다이안서스 테라퓨틱스 Citigroup’s Biopharma Back to School Summit 2026

감사합니다, 샘. 그리고 오늘 저희가 이 자리에 함께할 수 있도록 해주시고 웨비나를 주최해 주신 씨티에도 감사드립니다.

네, 감사합니다. 다시 한 번 오늘 모든 분들께 업데이트할 기회를 주셔서 감사합니다. 지난 12개월 동안, 클래스프루바트와 관련해 신경근육 질환 개발에서 두 가지 큰 이정표가 있었습니다. 바로 1년 전 이번 주쯤인 9월에 중증근무력증에 대한 매우 긍정적인 2상 MaGic 결과가 있었습니다. 그리고 3월에 발표한 CIDP 초기 중간 반응자 분석 업데이트와 6월에 중간 반응자 분석의 일환으로 첫 40명의 환자에 대한 상세 업데이트가 있었습니다. 저희 입장에서는 클래스프루바트가 이제 매우 강력한 신경근육 치료제이자 항체로서 위험이 상당히 해소된 상태입니다. 다음 업데이트는 세 번째 적응증에 관한 것입니다. 바로 MMN에 대한 2상 결과로, 올해 12월에 톱라인 결과를 발표할 예정입니다. 이것은 2상 연구입니다.

원래는 각 군당 12명의 환자를 대상으로 계획되었습니다. 저희는 초과 등록을 했는데, 이는 매우 긍정적인 일입니다. MMN 커뮤니티에서 이 프로그램에 대한 높은 관심을 보여줍니다. 그래서 각 군당 약 15명의 환자를 대상으로 하게 될 것입니다. 상대적으로 작은 2상 시험이며, 주로 안전성 연구입니다. 주요 평가 변수는 안전성이고, 2차 평가 변수는 주로 탐색적인 효능 측정입니다. 기대하는 바는, 안전성에서 새로운 점이 발견되면 보고하겠다는 것입니다. 지금까지 블라인드 상태에서 보면, MG나 CIDP와 매우 유사해 보이며, 새로운 놀라움은 없습니다. 물론, 단지 수치상의 경향을 찾고 있습니다. 2차 효능 평가 변수의 수치가 올바른 방향으로 움직이는지 확인하고 있습니다. 정말로 우리의 목표는 가능한 한 빨리 3상 시험을 시작하는 것입니다.

2024년에 FDA와 MMN 프로그램에 대해 논의할 때, CIDP처럼 sBLA로서 바로 3상 시험에 들어가고 싶었습니다. 하지만 당시 FDA는 3상 시험이 어떻게 구성되어야 할지 잘 알지 못했습니다. 주요 평가 변수가 무엇이어야 하는지에 대한 지침이 없었기 때문에 2상 시험을 하는 것이 합리적이었습니다. 분명히 CIDP처럼 선례가 있었다면 바로 3상 시험으로 넘어가고 싶었을 것입니다. 그래서 MMN에 대해서도 가능한 한 빨리 3상 시험으로 진행할 것입니다. 다음 프로그램인 DNTH212, 우리의 이중기능 융합 단백질은 건강한 지원자를 대상으로 하는 1상 단회 투여(SAD) 연구 중입니다.

올해 말까지 이에 대한 업데이트를 제공하고, 1상 다회 투여(MAD) 부분 시작 시기와 향후 12개월 계획에 대한 가시성을 제공할 것입니다. 올해 말까지 그렇게 할 예정입니다. 최근에 DNTH312를 발표했으며, 내년 말까지 1상 시험 준비를 진행하고 있습니다. 이것들이 주요한 순간들입니다. 클라세프루바트에 대해서는 CIDP에 대한 추가 업데이트를 제공할 것입니다. 그것은 올해 말 이전에 있을 것입니다. 3상 CAPTIVATE 연구의 톱라인 결과를 언제 기대할 수 있는지에 대한 가이던스를 제공하겠습니다. 또한 파트 A의 최종 결과가 실제로 어떻게 나올지에 대한 업데이트도 제공할 것입니다.

이 연구의 목표는 파트 B에 128명의 환자를 모집하는 것이며, 이들은 파트 A에서 반응을 보인 환자들입니다. 현재로서는 파트 B의 128명을 모집하기 위해 파트 A에서 최대 256명의 환자가 필요하다고 보고 있습니다. 하지만 올해 초에 업데이트한 것과 일치하는 반응률이 계속 유지된다면, 그리고 현재까지는 일관되게 유지되고 있습니다. 만약 그 반응률이 연말까지 계속 일관되게 유지된다면, 파트 A에서도 200명에 가까운 환자가 필요하지 않을 것입니다. 그래서 이에 대한 약간의 업데이트를 제공할 것이며, 이것이 중요한 촉매제가 될 것입니다. MG에 대해서는, 2주마다 한 번과 4주마다 한 번씩 두 가지 다른 용량을 연구하는 EMERGE 연구를 방금 시작했습니다.

환자 선별이 진행 중이며 모든 것이 순조롭게 진행되고 있고, 2028년 하반기에 3상 연구의 MG 톱라인 결과를 기대하고 있습니다.

네, 언급하지 않으신 한 가지 요소를 추가하겠습니다. 신경과 전문의들과 진행한 시장 조사에서, 데이터를 처음 제시했을 때 몇몇 신경과 의사들이 매우 빠른 작용 속도를 강조해야 한다고 피드백을 주셨습니다. QMG와 MG-ADL에서 7일 이내에 통계적으로 유의미한 차이가 나타난다는 점은 MG 환자와 신경과 의사 모두에게 매우 인상적이고 중요한 차별점입니다. 실례합니다. 클라세프루바트가 출시되었을 때의 MG 시장 상황을 상상해 보시면, FcRN과 다양한 버전의 FcRN이 사용 가능할 것입니다. UPLIZNA가 있을 것이고, 아마도 BAFF-APRIL도 있을 것입니다. Vor BioPharma와 Vertex 등에서 나오는 데이터가 어떻게 나오는지 지켜봐야 할 것입니다. 그리고 MG에서 기본적인 치료군인 보체 억제제 클래스가 있을 것입니다.

이 클래스는 오래전부터 존재해 왔으며, 여전히 1차 치료제로 사용되고 있습니다. 분명히 efgartigimod는 1차 치료제로서 매우 좋은 성과를 거두었습니다. C5 억제제들은 점점 2차 치료제로 이동하고 있습니다. 하지만 보체 억제제 클래스 내에서는 다양한 C5 억제제와 단 하나의 C1 억제제, 즉 박스 경고나 REMS 프로그램이 없는 순수 고전 경로 억제제가 있을 것이며, DUPIXENT처럼 월 1회 피하 자가 주사기 형태일 가능성이 큽니다. 클라세프루바트 같은 제품의 라벨을 상상해 보시면, 미국에서 냉응집소 질환으로 승인된 ENJAYMO, sutimlimab의 안전성과 내약성 정보를 그대로 가져와 우리 제품에 적용하는 것입니다. 그리고 DUPIXENT의 투여 방법을 참고하되, 월 1회 투여로 만드는 것입니다. 정확히 같은 자가 주사기를 사용할 것입니다. 이것이 우리가 출시할 제품입니다.

이 내용을 라벨에 반영할 것입니다. C5 억제제만큼 좋거나 잠재적으로 더 우수한 효능을 가지며, 첫 주 내에 효과가 나타납니다. 말 그대로 첫 투여 후 바로 효능을 확인할 수 있습니다. 반응한다면 반드시 반응할 것입니다. 가격을 현명하고 경쟁력 있게 책정한다면 1차 치료제 시장에서 상당한 점유율을 차지할 수 있을 것입니다. 2차 치료제 측면에서 보면, 현재 미국의 청구 데이터베이스를 보면 FcRN 치료를 시작한 환자의 최소 40%가 12개월 후에는 치료를 받지 않고 있습니다. 분명히 FcRN은 모든 환자에게 효과적이지 않습니다. 또한 일부 환자는 내약성이 떨어지거나 고용량 치료의 투여 방식에 어려움을 겪고 있습니다. 다음 논리적인 단계는 클라세프루바트 같은 치료제가 될 것입니다.

저는 이것이 주요 블록버스터가 되어 1차 치료제 시장에서 상당한 점유율을 확보하고, 2차 치료제 시장에서도 좋은 비중을 차지할 것으로 보고 있습니다. 미국에서 MG와 같은 큰 시장에서는 현재 20% 미만의 환자만이 생물학적 제제를 사용하고 있습니다. 더 건강하고 젊으며 활동적인 환자, 바쁜 생활 속에서 여행을 자주 다니는 환자라면, 매우 간편하게 휴대할 수 있고, 상온에서 가방에 보관하며 전 세계 어디서든 주사할 수 있는 치료제를 원할 것입니다. 저는 클라세프루바트가 MG 분야에서 매우 성공적인 제품이 될 것이라고 생각합니다.