프로세사 파마슈티컬스 H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

프로세사 파마슈티컬스 회사 개요에 참여해 주셔서 대단히 감사합니다. 저는 실라 구즈라티이며, 프로세사 이사회 멤버이자 비디야의 창립자이며 전 비디야 테라퓨틱스 집행 의장입니다. 전략적 세부사항에 들어가기 전에 현재 화면에 보이는 안전 항구 슬라이드에 주목해 주시기 바랍니다. 오늘 저희 발언에는 미래 예측 진술이 포함되어 있으며, 이는 2025년 12월 31일 종료된 연례 보고서(Form 10-K)와 2026년 6월 30일 종료된 분기 보고서(Form 10-Q)를 포함한 SEC 제출 문서에 상세히 기재된 여러 위험과 불확실성에 영향을 받을 수 있음을 다시 한 번 알려드립니다. 프로세사는 비디야와 합병하였으며, 저희는 우수한 파이프라인과 제품이라고 믿는 주력 프로그램 VT-7208의 개발에 집중하고 있습니다.

이번 인수는 주식 대 주식 거래로 구조화되었으며, 프로세사는 비디야의 모든 발행 주식을 고정 교환 비율에 따라 프로세사 보통주와 새로 발행된 시리즈 A 비의결권 전환 우선주 조합으로 교환하여 인수하였습니다. 저희는 이 슬라이드에 나와 있는 바와 같이 우수한 신규 및 기존 투자자들로 구성된 신디케이트로부터 약 2억 달러의 총 수익을 확보하는 사모 펀딩에 대한 확정 계약을 체결하였습니다. 비디야 인수를 통해 비디야의 주력 자산인 BTK 억제제 VT-7208이 프로세사의 파이프라인에 추가되었습니다. 이번 자금 조달은 2029년 하반기까지 운영 자금을 지원하고 여러 단기 임상 마일스톤을 달성하는 데 사용될 예정입니다. 비의결권 전환 우선주를 보통주로 전환하는 주주 투표는 2026년 4분기에 있을 예정입니다.

저희는 잠재적으로 최고 수준의 경구용 하루 1회 BTK 억제제인 VT-7208을 개발 중이며, 이는 초기 세대 프로그램의 효능과 안전성을 개선하도록 설계되었습니다. 이 약물이 매력적인 이유는 단일 차별화되고 최적화된 분자가 식품 알레르기, 만성 특발성 두드러기(CSU), 그리고 신경학 분야의 재발성 다발성 경화증(RMS)이라는 세 가지 병행 개발 프로그램을 동시에 추진하기 때문입니다. 특히 CNS 침투 특성으로 인해 높은 미충족 의료 수요가 있는 영역을 다룹니다. 1상 시험의 주요 안전성 및 용량 증량 단계가 완료되어, 저희는 세 가지 프로그램 모두를 2상 개념 증명 시험으로 진전시키게 되어 매우 기쁩니다. 초기 데이터는 2027년과 2028년에 기대됩니다. 이번 거래를 통해 저희는 VT-7208의 잠재력을 여러 적응증에서 순차가 아닌 병행하여 평가할 수 있는 자본을 확보하였습니다. 이 단일 최적화 분자로부터 저희는 여러 면역 매개 질환에서 파이프라인과 제품 선택권을 보유하고 있으며, 시간이 지남에 따라 추가 적응증으로 확장할 가능성이 있다고 믿습니다.

식품 알레르기와 CSU는 말초계 및 전신 측면에서 저희의 두 주요 프로그램입니다. 이들은 빠르고 자본 효율적인 개념 증명 시험으로 조기 결과가 예상되며, 등록이 용이해 여러 적응증을 동시에 진행할 수 있습니다. 저희 목표는 올해 하반기에 두 시험 모두를 시작하는 것이며, 식품 알레르기 결과는 2027년 하반기에, CSU 결과는 2028년 상반기에 발표될 예정입니다. 동시에 저희는 다발성 경화증을 추구하고 있습니다. 초기 연구는 재발성 MS를 대상으로 하지만 진행성 MS 환자도 포함할 예정입니다. 저희는 해당 연구 시작을 2027년 상반기로 단계적으로 진행하며, 데이터는 2028년 하반기에 나올 것으로 예상하고 있습니다. 2027년과 2028년에 걸쳐 꾸준한 결과 발표가 예정되어 있으며, 각각은 새로운 적응증에서 분자를 검증할 잠재력과 목표를 가지고 있습니다.

이 기회를 좀 더 구체적으로 설명드리겠습니다. BTK는 원래 종양학에서의 역할을 넘어 면역학에서 가장 중요한 표적 중 하나가 되었습니다. 현재 종양학 외에도 최소 10개 이상의 적응증에서 규제 승인이나 임상 개념 증명이 이루어지고 있으며 그 수는 계속 증가하고 있습니다. 기전은 잘 검증되어 있으며, 매우 수요가 높은 분야입니다. CSU, ITP, GVHD, 비재발성 이차 진행성 MS와 같은 적응증에서 승인을 받았고, 재발성 MS, 식품 알레르기, 쇼그렌 증후군, HS, 루푸스, PMR 등 다른 적응증에서도 개념 증명이 이루어졌습니다. 식품 알레르기, CSU, 재발성 MS를 병행하여 진행함으로써 단기적인 검증과 장기적인 성장 가능성을 모두 확보하며, 추가적인 전신 및 신경염증성 질환으로 확장할 여지가 큽니다. 이 시장들에서 충족되지 않은 수요가 상당히 큽니다. CSU에서는 미국 내 170만 명 이상의 환자가 항히스타민제로 조절되지 않고 있습니다.

식품 알레르기 환자는 약 1,400만 명에 달하며, 회피나 응급 처치에 의존하고 있습니다. MS 환자군 전반에 걸쳐 치료에도 불구하고 재발 활동과 무관하게 되돌릴 수 없는 장애와 질병 진행이 계속되며, 새로운 치료 옵션이 절실히 필요합니다. 이 중 어느 하나의 적응증만으로도 큰 의미가 있습니다. 이 분야에서 많은 활동이 이루어지고 있는 만큼, 모두가 진정으로 찾고 있는 것은 최적화된 프로필을 갖춘 프로그램이라고 생각합니다. BTK 억제제의 최상의 효능, 우수한 안전성과 내약성, 그리고 편의성입니다. 안전성 측면에서는 이 계열의 다른 화합물에서 관찰된 간 손상과 출혈 위험이라는 두 가지 특별 관심 부작용을 피하는 것을 의미합니다. VT-7208은 이러한 문제를 극복하도록 설계되었습니다. 편의성 측면에서는 하루 한 번 저용량 알약으로 모든 것을 제공하는 것을 뜻합니다. 저희는 이 목표 프로필이 가치이자 기회라고 믿습니다.

그렇다면 왜 BTK가 처음부터 이렇게 매력적인 표적인가요? BTK는 B세포 생물학, 활성화, 비만 세포 신호 전달 및 선천 면역 기능에서 검증된 노드로, 자가면역, 알레르기 및 신경염증 질환 전반에 걸쳐 관련되어 있습니다. BTK는 면역 체계의 두 축인 B세포가 주도하는 적응 면역과 골수세포 및 미세아교세포가 주도하는 선천 면역 기능을 연결하는 중심 노드입니다. 왼쪽에 표시된 B세포 측면에서 BTK는 B세포 증식, 항원 제시 및 질병을 유발하는 항체 생산을 촉진합니다. 골수세포 측면에서는 IgG Fc 감마 수용체와 IgE Fc 엡실론 수용체 상호작용을 통해 해당 세포들의 활성화를 유도합니다. BTK는 병원성 항체 생산과 이 항체들이 다른 세포에 미치는 영향을 매개하는 데 모두 필수적이기 때문에 독특하게 융합된 표적입니다.

이러한 이유로 단일 분자가 여러 기전을 통해 질병을 동시에 치료할 수 있으며, 말초 전신 질환과 중추 신경계 전반에 걸쳐 다양한 적응증에서 매우 효과적으로 작용합니다. VT-7208은 이전 BTK 억제제들의 한계와 문제점을 극복하기 위해 합리적으로 설계되고 최적화되었습니다. 전임상 연구에서 VT-7208은 말초와 뇌 모두에서 BTK를 강력하고 선택적으로 억제하며, 다발성 경화증 치료에 이상적인 우수한 중추신경계 침투력과 노출을 보였습니다. VT-7208은 차별화된, 반응성이 낮은 공유 결합 워헤드를 사용하여 이전 약물보다 안전성을 크게 향상시켰습니다. 시험관 내 및 생체 내 동물 연구 전반에서 일관되고 강력한 효능, 넓은 안전 마진을 가진 깨끗한 안전성 및 독성 프로파일, 예측 가능한 약동학을 저용량 하루 한 번 경구 투여로 확인했습니다.

이러한 차별화된 특성들이 저희에게 임상 진입에 대한 확신을 주었습니다. 첫 번째 인간 대상 연구 설계는 다음과 같습니다. 1상은 안전성과 내약성 평가, 약동학 프로파일 결정, BTK 표적 완전 결합 및 24시간 이상 유지 능력 평가를 주요 목표로 하는 표준 단회 및 다회 용량 증량 연구였습니다. 단회 용량 증량 연구에서는 20밀리그램부터 시작해 60밀리그램까지 증량했으며, 모두 대체로 잘 견뎌냈고, 이미 낮은 용량에서 표적 최대 억제가 일관되게 관찰되어 5밀리그램의 훨씬 낮은 용량도 시험했습니다. 다회 용량 증량 연구는 하루 한 번 경구 투여를 7일간 진행했습니다. 추가 측정 항목들도 포함시켰습니다.

혈액과 뇌척수액 내 표적 BTK 수용체 점유율 및 기능적 억제 평가로 중추신경계 노출을 확인하고, 식이 영향 평가 코호트를 포함했습니다. 효율적인 설계로 저용량 하루 한 번 투여에 대한 확신을 얻었고, 포괄적인 안전성, 내약성, 전신 및 중추신경계 약동학, 표적 결합 데이터 패키지를 제공할 수 있었습니다. 주요 결과는 VT-7208이 연구한 모든 용량, 최대 60밀리그램까지 대체로 잘 견뎌냈다는 점입니다. 표를 보시면 대부분 0이어서 안심할 수 있습니다. 중대한 이상반응은 없었고, 연구 중단자도 없었습니다. 3등급 이상반응은 다회 투여군에서 반복적인 혈액 채취로 인한 팔 통증이 유일했으며, 이는 약물과 관련이 없었고, 경미한 두통 두 건은 저절로 해결되었습니다.

이 계열에서 중요한 점은 간이나 출혈과 관련된 안전성 신호가 전혀 관찰되지 않아, 다음 개발 단계로 나아가는 데 있어 안전성 프로파일에 대한 확신을 갖게 되었다는 것입니다. 1상에서 VT-7208은 단회 및 다회 투여 대상자 모두에게서 안정적이고 예측 가능하며 일관된 약동학 프로파일을 보였습니다. 노출도는 용량에 비례하여 증가했습니다. 반감기는 약 6시간으로, 공유 결합 억제제로서 이상적이며, 반복 투여 시 약물 축적도 관찰되지 않았습니다. 또한 뇌척수액 내에서 우수한 노출이 관찰되었으며, 이는 뇌 내에서 뛰어난 노출과 표적 커버리지를 제공할 것으로 모델링되었습니다. 이제, 저희를 가장 흥분시킨 차별화된 데이터 세트를 소개하겠습니다.

BTK 수용체 점유율 측정은 공유 결합 BTK 억제제의 표적 결합 효과를 특성화하는 데 사용되는 검증된 분석법으로, 약물이 표적에 얼마나 오래 얼마나 강하게 결합하는지를 보여줍니다. 슬라이드 왼쪽의 단회 투여 후, 5mg부터 60mg까지 모든 용량에서 24시간 동안 거의 완전한 점유율을 보였으며, 이 점유율은 72시간까지 지속되었습니다. 최저 용량인 5mg에서도 점유율은 48시간 동안 95% 이상을 유지했고, 72시간에는 90%로 약간 감소했습니다. 이 프로파일은 하루 한 번 투여를 지지하며, 환자가 가끔 복용을 놓쳐도 여전히 충분한 커버리지를 유지할 수 있음을 의미합니다.

오른쪽의 다회 투여군에서는 낮은 하루 한 번 투여 용량에서 점유율이 사실상 최대치에 도달하여 안정 상태에서 거의 완전한 점유율을 달성했고, 투여 중단 후에도 며칠간 지속되었습니다. 표적 점유율 측정 외에도, 표적의 기능적 억제가 이루어져 신호 전달이 차단되었음을 확인했습니다. 다회 투여군에서는 경로가 차단되었음을 알려주는 지표인 인산화 BTK가 완전히 억제되었고, 마지막 투여 후 며칠간 그 상태가 유지되었습니다. 이는 지속적인 효과로, 앞서 본 지속적인 점유율과 일치합니다. 정확히 비가역적 억제제에서 기대할 수 있는 결과입니다. 이러한 강력한 약력학적 효과는 다른 BTK 억제제에 비해 매우 낮은 하루 한 번 투여 용량에서 발생하고 있습니다.

VT-7208은 이전 BTK 억제제들이 할 수 없었던 일을 하도록 설계되었습니다: 말초와 중추신경계 모두에서 강력하고 선택적인 억제를 제공하며, 장기 사용에 적합한 투여 및 안전성 프로파일을 갖추는 것입니다. 이제 1상 데이터를 통해 이를 확인할 수 있게 되었습니다. 이 슬라이드를 전체적으로 살펴보면 모든 요소가 하나로 모여 있습니다. 검증된 생물학적 기전과 차별화된 분자, 현재까지 용량 제한 독성이 관찰되지 않은 우수한 안전성 프로파일, 예측 가능한 약동학 및 중추신경계 노출, 그리고 모든 낮은 용량에서 일관되게 관찰된 강력하고 지속적인 표적 결합 및 억제 효과가 그것입니다. 이 데이터들은 하루 한 번 복용하는 경구용 저용량 알약을 지지하며, 이는 환자들에게 의미 있는 이점입니다. 하루 한 번 복용하는 알약 요법은 더 자주 복용해야 하는 요법이나 주사 치료보다 지속하기가 훨씬 쉽습니다. 게다가, 근시일 내 데이터 결과가 기대되는 명확한 개념 증명 연구들이 있으며, 이를 병행하여 진행할 수 있는 자본 효율적인 계획과 수십억 달러 규모의 큰 시장 기회가 있습니다.

이번 거래를 통해 식품 알레르기, 만성 특발성 두드러기(CSU), 재발성 다발성 경화증(MS) 등 세 가지 적응증과 프로그램을 순차가 아닌 병행하여 진행할 수 있는 자본을 확보했으며, 2027년과 2028년에 데이터가 발표될 예정입니다. 오늘 저희와 함께해 주셔서 대단히 감사합니다. 프로세사(Processa)의 일원으로서 VT-7208의 앞날에 대해 매우 기대하고 있으며, 세 가지 프로그램 모두를 2상까지 진행하며 여러 근시일 내 마일스톤에 도달하는 과정을 지속적으로 알려드리겠습니다.