리젠엑스바이오 Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference

물론입니다. 저희는 현재까지 15년 넘게 AAV 유전자 치료 분야에서 활동해 왔습니다. 저희의 핵심 기술은 AAV8과 AAV9를 기반으로 하며, 이 캡시드들을 활용해 그동안 임상시험을 진행해 왔습니다. 초기 몇 년 동안에는 주로 기술 라이선스 아웃을 많이 진행했으며, 그 과정에서 나온 프로그램 중 하나가 졸겐스마였습니다. 따라서 이러한 기술을 확장해 온 데 있어 오랜 성공의 역사를 갖고 있습니다. 약 12년 전에는 프로그램을 내부화하고 자체적으로 개발하기로 결정했습니다. 그리고 오늘날 저희는 애브비라는 중요한 파트너를 확보하고 조만간 후기 단계 데이터를 발표할 예정인 망막 사업 프랜차이즈를 보유하고 있습니다. 그다음은 희귀질환 부문입니다. 이 부문에서 저희의 주요 자산은 듀센 프로그램인 RGX-202이며, 헌터 프로그램도 함께 진행하고 있습니다.

많은 일이 진행되고 있으며, 이제 후기 단계 개발의 마지막 단계에 접어들었다고 생각합니다. 내년에는 상업화에 진입할 수 있기를 기대하고 있습니다.

네, 몇 가지 중요한 차이점이 있다고 생각합니다. 저희는 수년 전부터 차별화된 제품을 개발한다는 생각으로 이 프로그램을 시작했습니다. 분자 측면에서 가장 중요한 차이점은 마이크로디스트로핀에 C 말단을 추가했다는 점이라고 생각합니다. C 말단과 관련해서는, 엘레비디스의 자문위원회까지 거슬러 올라가 보면 FDA가 이 추가 요소로 인해 마이크로디스트로핀이 천연 디스트로핀에 더 가까워진다고 언급한 것을 확인할 수 있습니다. 저희의 전임상 연구에서는 이 C 말단 덕분에 기본적으로 근육 회복 측면에서 차별화된 결과가 나타났으며, 이에 따라 이 요소를 제품에 반영했습니다. 또 다른 두 가지 핵심 요소로는 매우 현대적인 제조 공정을 들 수 있다고 생각합니다. 향후 낮은 매출원가로 제품을 상당히 많은 양 생산할 수 있으며, 무엇보다 완전한 캡시드의 비율이 80%에 달해 순도도 매우 높습니다. 스티브가 나중에 분명히 설명해 주실 마지막 요소는 면역억제 요법입니다.

맞습니다. 이를 통해 최대 용량을 안전하게 투여할 수 있고, 환자에게 가장 큰 치료 혜택을 제공할 가능성이 있다고 생각합니다.

네, 몇 가지 중요한 차별화 요소를 보여주고 있다고 생각합니다. 특히 7세 이상 환자에서는 엘레비디스에서 이전에 나타난 수준보다 4~5배 높은 마이크로디스트로핀 수치를 확인하고 있습니다. 일관성 측면에서는 환자의 80%에서 정상 수치 대비 마이크로디스트로핀이 40% 이상 발현된 것으로 측정됐습니다.

맞습니다. 저희가 사용하는 투여 방식과 분석 방법을 통해 환자들이 바이오마커에서 최대한 높은 수준과 상당한 발현을 보일 가능성을 높였다고 생각합니다.

이와 관련된 또 다른 측면은 벡터 사본 수가 매우 높다는 점입니다.

저희가 이것이 중요하다고 보는 이유는 장기적인 지속성 때문입니다. 물론 이를 평가하고 실제 임상에서 나타나는지 확인하려면 시간이 필요하지만, 이를 통해 어린 환자들을 치료하고 그 혜택을 더 오랫동안 유지할 수 있기를 진심으로 기대하고 있습니다.

네, 1세 이상 환자를 등록하고 있습니다. 투여 당시 12세였던 환자들에게도 투여했기 때문에, 연령 범위가 매우 넓습니다. 흥미롭게도 중추 임상시험의 환자 모집을 보면 각 연령대별 등록 비율이 상당히 균형을 이루고 있습니다. 즉, 1~4세, 4~7세, 7세 이상으로 나누었을 때 세 연령대 모두 고르게 분포되어 있습니다. 질환 발현에 연령 의존성이 있기 때문에, 임상적 유익성이 더 나이가 많은 소아에서 더욱 뚜렷하게 나타나는 것을 확인할 수 있습니다.