 회사가 있습니다. 하지만 현재 시중에 나와 있는 대부분의 낭포성 섬유증 약물은 폐에 있는 결함이 있거나 기능이 제대로 작동하지 않는 수송체인 CFTR을 조절하는 방식입니다. 그것은 아크투러스에서 하는 일이 아닙니다. 우리는 결함이 있거나 기능이 제대로 작동하지 않는 수송체를 조절하는 것이 아닙니다. 우리는 새로운 수송체를 만들고 있습니다. 따라서 아크투러스의 약물 RCTO32는 완전히 새로운 CFTR을 발현하거나 생성하는 메신저 RNA 분자입니다. 폐 내 단백질입니다. 이는 당사의 기술로 전달되며, 당사 기술의 등록 상표명은 루나(LUNAR)입니다. 그래서 당사의 지질 나노입자 루나(LUNAR)는 메신저 RNA를 기관지 상피 세포에 전달합니다. 네뷸라이저를 통해 흡입한 후에. 저희는 단순히 이 세포들에 접근하는 것뿐만 아니라, 이 세포들 안으로 들어가 mRNA를 방출하여 이 환자들을 위한 새로운 CFTR 단백질을 발현하거나 생성합니다. 이 약물의 초기 대상 환자군은 클래스 1 CF 환자들인데, 클래스 1은 널(null)로도 불리며, 이는 폐에 CFTR 단백질이 전혀 없다는 의미입니다. 조절할 것이 전혀 없습니다. 그래서 그렇습니다. 이 환자들을 위한 약물은 없습니다. 현재 표준 치료법은 매우 제한적입니다.
그래서 저희는 매우 높은 미충족 의료 수요가 있는 분야를 추구하고 있습니다. 경쟁이 매우 제한적인 상황에서, 바로 그 점이 저희가 탁월한 위치에 있는 이유입니다.
네, 말씀하신 대로 정확히 핵심을 찌르셨습니다. 가끔 032에 대한 반대 의견 중에는 ‘버텍스가 이미 낭포성 섬유증을 잘 관리하고 있다’는 말도 있습니다. 하지만 말씀하신 것처럼, 저희는 특정 환자들을 타깃으로 하고 있습니다. 버텍스는 그것을 교정하지 못합니다. 네, 해결하지 못합니다. 그래서 그것이 효능과 관련된 부분입니다. 여기에도 이야기가 있습니다. 연말까지 032에서 충분한 데이터를 확보하여 앞으로 어떻게 진행할지 결정할 수 있을 것이라고 말씀하셨습니다. 네, 효능 기준에 대해 어떻게 생각하고 계신가요? 어떤 부분에 집중하고 계신가요? 그리고 아마도, 네, 버텍스 치료제에서 우리가 본 것이 왜 그런지 혹은 왜 그렇지 않은지에 대한 질문입니다.
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