프렐류드 테라퓨틱스 H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

네, 물론입니다. 먼저 콘퍼런스에 참여할 기회를 주셔서 감사합니다. 말씀하신 것처럼 프렐류드는 정밀 종양학 기업입니다. 저희는 임상 단계 기업으로, 임상적으로 검증된 표적을 겨냥한 차별화된 여러 프로그램을 개발하고 있습니다. 암 환자들에게 더 나은 치료제가 필요한 이유는 무엇일까요? 저희는 수년에 걸쳐 신약 분자를 발견하고 개발해 온 풍부한 경험을 갖춘 팀을 구축했으며, 표적 중심적이면서도 특정 치료 방식에 얽매이지 않는 유연성을 갖추고 있습니다. 저희의 기술적 역량과 전문성을 고려하면, 반드시 키나제나 분해제 또는 특정 표적 유형에만 집중할 필요는 없습니다. 저희는 여러 표적 유형을 아우를 수 있으며, 임상적으로 검증된 작용 기전에 집중하고 있습니다. 이는 해당 생물학적 기전에 대한 위험이 상당 부분 해소되어 있으면서도, 현재 시장에 나와 있는 치료제를 개선할 기회가 여전히 상당하다는 의미입니다.

현재 저희의 파이프라인은 이러한 전략을 잘 반영하고 있으며, 이에 대해 몇 분간 설명드리겠습니다. 하지만 향후 12~15개월 동안 매우 중요한 데이터 촉매제와 잠재적인 기업가치 상승 기회가 다수 예정되어 있으며, 저희는 앞으로의 과제를 실행하는 데 전력을 다하고 있습니다. 저희의 핵심 프로그램, 즉 가장 개발이 앞선 프로그램은 JAK2 V617F 선택적 억제제입니다. 이는 키나제 억제제입니다. 적용 분야는 골수증식성 신생물, 즉 MPN이며, 이 질환에는 세 가지 유형이 있습니다. 미국에서만 약 20만 명의 환자가 이러한 질환을 앓고 있습니다. 1세대 분자들은 효과가 우수하며, 그중 하나인 자카피의 개발에는 저희 팀이 기여했습니다. 이들 치료제는 증상 개선 등의 측면에서 우수하고 매우 효과적입니다. 하지만 실제로 질병 자체를 변화시키는 효과는 크지 않습니다.

이들 치료제가 대다수 환자에서 질병을 유발하는 바로 그 변이를 표적으로 하지 않기 때문입니다. 저희 팀은 신약 발굴 경험뿐만 아니라 이러한 환자들이 직면한 임상적 문제에 대한 이해를 바탕으로 매우 흥미로운 분자를 개발했으며, 현재 임상시험을 진행하면서 환자를 등록하고 있습니다. 저희는 MPN 내 환자 수가 가장 많은 질환 중 하나인 PV, 즉 진성적혈구증가증뿐만 아니라 골수섬유증이라는 보다 중증인 질환도 함께 공략하고 있습니다. 이에 대해서는 조금 더 자세히 말씀드릴 수 있습니다. 두 번째 프로그램은 KAT6A 선택적 분해제입니다. 최근 IND 승인을 받았다고 발표했으며, 4분기에 환자 등록을 시작할 예정입니다.

이는 유방암, 보다 구체적으로는 호르몬 수용체 양성 유방암에서 매우 기대되는 치료제입니다. 현재 실제로 점점 더 많은 경구용 SERD가 출시되고 있지만, 모든 환자에서 효과를 보여야 하는 초기 치료 단계, 즉 ESR1 변이 환자나 특정 환자군에만 국한되지 않는 초기 치료 단계의 목표는 충족하지 못하고 있습니다. KAT6은 매우 기대되는 새로운 작용기전으로 부상했습니다. 화이자의 PF-07248144 임상 데이터는 매우 양호한 반응률과 PFS를 보여줬지만, 상당한 혈액학적 독성이 수반됩니다. 이는 문제가 됩니다. CDK4/6 억제제와 같은 초기 치료 단계의 치료제와 병용하면서 약물을 충분한 용량 강도로 투여하려면, 혈액학적 안전성 프로파일이 더 우수해야 하기 때문입니다.

저희는 생물학 및 유전학에 기반할 때 당사의 KAT6A가 실제로 이를 가능하게 하고, 모든 치료 단계에서 환자들을 위한 가치 창출 기회를 크게 확대할 수 있다고 믿습니다. 이 프로그램은 곧 임상시험을 시작할 예정입니다. 세 번째 프로그램은 저희가 매우 기대하고 있지만 아직 발굴 단계에 있는 변이 CALR 분해제 항체-약물 접합체입니다. 다시 말씀드리면, 이는 임상적으로 검증된 표적입니다. ET, 즉 본태성혈소판증가증과 골수섬유증에서 CALR 수용체의 신호를 억제하는 항체는 이들 환자에게 상당한 임상적 혜택을 제공할 수 있습니다. 이러한 혜택은 주로 1형 변이에서 나타나는 것으로 보입니다. ET 환자의 거의 절반은 1형이 아닌 변이를 보유하고 있으며, 이 환자들은 단순히 신호를 억제하는 것만으로는 혜택을 받지 못하는 것으로 보입니다.

저희는 매우 강력하면서도 안전하도록 설계한 페이로드를 전달해 질병을 시작시키는 세포를 실제로 제거할 수 있는 분해제 항체-약물 접합체를 개발했습니다. 이 프로그램에 대해서는 조만간 조금 더 자세한 내용을 말씀드리겠습니다. 기본적으로 저희에게는 매우 의미 있는 데이터를 창출하고, 저희보다 앞서 있는 치료제들을 뛰어넘을 기회를 가진 세 가지 자산이 있습니다. 또한 이들을 주요 변곡점까지 개발할 수 있는 자본도 확보하고 있습니다. 2026년과 2027년, 특히 2026년 하반기는 프렐류드에 매우 기대되는 시기가 될 것입니다.

네, 제가 먼저 말씀드리고, 당사의 최고재무책임자인 브라이언트가 그 구조를 설명드리도록 하겠습니다. 이 옵션 계약의 배경은 인사이트가 선도 JAK2 V617F 억제제 프로그램을 임상 단계에서 개발하고 있었다는 점입니다. 저희는 인사이트가 이러한 자산을 성공적으로 개발할 수 있는 역량을 갖추고 있다고 판단합니다. 저희는 인사이트가 당사의 전체 프로그램을 인수할지 결정할 수 있도록 옵션 계약을 체결했습니다. 이는 일정에 기반한 계약으로, 인사이트가 인수 여부를 결정할 수 있습니다. 현재 저희는 선도 프로그램인 PRT3789의 1상 시험을 진행할 책임을 맡고 있습니다. 하지만 인사이트가 옵션을 행사하면 해당 프로그램을 인수해 진행할 수 있습니다. 브라이언트, 이에 대해 조금 설명해 주시겠습니까?

네. 계약 구조를 간단히 말씀드리면, 선급금은 총 6,000만 달러로 두 부분으로 나뉘어 있으며, 현금 2,500만 달러와 지분 3,500만 달러로 구성됩니다. 크리스가 방금 말씀드린 것처럼, 약 15개월이 아니라 정확히 15개월의 기간 기반 옵션이 있으며, 이는 2027년 2월에 만료됩니다. 3개월 연장 가능성도 있어 이를 적용하면 5월까지가 되며, 이때 1억 달러의 마일스톤 지급이 발생합니다. 그다음에는 계약의 마일스톤 조항으로 넘어가는데, 후속 단계에서 한 자릿수 초반대의 로열티와 함께 최대 7억 7,500만 달러의 마일스톤이 설정되어 있습니다.

네. 여기에 덧붙이자면, 이러한 마일스톤은 주로 임상 및 규제 관련 마일스톤입니다.

매출에 기반한 마일스톤이나 후기 단계의 마일스톤은 아닙니다.

아니요. 여기에는 두 가지 측면이 있습니다. 첫째, 저희가 자주 받는 질문은 기술적 어려움 때문에 인사이트가 겪었던 문제가 저희 분자에도 해당되는지, 즉 그와 관련한 시사점이 있는지에 대한 것입니다. 이에 대한 답은 아니오입니다. 저희는 근본적으로 완전히 다른 골격과 완전히 다른 분자를 사용하기 때문입니다. 저희 프로그램은 인사이트의 화학적 골격을 기반으로 개발된 것이 아닙니다. 따라서 이와 관련해서는 어떠한 시사점도 없습니다.