애로우헤드 파마슈티컬스 H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

물론입니다. 먼저 저희를 초대해 주셔서 대단히 감사합니다. 이 자리에 함께하게 되어 기쁩니다. 저희는 15년 넘게 RNAi라는 벽에 머리를 부딪치며 연구해 왔습니다. 말씀하신 것처럼, 저희가 처음 공략할 수 있었던 조직은 간, 즉 간세포였습니다. 하지만 저희는 이 기술에서 적절한 가치를 창출하고 가능한 한 많은 환자를 치료하기 위해서는 간 밖으로 진출해야 한다고 일찍부터 판단했습니다. 2010년 무렵부터 저희는 간 밖으로 진출할 수 있게 해주는 기술 개발을 시작했습니다. 현재 저희는 여러 유형의 세포에 진입할 수 있는 폭넓은 플랫폼을 확보했으며, 현재 5개 세포 유형이 임상 후보물질에 적용되어 있습니다.

저희는 새로운 세포 유형에 18~24개월마다 진입할 수 있다고 공개적으로 말씀드려 왔으며, 앞으로도 이를 계속해 나갈 수 있을 것으로 믿고 있습니다. 저희 여정의 첫 단계는 간에서 시작됐지만, 그것이 마지막은 결코 아니었습니다. 오늘은 중추신경계에 대해 말씀드리고, 아마 다른 세포 유형에 대해서도 이야기하게 될 것 같습니다. 처음부터 저희의 목표는 매우 폭넓은 기반을 갖춘 회사를 구축하는 것이었으며, 이는 당시로서는 새로운 시도였습니다. 소규모 바이오테크 기업이 그렇게 하는 것은 다른 차원의 일입니다. 저희는 한두 가지 분야에 집중하지 않았습니다. 저희는 매우 많은 분야에 집중했습니다. 상당 기간 어려움이 있었지만, 지난 18개월여 동안 마침내 돌파구를 마련한 듯한 느낌입니다.

저희는 상업화 기업으로 성장했으며, 현재 약 21개 또는 22개의 개별 의약품 후보물질이 임상시험에 들어가 있습니다.

먼저 분명히 말씀드리면, 플로자시란 또는 레뎀플로는 아포씨쓰 억제제이며, 아포씨쓰를 억제해 중성지방을 낮추기 위해 개발됐습니다. 상업적 관점에서 보자면, 저희는 이를 이른바 2단계 의약품으로 보고 있습니다. 1단계는 적응증이 제한적인 가족성 킬로미크론혈증 증후군, 즉 FCS 치료제로 승인받는 것입니다. 이는 초희귀질환 적응증입니다. 그러나 저희가 발견한 환자군 중에는 임상적 또는 임상적으로 정의된 FCS라고 부르는 환자군이 있으며, 이로 인해 대상 환자 규모가 다소 더 커집니다. 저희는 이 환자군에 많은 노력을 기울여 왔습니다. 그 다음 목표는 허가사항을 확대해 중증 고중성지방혈증을 치료하는 것이며, 이는 미국에서 약 350만 명 규모의 시장입니다. 따라서 저희는 얼마 전에 FCS 적응증으로 출시했고, 출시 성과는 좋았습니다.

보험자들과 계약을 정리하는 데 다소 시간이 걸렸고, 몇 분기가 소요됐지만 이제는 완료됐습니다. 말씀드린 것처럼 유전성 FCS 환자와 임상적 FCS 환자 모두에게 치료제를 제공할 수 있게 됐습니다. 임상적 FCS 환자는 최대 1만 5,000명에서 2만 명 정도에 이를 수 있습니다. 저희는 영업 인력도 확대해 왔습니다. 처음 출시했을 때는 영업 인력이 매우 제한적이었고, 영업사원은 약 20명 정도였습니다. 하지만 시장에 진입하면서, 당초 예상했던 것보다 실제로 임상적 FCS 환자가 더 많다는 사실을 깨달았습니다. 저희는 영업 인력을 확대하기 시작했습니다. 여름 동안 상당히 공격적으로 확대했습니다. 내년 1월과 2월경에 또 한 차례 성장을 추진할 예정이며, 이를 통해 저희는 2027년 2분기 중으로 예상되는 SHTG 출시를 준비할 수 있게 될 것입니다.

네. 제임스, 하시겠습니까? 네, 제가 답변드리겠습니다.

무엇보다 SHASTA-3 및 SHASTA-4의 주요 결과를 말씀드리면, 중성지방 수치가 기저치 대비 약 80% 감소했습니다. 대상 환자들은 모두 중증 고중성지방혈증 환자였으며, 기저치 중성지방 수치는 500을 초과했습니다. 중성지방 감소는 이 환자들이 겪는 가장 큰 문제인 급성 췌장염 발생률의 통계적으로 유의한 개선으로 이어졌습니다. 심혈관질환과 관련된 다른 문제들도 있을 수 있지만, 이 환자군에서 재발할 수 있는 생명을 위협하는 췌장염이 중성지방에 의해 유발되는 핵심 임상 사건입니다. 중성지방 감소는 급성 췌장염 감소와 상관관계를 보였습니다. 환자군에 따라 위험 감소율은 78%에서 80% 초과에 달했습니다.

이 모든 결과는 전반적으로 매우 양호한 안전성 프로파일과 함께 나타났습니다. 혈소판감소증이나 과민반응을 시사하는 증거는 관찰되지 않았습니다. 간 관련 안전성 프로파일에서도 특별한 문제는 관찰되지 않았습니다. 활성 치료군에서 나타난 트랜스아미나제 수치 상승은 위약군과 유사한 양상을 보였습니다. 그리고 지난 1년여 동안 저희가 상당히 많이 질문을 받아온 사안이 간 지방 또는 간 지방증이었습니다. 이번 연구에서는 자기공명영상으로 간 지방을 측정했으며, 위약군과 비교해 임상적으로 의미 있거나 통계적으로 유의한 간 지방 증가가 나타나지 않았습니다. 전반적으로 유효성, 약력학적 측면, 안전성 측면 모두에서 데이터에 매우 만족했습니다.

네. 제임스? 네. 중증 고중성지방혈증 환자군에 대해서 말씀이시죠?